mon traitement et moi
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MON TRAITEMENT ET MOI, DE LA RECHERCHE CLINIQUE À LA VRAIE VIE Mardi 26 novembre 2013 Atelier 1 Développement d’un médicament jusqu’à l’AMM 26 novembre 2013 Dr Florence Travert Pourquoi est-ce si long et difficile de développer un médicament ? 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 3 Quand intervient la recherche clinique ? n La recherche clinique intervient après des phases de laboratoire et des expérimentations animales n Avant que la molécule devienne un médicament sur le marché 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 4 Protection des personnes n Règlementation très stricte n Comité de protection des personnes n Progression des essais par phase n « rien de superflu » n « tout y est » n GO/NO GO n Utilisation de la méthode de Pert 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 5 C’est pour cela que les protocoles sont difficiles, peu attrayants et « inflexibles » Étapes limitantes de sécurité Chemin critique Points de possible retour en arrière Maturation des formes galéniques Mise en place de la production industrielle et de ses contrôles 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 6 Phases 1 n Volontaire sain n Première administration à l’homme n Contre placebo n Sécurité d’emploi n Rémunéré n Centres de phase 1 n Pas toujours d’élément d’efficacité n Pas toujours de « pressentiment » de la dose 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 7 Phases 2 n Administration à des patients n Courte durée / peu de patients n Contre placebo ou traitement de référence n Preuve de concept n Go/no go de sécurité et d’efficacité n Recherche de dose 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 8 Phases 3 n Programme pivot n Comparateur actif (placebo en add on) n Plusieurs études en même temps n Toutes les stratégies prises en compte n Populations spécifiques / essais spécifiques n Galénique et doses finalisées n Détermineront le niveau de SMR 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 9 Atelier 2 De l’obtention de l’AMM à la commercialisation 26 novembre 2013 Professeur Claire Le Jeunne Liens d’intérêts Lilly, Sanofi, Roche, BMS, UBS, Bayer, Novartis Activité de conseil Phase administrative 2 ans R&D Industrie AMM ANSM Remboursement HAS Prix CEPS Ministère Commercialisation Trois étapes chronologiques : 1. Autorisation de mise sur le marché (AMM). 2. Remboursement : Commission de la Transparence Inscription sur la liste des spécialités remboursables, Taux de remboursement : 100%, 65%, 30%, 15%, 0% Agrément aux collectivités (admission dans les hôpitaux) 3. Fixation du prix de vente au public (CEPS) prix SS Délai réglementaire de 180 jours 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser Accès au remboursement n Qui décide du remboursement ? o Sur la demande du détenteur de l’AMM o L’accès au remboursement d’un médicament est décidé par les ministres chargés de la Santé et de la Sécurité Sociale o Sur avis de la Haute Autorité de Santé (HAS) o Reposant sur les travaux de la Commission de la Transparence o Évaluant le Service Médical Rendu n Il existe une liste, qui varie dans le temps, de médicaments pour lesquels la Sécurité Sociale (SS) accepte le remboursement ou au contraire le retire n La demande de remboursement concerne à la fois les médicaments destinés aux individus (SS) et aux hôpitaux ou «collectivités » 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 12 Service médical rendu n Rapport Bénéfice / Risque : Efficacité Effets indésirables n Gravité de la maladie n Nature du traitement : curatif, préventif, symptomatique ... n Place dans la stratégie thérapeutique n Intérêt pour la santé publique n SMR évalué indication par indication 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 13 Niveaux de SMR et taux de remboursement par les caisses d’assurance maladie SMR Taux de remboursement important 65% modéré 30% faible 15 % Insuffisant par rapport à l’existant pour justifier d’un remboursement par la SS / Remboursement pour une période de 5 ans 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 14 Détermination du prix : Amélioration du Service Médical Rendu n Comment évaluer l’Amélioration du SMR ? q Correspond au progrès thérapeutique apporté par un (nouveau) médicament q Dans une classe pharmaco-thérapeutique donnée q Pour une indication donnée Pour répondre à cette question n En pratique, ce médicament va-t-il ? o Améliorer le service déjà rendu par les autres médicaments dans la même indication (mieux ? beaucoup mieux ?) o Va-t-il faire comme les médicaments déjà commercialisés dans la même indication ? o Parfois la question se pose de savoir s’il ne fait pas moins bien ? 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 15 Pour répondre à cette question n Il faut des essais thérapeutiques comparatifs à des médicaments déjà commercialisés. n Au mieux cette comparaison s’est faite au moment des essais de phase III en plus de la comparaison au placebo n Le plus souvent il faut faire des comparaisons dites « historiques » ou comparaisons indirectes toujours plus fragiles méthodologiquement et dans leur interprétation : n Ex : si A s’est comparé au placebo si B s’est comparé au placebo Peut on comparer ? Les résultats de A et de B dans la même indication 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 16 Détermination du prix : relation ASMR et prix n Relation ASMR et prix o Niveau 1 : progrès thérapeutique majeur o Niveau 2 : amélioration importante o Niveau 3 : amélioration modérée E Prix comparable au prix moyen pratiqué dans les 4 pays européens ayant un marché comparable : UK, Allemagne, Espagne et Italie o Niveau 4 : amélioration mineure E Négociations ++ , prix = ou légèrement > au comparateur o Niveau 5 : pas d’amélioration E Prix plus bas d’office (règlementairement) 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 17 Procédures administratives post AMM Demande de remboursement HAS Ministre chargé de la Sécurité Sociale et de la Santé SMR Commission de la Transparence Inscription au remboursement Agrément collectivités Pharmacies hospitalières ASMR CEPS 26 novembre 2013 Prix public publié au JO Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser Inscription sur la liste : 5 ans Au terme de ces 5 ans la firme dépose une demande de renouvellement de remboursement : n Ces données sont des données nouvelles d’efficacité et également de tolérance dites de pharmacovigilance n Utilisation dans la vraie vie n Mésusage, bon usage, sur-usage (volume de ventes) n Données à long terme d’efficacité clinique et de tolérance n Interactions médicamenteuses mises en évidence n Place prise dans la stratégie thérapeutique n Réévaluation médico économique : coût / utilité 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 19 Conclusion : Un médicament est toujours en évolution n Les connaissances scientifiques progressent o Meilleure compréhension physio-pathologique o Meilleures connaissances pharmacologiques o Développement de nouveaux médicaments o Nouvelles indications n Les conditions économiques varient et donc la tension autour des prix également n Les contraintes administratives s’harmonisent dans un cadre européen et mondial 26 novembre 2013 Madis Phileo pour © Lilly France – JLAP – CONFIDENTIEL – Ne pas diffuser 20 MON TRAITEMENT ET MOI, DE LA RECHERCHE CLINIQUE À LA VRAIE VIE Mardi 26 novembre 2013