l`Anémie Aplasique - Aplastic Anemia and MDS International

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Votre guide pour comprendre
l'Anémie Aplasique
Des Réponses. De l'Aide. De l'Espoir.
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La fondation Aplastic Anemia & MDS International Foundation
(AA&MDSIF) est une organisation indépendante à but non lucratif. Notre
mission : aider les patients, leurs proches et les professionnels de santé
dans la prise en charge des maladies suivantes :
• l'anémie aplasique ;
• les syndromes myélodysplasiques (MDS) ;
• l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) ;
• les insuffisances médullaires en lien avec ces maladies.
Ce guide offre aux patients des informations générales concernant l'anémie
aplasique, son diagnostic et son traitement. L'exactitude des renseignements
fournis a été vérifiée de manière approfondie par une équipe médicale
indépendante. Néanmoins, ce guide ne doit en aucun cas remplacer les
recommandations de votre médecin. Demandez toujours conseil à un médecin
compétent.
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Nos remerciements à l'expert-conseil qui nous a aidés à rédiger ce guide :
Dr Neal S. Young
Chef de l'hématologie
National Heart, Lung, and Blood Institute
National Institutes of Health
Ce guide est une traduction française du support créé par la
fondation AA&MDSIF. Le contenu original est parfois adapté en
fonction des traitements de l'anémie aplasique autorisés et utilisés en
dehors des États-Unis. Ce guide ne doit en aucun cas remplacer les
recommandations de votre médecin. Pour en savoir plus sur l'anémie
aplasique, adressez-vous à votre équipe médicale.
Comment vous pouvez aider
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monde pour le soutien aux patients et familles de patients souffrant
d'anémie aplasique, de syndromes myélodysplasiques (MDS),
d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) et d'insuffisances
médullaires liées à ces maladies. L'AA&MDSIF apporte des réponses,
de l'aide et de l'espoir à des milliers de patients et à leurs proches à
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Sommaire
Consultez le sommaire ci-dessous pour accéder directement au sujet
qui vous intéresse.
Comment utiliser ce guide ?......................... 2
Essais cliniques............................................. 26
L'anémie aplasique : introduction................ 3
Anémie aplasique : précautions
particulières................................................... 27
L'anémie aplasique en détail........................ 5
Qu'est-ce que l'anémie aplasique ?................. 5
Le sang : quelques faits................................. 5
Quelles sont les causes de l'anémie
aplasique ?.................................................... 6
Les deux types d'anémie aplasique................ 6
Quelles sont les causes à exclure ?.................. 7
La question que tous les patients se posent..... 7
Cinq actions pour prendre en main
votre traitement............................................. 28
Conserver une bonne qualité de vie.......... 30
Questions utiles à poser à votre médecin
(n'hésitez pas à découper ces pages)....... 34
Quels sont les symptômes de l'anémie
aplasique ?...................................................... 8
Comment détecter l'anémie aplasique ?.. 10
Les antécédents médicaux........................... 10
Les analyses sanguines................................ 10
Analyse de la moelle osseuse....................... 12
Classification de l'anémie aplasique.......... 14
Traitements.................................................... 16
Planifier le traitement.................................. 16
Récapitulatif des traitements........................ 16
Transfusion sanguine................................... 17
Facteurs de croissance................................. 19
Antibiotiques.............................................. 19
Traitement immunosuppresseur................... 19
Greffe de cellules souches............................ 22
Autres traitements....................................... 25
Comprendre l'anémie aplasique
•
1
Comment utiliser ce guide ?
Lorsque les patients découvrent qu'ils souffrent
d'anémie aplasique, beaucoup d'informations se
bousculent, si bien que ce diagnostic peut être lourd
à assimiler. C'est pourquoi ce guide patients répond
aux questions que vos proches et vous-même
pouvez vous poser. Vous pouvez choisir de le lire
du début à la fin, ou bien sélectionner uniquement
les sections qui vous intéressent et parcourir le reste
du contenu ultérieurement, en fonction de
vos besoins.
