Évaluation des résultats dans l`arthrite idiopathique juvénile

Rhumatologie
pédiatrique
Évaluation des résultats dans
l’arthrite idiopathique juvénile
L
es instruments utilisés pour évaluer l’état de santé, la
capacité fonctionnelle, l’invalidité et la qualité de
vie chez les adultes atteints d’arthrite rhumatoïde
(AR) ont été largement commentés dans des articles
récents, et les organismes de réglementation, comme la
Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, rendent maintenant obligatoire l’utilisation de ces indicateurs de résultats dans les études cliniques. De tels
instruments ont également été conçus pour évaluer les
enfants atteints d’arthrite idiopathique juvénile (AIJ). Le
Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group
[PRCSG] et le Pædiatric Rheumatology International
Trials Organization [PRINTO] ont décidé d’inclure un de
ces instruments dans les six indicateurs de résultats dans
les études cliniques. L’adoption d’un instrument de
mesure de la capacité fonctionnelle des enfants marque
une étape historique dans la rhumatologie au Canada.
La capacité fonctionnelle, l’état de santé et la qualité
de vie, des paramètres décrits dans la littérature médicale, sont souvent utilisés de façon interchangeable et,
pour cette raison, leur signification peut varier.1 Le terme
« capacité fonctionnelle » a une portée générale et décrit
les effets de la maladie sur l’aptitude d’une personne à
exécuter les tâches courantes.
Quant au terme « état de santé », il réfère à une évaluation ponctuelle du bien-être physique, psychologique et
social d’une personne par rapport aux valeurs de départ.
L’indicateur « qualité de vie » touche à la fois à l’état
de santé et à la capacité fonctionnelle, et il devrait
Ciarán M. Duffy, M. B., B. Ch., M. Sc., FRCPC
Directeur de la Division de rhumatologie,
à l’Hôpital de Montréal pour enfants et
professeur agrégé au Département de pédiatrie à
l’Université McGill et au Centre universitaire de santé McGill,
à Montréal (Québec).
Le Dr Duffy est également chercheur principal à la
Société d’arthrite du Canada.
4 / Le journal de la Société canadienne de rhumatologie
inclure également la propre perception du patient de la
nature et de l’importance des changements survenus
dans sa vie à cause de la maladie.1 Dans ce contexte, on
essaie de mesurer la qualité de vie liée à la santé. En
effet, il semble que les patients, y compris les enfants,
sont capables de faire la distinction entre l’état de santé,
la qualité de vie et la qualité de vie liée à la santé,2 bien
que certains en doutent.3
L’indicateur « qualité de vie liée à la santé » peut être
générique ou spécifique d’une maladie. Le second est
plus facilement applicable dans les études cliniques
parce qu’il est plus sensible pour détecter des changements cliniques importants (réactivité). Divers groupes
ont essayé d’élaborer un indicateur définitif qui
convienne aux enfants atteints d’AIJ.
L’instrument idéal est commode et facile à utiliser. À
savoir que les parents ou l’enfant peuvent répondre au
questionnaire en peu de temps. De plus, ce dernier permet de mesurer la fonction physique, la fonction psychologique et la fonction sociale, y compris la vie à
l’école et au sein de la famille ainsi que les comportements. Par ailleurs, il inclut des questions sur la douleur.
En outre, l’instrument est fiable, valide et sensible. On
peut l’utiliser dans divers pays et, par conséquent, dans
différentes cultures. De fait, le questionnaire se prête
facilement à la traduction et aux changements permettant de l’adapter à un contexte donné. Bref, force est de
constater que l’utilisation de tels instruments de mesure à
l’échelle internationale pose un défi important.4,5
Aucun des instruments de mesure commentés dans le
présent article ne satisfait à tous ces critères. Néanmoins,
des progrès importants ont été accomplis. Ceux
ci-dessous ont été évalués de façon approfondie dans
d’autres articles;5,6 alors nous ne les commentons que
brièvement.
