Communiqué de presse

Communiqué de
presse
Bâle, le 12 août 2015
L’étude pivot de phase II évaluant le médicament expérimental venetoclax lors
d’une forme de leucémie lymphoïde chronique difficile à traiter a satisfait à son
critère d’évaluation primaire.
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Des demandes d’homologation de venetoclax seront soumises à l’U.S. Food and Drug
Administration (FDA) et à l’Agence européenne des médicaments (EMA) d’ici fin 2015.
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Petite molécule inhibant la protéine BCL-2, le venetoclax pourrait représenter un nouveau mode de
traitement des cancers du sang.
Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) a annoncé aujourd’hui des résultats positifs de l’étude de phase II
M13-982 évaluant le venetoclax, un médicament expérimental développé en partenariat avec AbbVie. Cette
étude a satisfait à son critère d’évaluation primaire, révélant que le venetoclax en monothérapie a entraîné
une réduction cliniquement significative du nombre de cellules cancéreuses (taux de réponse global, ORR)
chez un pourcentage prédéfini de patients atteints d’une leucémie lymphoïde chronique (LLC)
précédemment traitée (récidivante ou réfractaire) présentant une délétion 17p. Aucun élément nouveau n’a
été signalé en termes d’innocuité concernant le venetoclax.
Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer et Head of Global Product Development chez Roche: «Environ
30% à 50% des patients atteints de leucémie lymphoïde chronique récidivante ou réfractaire présentent la
délétion 17p, qui rend leur maladie difficile à traiter. Le venetoclax pourrait restaurer le processus naturel qui
permet à ces cellules leucémiques de s’autodétruire, constituant une nouvelle manière potentielle de venir en
aide aux patients atteints de cette forme de LLC habituellement associée à un pronostic défavorable et contre
laquelle les options thérapeutiques sont limitées.»
La FDA a accordé récemment au venetoclax le statut de percée thérapeutique (Breakthrough Therapy
Designation) pour le traitement de la LLC précédemment traitée présentant la délétion 17p. Ce statut a pour
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but d’accélérer le développement et l’examen de médicaments destinés à traiter des maladies sévères.
L’espérance de vie médiane des patients atteints de cette forme de LLC est inférieure à trois ans.1 Le
venetoclax est le huitième médicament de Roche à obtenir le statut de percée thérapeutique, et le deuxième à
visée hématologique.
Les données de l’étude pivot M13-982 seront proposées à des fins de présentation lors d’un congrès médical à
venir. AbbVie prévoit de soumettre ces données à la FDA, à l’Agence européenne du médicament (EMA) et à
d’autres autorités de santé dans le monde à des fins d’homologation.
A propos de l’étude M13-982
M13-982 (NCT01889186) est une étude multicentrique de phase II à un seul groupe, menée en mode ouvert,
évaluant l’efficacité et l’innocuité du venetoclax chez des patients atteints de LLC récidivante ou réfractaire
présentant la délétion 17p. La principale cohorte de l’étude était composée de 107 patients et une
cinquantaine de patients seront recrutés pour la cohorte d’extension destinée à l’évaluation de l’innocuité. Le
critère d’évaluation primaire de l’étude est le taux de réponse global (ORR) déterminé par un comité
d’examen indépendant, et les critères d’évaluation secondaires sont la réponse complète (CR, complete
response), la réponse partielle (PR, partial response) et la survie sans progression (PFS, progression free
survival).
A propos de la leucémie lymphoïde chronique (LLC)
Cancer du sang et de la moelle osseuse à progression lente, généralement considéré comme incurable, la LLC
est l’une des leucémies de l’adulte les plus fréquentes dans le monde.2,3 La plupart (95%) des cas de LLC
débutent au niveau du type de globules blancs appelés lymphocytes B.2 Dans certains cas de LLC, une partie
du chromosome 17 disparaît en même temps qu’un gène important nommé p53 qui contrôle l’apoptose.4 La
délétion p17 est présente dans 3% à 10% des cas non précédemment traités et dans 30% à 50% environ des
cas de LLC récidivante ou réfractaire.5 Les patients présentant la délétion 17p obtiennent des résultats
médiocres avec les protocoles de chimiothérapie classique et leur espérance de vie médiane est inférieure à
trois ans.1
A propos du venetoclax (RG7601, GDC-0199/ABT-199)
Le venetoclax est une petite molécule expérimentale conçue pour se lier de manière sélective à la protéine
BCL-2 et à l’inhiber, jouant ainsi un rôle important dans un processus appelé apoptose (mort cellulaire
programmée). On pense que l’inhibition de la protéine BCL-2 pourrait restaurer le système de signalisation
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qui donne l’ordre aux cellules cancéreuses de s’autodétruire. La protéine BCL-2 intervient dans le
développement de la résistance de certains cancers hématologiques. Elle est exprimée dans la leucémie
lymphoïde chronique (LLC), et dans le lymphome non hodgkinien (LNH). En collaboration avec AbbVie, le
venetoclax est actuellement évalué dans le cadre d’un important programme de développement en
monothérapie ou en association avec d’autres médicaments. Des études de phase II et de phase III évaluant le
venetoclax lors de LLC sont en cours et des études de phase I et de phase II portant sur d’autres cancers
hématologiques, notamment le LNH indolent, le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), la leucémie
myéloïde aiguë (LMA) et le myélome multiple, sont également en cours.