Pour plus d'informations sur l'anémie aplasique et
les maladies liées à ce problème de santé, rendezvous sur notre site Internet : www.AAMDS.org.
« Ce guide patients nous a été très
utile, à mes proches et à moi. Merci d'avoir
regroupé dans une seule brochure tous les
renseignements importants dont j'ai besoin. »
— Michèle
2
•
Ce guide est une traduction française du
support créé par la fondation AA&MDSIF.
Le contenu original est parfois adapté
en fonction des traitements de l'anémie
aplasique autorisés et utilisés en dehors des
États-Unis. Ce guide ne doit en aucun cas
remplacer les recommandations de votre
médecin. Pour en savoir plus sur l'anémie
aplasique, adressez-vous à votre équipe
médicale.
L'anémie aplasique :
introduction
Qu'est-ce que l'anémie
aplasique ?
L'anémie aplasique est une maladie rare et grave,
qui apparaît lorsque la moelle osseuse ne produit
pas suffisamment de cellules sanguines. Ces
carences en cellules sanguines entraînent une
anémie, des saignements et des infections.
Quelles sont personnes
touchées par l'anémie
aplasique ?
Chaque année en Europe, entre 1 500 et 1 700
personnes développent une anémie aplasique. Bien
que cette maladie touche toutes les catégories de
patients, hommes et femmes, quels que soient leur
âge et leurs origines, elle est plus courante chez les
enfants, les adolescents et les jeunes adultes.
Quels sont les symptômes de
l'anémie aplasique ?
Les symptômes de l'anémie aplasique sont dus
aux carences en cellules sanguines. C'est pourquoi
ils dépendent du type de cellule sanguine touché
par la maladie : les carences en globules rouges
entraînent de la fatigue ; les carences en globules
blancs augmentent le risque d'infection ; les
carences en plaquettes entraînent des saignements
et hématomes (bleus).
Comment détecter l'anémie
aplasique ?
Votre médecin va vous prélever des échantillons de
sang et de moelle osseuse.
Quelles sont les causes de
La plupart des spécialistes pensent que l'anémie
aplasique apparaît lorsque le système immunitaire
attaque et tue les cellules souches de la moelle
osseuse. Or la moelle osseuse a besoin de ces
cellules souches pour produire des cellules
sanguines. Par conséquent, lorsque vos cellules
souches disparaissent, le nombre de cellules
sanguines présentes dans votre sang chute, souvent
à des niveaux très bas.
•
3
Traitements
Soins de support
Cinq actions pour prendre
en main votre traitement
■■ Les transfusions sanguines consistent à
injecter le sang d'un donneur dans votre
corps. Elles permettent d'augmenter les taux
de cellules sanguines.
La plupart des patients souffrant d'anémie
aplasique veulent maîtriser le plus possible la
situation. Voici cinq manières de prendre en
main votre traitement :
■■ Les facteurs de croissance favorisent la
croissance des cellules sanguines. Ainsi, vous
disposez de plus de cellules matures. S'il est
vrai que ce traitement peut provisoirement
améliorer votre état de santé, il ne remplace en
aucun cas le traitement immunosuppresseur ni
la greffe de cellules souches.
■■ Les antibiotiques protègent contre les
infections et traitent les infections.
Traitement actif
■■ Les traitements immunosuppresseurs
visent à freiner les réactions de votre
système immunitaire. Comme votre système
immunitaire cesse d'attaquer votre moelle
osseuse, les cellules souches parviennent
à nouveau à se développer, et vos cellules
sanguines augmentent.
La greffe de cellules souches consiste à prélever
des cellules souches hématopoïétiques (qui
produisent les cellules sanguines) sur un
donneur sain, puis à les injecter dans votre
sang. La circulation sanguine achemine alors
ces cellules souches jusqu'à votre moelle
osseuse, où elles produisent des cellules
sanguines saines. Ce traitement permet
d'augmenter le nombre de cellules sanguines
présentes dans votre sang.