INSTRUMENTS SPÉCIFIQUES DE LA MALADIE —
PARAMÈTRES DE LA FONCTION PHYSIQUE
Le questionnaire CHAIMS
(Childhood Arthritis Impact Measurement Scales)
Le questionnaire CHAIMS a été le premier instrument de
mesure spécifique de l’AIJ. Il s’agit d’une version modi-
fiée du questionnaire AIMS. Malheureusement, la
capacité de mesure de cet instrument présente des
lacunes, sauf en ce qui concerne la douleur, dont la fiabilité est bonne, et la validité, convergente. Les lacunes
sont principalement attribuables au fait que la plupart
des questions ne s’appliquent pas à des enfants âgés de
moins de six ans. Soulignons également que la validité
apparente, la validité de contenu et la sensibilité du
questionnaire CHAIMS n’ont pas été démontrées. Ainsi,
cet instrument n’est pas utilisé actuellement.
Le questionnaire d’évaluation de la santé de l’enfant
CHAQ (Childhood Health Assessment Questionnaire).
Le questionnaire CHAQ, issu du questionnaire d’évaluation de la santé de l’adulte (HAQ), comprend
deux indices : l’invalidité et la douleur. Le questionnaire
sur l’invalidité porte sur les huit aspects suivants en
30 points : se vêtir et faire sa toilette, se lever, manger et
marcher, l’hygiène, la portée, la force de préhension et
les activités.7 Pour chaque aspect de la capacité fonctionnelle, au moins une question convient aux enfants de
tous âges.
La réponse à chaque question est notée à l’aide d’une
échelle en quatre points (de 0 à 3) selon le degré de difficulté qu’éprouve l’enfant. Parmi les questions portant
sur un aspect de la capacité fonctionnelle, on retient le
résultat le plus élevé. Si l’enfant doit utiliser des aides ou
des dispositifs, ou s’il a besoin d’assistance, le résultat
minimal pour cet aspect de la capacité fonctionnelle est
de 2. L’indice d’invalidité correspond au résultat moyen
pour les huit aspects de la capacité fonctionnelle.
De son côté, l’indice de la douleur est déterminé par la
présence de douleur, mesurée à l’aide d’une échelle
analogique visuelle de 100 mm, extrapolée à une
échelle de 0 à 3. Une autre échelle analogique de
100 mm permet de mesurer l’évaluation globale de
l’arthrite par le patient ou par le parent.
La fiabilité et la validité du questionnaire CHAQ sont
excellentes, et ses propriétés de discrimination sont
bonnes. De plus, le questionnaire a une bonne valeur de
prédiction et il est utile dans les études longitudinales.
D’ailleurs, il a été utilisé très souvent à cette fin. Les
résultats préliminaires permettent de croire que le questionnaire CHAQ est sensible, mais il faudra démontrer le
taux de sensibilité par une étude clinique contrôlée avant
d’utiliser systématiquement le CHAQ dans les études sur
l’efficacité. Cependant, CHAQ peut être administré aux
enfants de tous âges et dans diverses langues. Par surcroît,
il offre un excellent potentiel clinique pour le suivi à
longue échéance des enfants atteints d’AIJ et probablement d’autres maladies rhumatismales infantiles.8
Le questionnaire JAFAR (Juvenile Arthritis Functional
Assessment Report). Le questionnaire JAFAR est dérivé
des questionnaires AIMS, HAQ et McMaster Health
Index Questionnaire.9 Le questionnaire JAFAR, unidimensionnel et en 23 points, permet d’évaluer l’aptitude à
effectuer des tâches physiques chez les enfants âgés de
plus de sept ans. L’évaluation est faite à l’aide d’une
échelle, en trois points (de 0 à 2). Le résultat total est
dans la plage de 0 à 46, un résultat peu élevé
témoignant d’une meilleure capacité fonctionnelle. Il
existe deux versions de ce questionnaire : une pour
l’enfant (JAFAR-C) et une pour les parents (JAFAR-P).
Le JAFAR est très fiable et hautement valide. Toutefois,
bien que les résultats d’une petite étude clinique contrôlée permettent de croire que le questionnaire JAFAR
est sensible, d’autres études de plus grande envergure
La capacité fonctionnelle, l’état de santé et la
qualité de vie, des paramètres décrits dans la
littérature médicale, sont souvent utilisés de
façon interchangeable et, pour cette raison,
leur signification peut varier.
doivent être menées pour démontrer de façon concluante le degré de sensibilité de cet instrument et pour
déterminer son utilité dans les études cliniques sur l’efficacité d’un traitement.