A propos de Roche en hématologie
Depuis plus de 20 ans, Roche développe des médicaments dans le but de définir de nouveaux traitements en
hématologie. Aujourd’hui, Roche s’investit plus que jamais dans la recherche d’options thérapeutiques
novatrices pour les patients souffrant de maladies du sang. Dans le domaine des médicaments expérimentaux
à visée hématologique, le pipeline de Roche contient, outre les produits homologués MabThera/Rituxan
(rituximab) et Gazyvaro/Gazyva (obinutuzumab), un conjugué anticorps-médicament anti-CD79b
(RG7596/polatuzumab vedotin), une petite molécule antagonisant le MDM2 (RG7112) et, en collaboration
avec AbbVie, une petite molécule inhibant le BCL-2 (venetoclax/RG7601/GDC-0199/ABT-199). Par ailleurs,
la détermination de Roche à développer de nouvelles molécules en hématologie va au-delà du domaine de
l’oncologie, comme en témoigne le développement de la substance expérimentale ACE910 contre
l’hémophilie A.
A propos de Roche
Roche, dont le siège est à Bâle, Suisse, figure parmi les leaders de l’industrie pharmaceutique et
diagnostique axée sur la recherche. Numéro un mondial de la biotechnologie, Roche produit des
médicaments cliniquement différenciés pour l’oncologie, l’immunologie, les maladies infectieuses,
l’ophtalmologie et les neurosciences. Roche est aussi le leader mondial du diagnostic in vitro ainsi
que du diagnostic histologique du cancer, et une entreprise d’avant-garde dans la gestion du diabète.
Sa stratégie des soins personnalisés vise à mettre à disposition des médicaments et des produits
diagnostiques permettant d’améliorer de façon tangible la santé ainsi que la qualité et la durée de vie
des patients. Depuis sa fondation, en 1896, Roche n’a cessé d’apporter une contribution majeure
dans le domaine de la santé, au niveau mondial. Vingt-neuf médicaments développés par Roche
font partie de la Liste modèle de Médicaments Essentiels de l’Organisation Mondiale de la Santé,
notamment des antibiotiques, des traitements antipaludéens et des agents chimiothérapiques
permettant de sauver des vies.
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En 2014, le groupe Roche, qui comptait 88 500 employés dans le monde, a consacré 8,9 milliards de
francs suisses à la recherche et au développement. Son chiffre d’affaires s’est élevé à 47,5 milliards de
francs suisses. Genentech, aux Etats-Unis, appartient entièrement au groupe Roche, qui est par
ailleurs l’actionnaire majoritaire de Chugai Pharmaceutical, Japon. Pour de plus amples
informations, veuillez consulter www.roche.com.
Tous les noms de marque mentionnés sont protégés par la loi.
Relations avec les médias, groupe Roche
Téléphone: +41 - 61 688 8888 / e-mail: [email protected]
- Nicolas Dunant (responsable du bureau des médias)
- Ulrike Engels-Lange
- Štěpán Kráčala
- Nicole Rüppel
- Claudia Schmitt
- Nina Schwab-Hautzinger
Références
1.
2.
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4.
5.
Stilgenbauer, S, and Zenz, T, (2010) “Understanding and Managing Ultra High-Risk Chronic Lymphocytic Leukemia.” ASH
Education Book. 2010(1):481-488.
Leukemia & Lymphoma Society, “Chronic Lymphocytic Leukemia.” http://www.lls.org/sites/default/files/file_assets/cll.pdf
Leukemia & Lymphoma Society, “Chronic Lymphocytic Leukemia.” http://www.lls.org/leukemia/chronic-lymphocytic-leukemia
Selner, L. et al. (2013) “What Do We Do with Chronic Lymphocytic Leukemia with 17p Deletion?” Curr Hemetol Malig Rep.
8(1):81-90.
Schnaiter, A. et al. (2013) “17p Deletion in Chronic Lymphocytic Leukemia: Risk Stratification and Therapeutic Approach.”
Hematol Oncol Clin N Am 27 (2013) 289–301
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