4
•
1. Trouvez un(e) spécialiste de l'anémie
aplasique avec qui vous pourrez travailler
main dans la main ;
2. Renseignez-vous le plus possible sur
l'anémie aplasique et les traitements
disponibles ;
3. P arlez à votre médecin et à d'autres
professionnels de santé ;
4. N
otez les informations en rapport avec votre
santé dans un carnet ou sur un ordinateur ;
5. P lanifiez votre traitement avec votre médecin.
L'anémie
aplasique en détail
Qu'est-ce que l'anémie
aplasique ?
L'anémie aplasique survient lorsque votre moelle
osseuse ne parvient pas à produire suffisamment de
cellules sanguines, ce qui entraîne des carences.
Le sang : quelques faits
Pour bien comprendre l'anémie aplasique,
vous devez tout d'abord connaître certains faits
importants concernant le sang.
« Je viens d’apprendre que je souffre
d’anémie aplasique. Je souhaite donc me
renseigner sur cette maladie, savoir de quoi
il s’agit exactement et quelles en sont les
causes. »
— Marc
De quoi est constitué le sang ?
Le sang est constitué de cellules sanguines
entourées de plasma. Le plasma est principalement
constitué d'eau et de substances chimiques, telles
que les protéines, les hormones, les sels minéraux
et les vitamines.
Quels sont les trois types de cellules
sanguines ?
1. Les globules rouges, ou érythrocytes / hématies.
Le sang est constitué à presque 50 % de globules
rouges. Ces derniers sont remplis d'hémoglobine,
protéine qui récupère l'oxygène dans les
poumons et l'achemine vers les tissus et les
organes du corps entier.
2. Les globules blancs, ou leucocytes, qui
combattent les infections.
3. Les plaquettes, ou thrombocytes. Ce sont
de petites cellules qui permettent au sang de
coaguler, pour arrêter les saignements.
Comment se créent les cellules
sanguines ?
La formation des cellules sanguines s'appelle
l'hématopoïèse. Les cellules sanguines naissent
dans la moelle osseuse, tissu spongieux situé à
l'intérieur de certains os. La moelle osseuse contient
des cellules « mères » : les cellules souches.
Ces cellules souches hématopoïétiques peuvent se
transformer en globules rouges, en globules blancs
et en plaquettes. En plus de se multiplier (se cloner)
en permanence, elles produisent également des
cellules sanguines matures.
Une fois qu'elles ont fini leur développement et
qu'elles sont en état de fonctionner, les cellules
sanguines quittent la moelle osseuse pour pénétrer
dans le sang. Les personnes en bonne santé ont
suffisamment de cellules souches pour produire
les cellules sanguines nécessaires tous les jours
pendant toute leur vie.
•
5
Quelles sont les causes de
Les deux types d'anémie
aplasique
L'anémie aplasique est due à la destruction des
cellules souches dans la moelle osseuse. En temps
normal, ces cellules souches produisent les trois
types de cellules sanguines : globules rouges,
globules blancs et plaquettes.
L'anémie aplasique peut être soit acquise,
soit héréditaire.
La plupart des études semblent indiquer que les
cellules souches sont détruites lorsque le système
immunitaire attaque ses propres cellules par erreur.
Le système immunitaire est censé attaquer
uniquement les substances étrangères. Lorsqu'il
se retourne contre votre propre corps, on parle de
« maladie auto-immune ». L'anémie aplasique est
généralement considérée comme une maladie autoimmune. La polyarthrite rhumatoïde et le lupus sont
d'autres exemples de maladies auto-immunes.
Anémie aplasique acquise
L'anémie aplasique acquise peut apparaître
à n'importe quel âge. La plupart des cas sont
idiopathiques : on ne connaît pas leur cause.