Le plus grand inconvénient du questionnaire JAFAR
est qu’il ne convient pas à des enfants de moins de
sept ans, ce qui empêche de l’utiliser pour évaluer les
enfants atteints d’une AIJ d’apparition précoce.
Il n’en demeure pas moins un instrument pratique, très
utile en clinique et dans le suivi à long terme pour la
plupart des enfants atteints d’arthrite chronique, même
s’il apporte à peine plus d’information que le questionnaire CHAQ.
Le questionnaire JASI (Juvenile Arthritis Self-Report
Index). Le questionnaire JASI a été élaboré pour évaluer
de façon plus précise l’activité physique chez les
enfants âgés de plus de huit ans atteints d’AIJ.10 Cet
instrument vise à mesurer particulièrement la réactivité des enfants et il sert principalement aux interventions de réadaptation. Le JASI compte 100 questions
portant sur cinq catégories de la fonction physique
(soins personnels, vie domestique, mobilité, activités
scolaires et parascolaires). Le résultat total est dans la
plage de 0 à 100, le plus élevé témoignant d’une
meilleure capacité fonctionnelle. Les auteurs ont
Le journal de la Société canadienne de rhumatologie / 5
inclus une échelle d’évaluation de type Likert en
sept points pour évaluer la difficulté à exécuter des
tâches. Dans une composante secondaire (questionnaire JASI, 2e partie), les patients doivent nommer les
cinq activités qu’ils trouvent les plus difficiles. Ces
dernières sont évaluées lors du suivi. Cette stratégie
fait de la deuxième partie du questionnaire JASI un
outil plus sensible et aussi plus spécifique.
Le questionnaire JASI a été élaboré de façon très
méticuleuse, et il offre une fiabilité et une validité de
premier ordre. Cependant, son plus grand inconvénient est qu’il ne peut être administré à des enfants
âgés de moins de huit ans. On ne peut donc pas
Ces six instruments diffèrent beaucoup les uns
des autres, et ils ont été conçus avec des
objectifs différents, ce qui confère à chacun
ses qualités propres.
l’utiliser dans les cas d’AIJ de début précoce. En outre,
parce que c’est un questionnaire très détaillé, il faut
beaucoup de temps pour y répondre (45 minutes), ce
qui pourrait le rendre moins intéressant dans le contexte clinique.
Il n’en reste pas moins que le questionnaire JASI est
un instrument complet et un excellent instrument de
mesure qui convient particulièrement à la recherche
dans les études longitudinales.
INSTRUMENTS SPÉCIFIQUES DE LA MALADIE —
PARAMÈTRES DE LA QUALITÉ DE VIE
Questionnaire JAQQ (Juvenile Arthritis Quality of Life
Questionnaire). Le questionnaire JAQQ permet de
mesurer la fonction physique et psychologique. Il inclut
des données spécifiques du patient et il porte spécialement sur la maladie (et par conséquent, sur les mesures
de la qualité de vie liées à la maladie).11 Ce questionnaire
convient à tous les groupes d’âge et aux sous-groupes de
patients atteints d’arthrite chronique. Également, les
patients peuvent y répondre seuls en peu de temps.
Le questionnaire JAQQ comprend 74 questions
portant sur quatre aspects principaux : les mouve-
6 / Le journal de la Société canadienne de rhumatologie
ments globaux (17 questions), la motricité fine
(16 questions), la fonction psychosociale
(22 questions) et les symptômes généraux
(19 questions). La réponse à chaque question est
notée à l’aide d’une échelle de 1 à 7 (« jamais » à
« toujours », selon la fréquence à laquelle la tâche
est difficile pour l’enfant), 7 correspondant au résultat
le moins bon. Bien que les patients répondent à
toutes les questions chaque fois, le résultat correspond à la moyenne des cinq résultats les plus élevés
pour chacun des aspects de la capacité fonctionnelle.
Le résultat total pour le questionnaire JAQQ correspond à la moyenne de ceux des quatre aspects. Une
échelle d’évaluation de la douleur a été incluse, mais
elle est comptabilisée séparément. Ce questionnaire
existe en anglais, en français et en hollandais.