Néanmoins, chez certains patients ayant souffert
d'un cancer, on sait que l'anémie aplasique
acquise est provoquée par les radiothérapies
ou chimiothérapies qu'ils ont reçues. Il arrive
également que l'anémie aplasique acquise soit due à
certaines substances présentes dans les traitements
médicamenteux, ou encore à la grossesse.
La moelle osseuse saine contient des cellules souches.
Une fois qu'elles sont matures, les cellules souches de la moelle osseuse se transforment en globules
rouges, globules blancs et plaquettes.
Cellule souche
Globules rouges
Globules
blancs
Moelle osseuse
Plaquettes
6
•
Anémie aplasique héréditaire
L'anémie aplasique héréditaire est présente dans
les gènes ; c'est ainsi que les parents transmettent
la maladie à leurs enfants. Moins courante que la
forme acquise, l'anémie aplasique héréditaire est
généralement diagnostiquée dès l'enfance.
Bien que ce ne soit pas systématiquement le cas, les
patients souffrant d'anémie aplasique héréditaire
ont souvent d'autres anomalies physiques.
Récemment, une nouvelle anémie aplasique
héréditaire a été découverte : elle apparaît
lorsque les télomères, c'est-à-dire l'extrémité des
chromosomes, sont trop courts. Ce type d'anémie
aplasique est habituellement diagnostiqué à l'âge
adulte. Parmi leur famille, les patients touchés
par la maladie ont parfois des parents souffrant
d'anémie aplasique ou de fibrose pulmonaire ou
hépatique (présence de tissus cicatriciels dans les
poumons ou le foie). Pour diagnostiquer cette forme
d'anémie aplasique, des analyses particulières sont
nécessaires.
Quelles sont les causes
à exclure ?
L'anémie aplasique n'est pas une maladie
contagieuse ; elle ne se transmet pas d'une
personne à l'autre.
Certains problèmes de santé peuvent entraîner des
carences en cellules sanguines, sans pour autant
déclencher d'anémie aplasique : c'est notamment le
cas de maladies infectieuses comme le VIH, ou de
maladies auto-immunes comme le lupus.
La question que tous les
patients se posent
Q : Je souffre d'anémie aplasique. Comment va
évoluer mon état de santé au fil du temps ?
Combien d'années ou de mois me reste-t-il à
vivre ?
R : L'évolution de l'anémie aplasique varie
considérablement d'un patient à l'autre. Les
symptômes peuvent être légers ou graves.
Il y a plus de 50 ans, l'anémie aplasique était
considérée comme une maladie mortelle. Aujourd'hui,
grâce aux traitements, la grande majorité des patients
voient leur état de santé s'améliorer. Néanmoins, les
chances de guérison dépendent de plusieurs facteurs,
dont le degré de gravité de la maladie, le type de
traitement utilisé et l'âge.
Bonne nouvelle !
Grâce aux nouveaux traitements, les patients
atteints d'anémie aplasique vivent plus longtemps.
Consultez les traitements de l'anémie aplasique à la
page 16.
Récapitulatif
■■ L'anémie aplasique est une maladie rare et
grave qui apparaît lorsque la moelle osseuse
ne parvient pas à produire suffisamment de
cellules sanguines.
■■ Le sang est constitué de globules rouges, de
globules blancs et de plaquettes entourés
de plasma.
■■ Les cellules souches contenues dans la
moelle osseuse se transforment pour créer
ces trois types de cellules.
■■ Dans la plupart des cas, l'anémie aplasique
survient lorsque le système immunitaire
attaque les cellules souches de la moelle
osseuse.
■■ L'anémie aplasique peut être soit acquise,
soit héréditaire.
•
7
Quels sont les symptômes
de l'anémie aplasique ?
« J'ai d'abord remarqué que je me sentais
épuisé, mais j'ai pensé que c'était simplement
un rhume qui avait du mal à passer. Puis les
essoufflements sont apparus et ma compagne
s'est aperçue que j'avais facilement des bleus.
Là, j'ai pris conscience que c'était plus qu'un
simple rhume, et j'ai décidé de consulter mon
médecin. »
– Jean
Carences en cellules sanguines
Les symptômes de l'anémie aplasique sont dus aux
carences en cellules sanguines : un ou plusieurs
types de cellules sanguines ne sont pas présents en
quantité suffisante dans votre sang.
Carence en globules rouges
Si vous avez une carence en globules rouges, vous
souffrez d'anémie. Rappelons que les globules
rouges acheminent l'oxygène des poumons vers le
reste du corps.
Carence en globules blancs
Si vous avez une carence en globules blancs,
vous souffrez de leucopénie. Les globules blancs
combattent les infections en attaquant et tuant
les bactéries et virus. Les globules blancs les plus
courants sont les neutrophiles. C'est pourquoi les
carences en globules blancs sont souvent appelées
« neutropénies ».
8
•
Carence en plaquettes
Si vous avez une carence en plaquettes, vous
souffrez de thrombocytopénie. Les plaquettes
permettent au sang de coaguler, pour arrêter les
saignements.
Quels sont les symptômes
des carences en cellules
sanguines ?
Les symptômes dépendent du type de cellule
sanguine touché par la maladie. Souvent, chez
les patients souffrant d'anémie aplasique, les
trois types de cellules sanguines sont présents
en quantité insuffisante. Les sections ci-dessous
récapitulent les symptômes correspondant à chaque
type de carence. Cochez les problèmes dont vous
souffrez et montrez cette liste à votre médecin.
Il est possible que vous ayez de nombreux
symptômes, ou seulement un ou deux. Par ailleurs,
de nouveaux symptômes peuvent apparaître à tout
moment dans la maladie.
En cas de carence en
globules rouges, vous
pouvez :
plaquettes, vous pouvez :
❏ avoir des capacités physiques réduites ou vous
fatiguer en cas d'effort ;
❏ avoir des bleus ou saigner plus facilement, même
en cas de simple égratignure ou lorsque vous
vous cognez légèrement ;
❏ être moins alerte ou avoir du mal à vous
concentrer ;
❏ pour les femmes, saigner beaucoup pendant vos
règles ;
❏ perdre l'appétit ou maigrir ;
❏ saigner souvent du nez ;
❏ avoir le teint pâle ;
❏ avoir de minuscules boutons rouges sous la peau.
Ces taches, dues à des saignements, s'appellent
« pétéchies » ;
❏ avoir du mal à respirer ;
❏ avoir un pouls rapide.
globules blancs, vous
pouvez :
❏ avoir régulièrement de la fièvre ou des
infections ;
❏ avoir des infections urinaires, et donc avoir mal
quand vous urinez ou avoir besoin d'aller aux
toilettes plus souvent ;
❏ a voir les gencives qui saignent, surtout lorsque
vous allez chez le dentiste ou lorsque vous vous
brossez les dents. Avant de programmer des soins
dentaires, parlez-en toujours à votre médecin.
Récapitulatif
■■ Les symptômes de l'anémie aplasique sont
dus aux carences en cellules sanguines.
■■ Les symptômes dépendent du type de cellule
sanguine touché par la maladie.
❏ avoir des infections pulmonaires, et donc tousser
et avoir du mal à respirer ;
❏ avoir des aphtes ;
❏ avoir des sinusites ou le nez bouché ;
❏ avoir des infections de la peau.
•
9
Comment détecter
« Dans mon cas, il a fallu trois mois pour
établir un diagnostic. J'ai consulté tout un tas
de médecins pour comprendre ce qui n'allait
pas, jusqu'à ce que je trouve un spécialiste des
maladies du sang, qui a su me diagnostiquer
une anémie aplasique. Je suis soulagée de
savoir enfin quel est exactement le problème. »
— Catherine
L'anémie aplasique étant une maladie complexe, le
diagnostic peut être difficile à établir. Pour mieux
comprendre votre anémie aplasique, les médecins
ont recours à divers outils.