En raison de sa nature très détaillée, le questionnaire JAQQ offre une validité et une sensibilité excellentes et pourrait être l’instrument idéal dans les études
cliniques.
Le questionnaire CAHP (Childhood Arthritis Health
Profile). Cet instrument est conçu pour tous les aspects
du bien-être des enfants atteints d’AIJ, c’est-à-dire la
capacité physique, le fonctionnement psychosocial et les
conséquences de la maladie sur la famille.12 Le questionnaire CAHP a été élaboré en parallèle avec un instrument générique, le questionnaire CHQ (Childhood
Health Questionnaire).13 Il existe également une version
pour les parents et une version pour les adolescents
(13 ans et plus).
Les patients répondent seuls au questionnaire CAHP,
divisé en trois modules : état de santé général mesuré
par le questionnaire CHQ, les échelles d’évaluation spécifiques de l’AIJ et les caractéristiques du patient. Le
premier rapport sur l’évaluation de cet instrument a porté
sur le développement, la validité et la fiabilité des
échelles pour évaluer la capacité fonctionnelle (spécifiques de l’AIJ et non spécifiques de la maladie).
Le CAHP se révèle un instrument prometteur. Même
si le questionnaire est complexe, les parents et les
enfants peuvent y répondre en moins de 15 minutes. Un
instrument convivial de saisie des données a été conçu
pour faciliter l’utilisation de l’instrument dans des
circonstances cliniques ordinaires, et l’on travaille
actuellement à simplifier le système de pointage.
CONCLUSION
Nous souhaitions vous présenter un aperçu général des
six instruments de l’AIJ ainsi que des recherches menées
pour mesurer la capacité fonctionnelle et la qualité de vie
liée à la maladie. Ces six instruments diffèrent beaucoup
les uns des autres, et ils ont été conçus avec des objectifs
différents, ce qui confère à chacun ses qualités propres.
Le questionnaire CHAIMS a été moins bien étudié, et
ses propriétés de mesure sont moins bonnes. Il est donc
peu probable qu’on continue de l’utiliser.
À l’opposé, les questionnaires CHAQ et JAFAR sont
d’excellents instruments de mesure en plus d’être largement utilisés. Par ailleurs, il faut peu de temps pour
répondre à ces questionnaires simples. Cependant, bien
qu’ils soient utiles en recherche, ils conviennent probablement beaucoup mieux au contexte clinique. CHAQ
offre un net avantage par rapport à JAFAR parce qu’il
convient à tous les groupes d’âge.
Le questionnaire JASI est lui aussi un excellent instrument de mesure, mais, parce qu’il faut beaucoup de
temps pour répondre à toutes les questions, on l’utilisera
de préférence comme outil de recherche plutôt que
comme outil clinique.
De son côté, le questionnaire JAQQ est tout aussi
détaillé, mais il faut moins de temps pour y répondre. Il
peut être administré à des patients de tous âges et il est
très sensible. Il convient particulièrement bien aux
études cliniques – c’est d’ailleurs précisément pour cela
qu’il a été conçu.
Les propriétés de mesure du questionnaire CAHP
sont également excellentes, spécialement sur le plan
de la discrimination. C’est un questionnaire très
détaillé qui exige plus de temps. Il servira donc probablement davantage à la recherche dans les études
longitudinales. Il est important de souligner que le
questionnaire JAQQ et le questionnaire CAHP permettent tous deux de mesurer la qualité de vie liée à la
maladie, et il pourrait être important de les utiliser
dans des études sur les résultats à longue échéance du
traitement de l’AIJ.
En raison de l’expansion du réseau de collaboration
des études cliniques, il a été nécessaire d’adapter les
instruments aux besoins des divers pays. À cette fin, le
groupe PRINTO souhaite que les questionnaires CHAQ
et CHQ soient adaptés et traduits en plusieurs langues,
compte tenu du grand nombre de participants aux études
cliniques coordonnées par cet organisme. À mesure que
progresseront les études du groupe PRINTO, l’utilité de
ces instruments à l’échelle internationale pourra être
mieux évaluée.
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