Les antécédents médicaux
Pour comprendre la cause de vos symptômes et de
vos carences sanguines, votre médecin établit vos
antécédents médicaux en détail. Il peut notamment
vous poser les questions suivantes :
■■ Quels sont vos symptômes ?
■■ Quels médicaments ou compléments alimentaires
à base de plantes prenez-vous ?
■■ Avez-vous été exposé(e) à des substances
chimiques nocives ?
■■ Avez-vous déjà reçu une chimiothérapie ou une
radiothérapie ?
■■ Le matin, quand vous vous levez, votre urine estelle foncée ?
■■ Avez-vous souffert d'une inflammation du foie
dernièrement ?
Ces antécédents détaillés aident votre médecin à
établir le bon diagnostic.
10
•
Les analyses médicales
Lorsqu'il essaie d'identifier d'où viennent vos
symptômes, votre médecin demande une prise de
sang et un prélèvement de moelle osseuse, qui
servent ensuite à réaliser plusieurs analyses.
Les analyses sanguines
Les analyses sanguines permettent à votre médecin
de déterminer le degré de gravité de votre anémie
aplasique. Les résultats ne sont pas toujours faciles
à comprendre. C'est pourquoi ils sont expliqués ici.
Comparez le tableau ci-dessous avec les résultats de
votre prise de sang. Ainsi, vous comprendrez mieux
vos analyses.
Une analyse particulièrement importante est
l'hémogramme (ou numération-formule sanguine,
NFS), qui mesure le nombre de chaque type de
cellule sanguine présent dans l'échantillon prélevé.
Si l'hémogramme révèle une carence en globules
rouges, en globules blancs ou en plaquettes, votre
médecin peut décider d'examiner ces cellules au
microscope. Il réalise alors un frottis sanguin, qui
lui permet de voir si les cellules présentent des
anomalies.
Votre médecin vous prescrira régulièrement des
hémogrammes, ainsi que d'autres analyses. Ainsi,
il saura si vos quantités de cellules sont basses
ou élevées et si ce taux a évolué par rapport aux
analyses précédentes. Si votre numération est basse
ou élevée, ou si elle a changé, des analyses ou
examens complémentaires peuvent être nécessaires.
Analyses pratiquées dans le cadre de
l'hémogramme
Globules blancs
Globules rouges
■■ La numération des hématies ou érythrocytes
(globules rouges) mesure le nombre de globules
rouges présents dans un volume sanguin donné.
Si ce nombre est bas, vous souffrez d'anémie.
■■ L'hémoglobine est la protéine qui transporte
l'oxygène. Cette analyse mesure la quantité de
cette protéine dans les globules rouges. Chez les
personnes anémiques, ce niveau est bas.
■■ L'hématocrite mesure quelle quantité d'un
volume sanguin est composée de globules rouges.
Ce résultat, exprimé sous forme de pourcentage
(de globules rouges dans le sang), représente
environ trois fois l'hémoglobine.
■■ Le VGM (volume globulaire moyen) mesure la
taille moyenne des globules rouges. Lorsque les
globules rouges sont anormalement gros, ce chiffre
est élevé. Inversement, lorsque les globules rouges
sont anormalement petits, ce chiffre est bas. En
général, chez les patients souffrant d'anémie
aplasique, le VGM est supérieur à la normale.
■■ La numération des leucocytes (ou globules
blancs) mesure le nombre de globules blancs
présents dans un volume sanguin donné. Si
ce nombre est bas, vous pouvez être davantage
exposé(e) aux infections.
■■ La formule leucocytaire examine les différents
types de globules blancs présents dans le sang,
dont chacun vous protège contre différentes
infections. Les médecins examinent surtout le
nombre de neutrophiles : ce sont les globules
blancs les plus courants, ceux qui vous
aident le plus à lutter contre les infections.
Les neutrophiles sont indiqués sous forme
de pourcentage (par rapport au nombre total
de globules blancs) et sous forme de NAN
(numération absolue de neutrophiles).
Plaquettes
■■ La numération plaquettaire mesure le nombre
de plaquettes (ou thrombocytes) dans un
volume sanguin donné. Si ce nombre est bas,
vous pouvez être davantage exposé(e) aux
saignements et hémorragies.
Analyses sanguines : résultats normaux chez l'adulte
Analyse
Résultats normaux chez l'adulte* (Ces chiffres peuvent
varier en fonction des établissements, ou selon les régions.)
Numération des globules rouges, ou
érythrocytes (varie en fonction de l'altitude
par rapport au niveau de la mer)
Hommes : 4,4 à 5,8 millions/mm3
Femmes : 3,9 à 5,2 millions/mm3
Hémoglobine
Hommes : 13,8 à 17,2 g/100 ml
Femmes : 12 à 15,6 g/100 ml
Hématocrite
Hommes : 41 à 50 %
Femmes : 35 à 46 %
VGM (volume globulaire moyen)
76 - 100 µ3
Numération des globules blancs, ou
leucocytes
4 500 à 10 000/mm3
Numération des plaquettes
150 000 à 450 000/mm3
*Les valeurs normales sont exprimées sous formes de tranches, plutôt que de nombres bien précis.
REMARQUE : chez l'enfant, les résultats normaux sont légèrement différents ; ils dépendent à la fois de l'âge et du sexe.
•
11
Autres analyses sanguines
Selon les résultats de votre hémogramme, votre
médecin peut vous prescrire d'autres analyses
sanguines.
■■ La quantité de blastes (cellules sanguines
immatures) dans la moelle osseuse.
■■ Les chromosomes (ADN) endommagés dans
les cellules de la moelle osseuse. On parle alors
d'anomalies cytogénétiques.
Taux d'EPO
L'érythropoïétine (EPO) est une protéine qui est
produite par les reins lorsque vous n'avez pas assez
d'oxygène dans le sang ou que vous êtes anémique.
L'EPO pousse la moelle osseuse à produire plus de
globules rouges. Par conséquent, une carence en
EPO peut provoquer une anémie. Cependant, un
faible taux d'EPO peut indiquer un problème de
santé autre que l'anémie aplasique.
Taux de fer
Si vous êtes anémique, votre médecin peut également
vérifier le taux de fer dans votre sang. En effet, une
carence en fer peut provoquer une anémie.
Vitamine B12 et folates (acide folique ou
vitamine B9)
Si vos globules rouges sont anormalement gros,
votre médecin vérifiera les niveaux de vitamine B12
et de folates dans votre sang. En effet, lorsque ces
vitamines ne sont pas suffisamment présentes, la
moelle osseuse produit moins de cellules sanguines,
ce qui entraîne une chute des globules blancs,
globules rouges et plaquettes dans le sang. En
règle générale, chez les patients souffrant d'anémie
aplasique, la vitamine B12 et les folates sont à des
niveaux normaux.
Analyse de la moelle osseuse
L'analyse de la moelle osseuse est nécessaire
pour diagnostiquer l'anémie aplasique. Une
fois le diagnostic établi, votre médecin peut
occasionnellement réaliser de nouvelles analyses pour
voir si votre anémie aplasique est stable, s'est atténuée
ou s'est aggravée depuis le dernier prélèvement.
Prélèvement de moelle osseuse
Le prélèvement de moelle osseuse est un geste
médical relativement simple. Votre médecin peut
l'effectuer à son cabinet, ou bien à l'hôpital. L'acte
dans son ensemble dure environ 30 minutes.
Comment se déroule le prélèvement ?
■■ Votre médecin commence par vous administrer
un traitement pour vous aider à vous détendre et
atténuer la douleur. Chez l'enfant, le prélèvement
s'effectue souvent sous anesthésie générale.
■■ Chez l'adulte, le médecin endort simplement la
hanche à l'aide d'une anesthésie générale.
Myélogramme (ponction)
■■ Votre médecin insère une aiguille dans votre
moelle osseuse au niveau de la hanche. Une fois
l'aiguille complètement en place, vous risquez de
ressentir une douleur profonde.
■■ À l'aide d'une seringue, votre médecin
ponctionne (aspire) une partie du liquide présent
dans la moelle osseuse ; il prélève l'équivalent
d'une cuillère à café. Vous risquez alors de
ressentir des picotements et des tiraillements
dans la hanche et le long de la jambe.
Biopsie
■■ Comme pour le myélogramme, votre médecin
insère une aiguille. Néanmoins, au lieu de
prélever du liquide, il détache tout un fragment
de moelle osseuse. Au moment où votre médecin
insère l'aiguille, vous risquez de ressentir une
pression.
L'analyse de la moelle osseuse montre :
■■ Puis lorsque votre médecin détache l'échantillon
de moelle, vous risquez de ressentir un petit coup.
■■ Quels types de cellules votre moelle produit et en
quelle quantité.
■■ Pour réaliser la biopsie, votre médecin prélève
environ 1,2 cm de moelle osseuse.
12
•
Risques associés au prélèvement de
moelle osseuse
Le prélèvement de moelle osseuse peut entraîner
quelques risques légers. À l'endroit où la moelle est
prélevée, vous pouvez :
■■ saigner ;
■■ avoir mal ;
■■ avoir une infection ;
■■ avoir un bleu.
Si vous ressentez des douleurs, demandez à votre
médecin l'autorisation de prendre du paracétamol
(Doliprane®). Votre médecin vous recommandera
d'éviter l'aspirine et les autres anti-inflammatoires
non stéroïdiens (AINS) car ces médicaments
peuvent aggraver les saignements.
Toute piqûre ou ponction entraîne un risque
d'infection, mais cette complication reste très rare.
Examen de la moelle osseuse
Myélogramme (ponction de liquide)
Votre médecin, ou un autre spécialiste appelé
pathologiste, examine le liquide ponctionné afin de
détecter les anomalies correspondant à l'anémie
aplasique. À l'aide d'analyses et d'outils bien précis,
votre médecin voit si votre moelle osseuse présente
des modifications pouvant indiquer une maladie
autre que l'anémie aplasique.
■■ Par exemple, si les cellules sanguines ont une
forme, une taille ou une apparence anormale,
vous souffrez de dysplasie. Ces anomalies
peuvent également indiquer un syndrome
myélodysplasique (MDS).
■■ Quant aux anomalies chromosomiques (au
niveau de l'ADN), elles peuvent correspondre à
un MDS ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM).
■■ Enfin, si votre moelle osseuse contient trop de
cellules sanguines immatures (blastes), vous
pouvez souffrir de MDS ou de LAM.
Biopsie (prélèvement de fragment de moelle)
Votre médecin envoie le prélèvement (la biopsie) à
un laboratoire d'analyses. En fonction des résultats :
■■ Il analyse la quantité de moelle osseuse constituée
de cellules (cellularité). Chez les personnes en
bonne santé, ce chiffre est d'environ 100 - l'âge
des patients (en années). Chez les patients
souffrant d'anémie aplasique, la cellularité est
généralement inférieure à 25 %. Dans les cas
graves, elle peut même être inférieure à 10 % ;
■■ Il vérifie que la moelle osseuse ne présente
pas de cicatrice (fibrose), ce qui peut gêner la
production de globules rouges normaux. En
règle générale, ce problème n'est pas présent
chez les personnes souffrant d'anémie aplasique.
En revanche, la fibrose peut être le signe d'un
syndrome myéloprolifératif ou myélodysplasique.
■■ Il cherche des cellules ou blastes présentant des
anomalies, ce qui peut indiquer un MDS ou une LAM.
Votre médecin peut vous parler de différentes
analyses pratiquées sur la moelle osseuse, comme la
cytométrie en flux et la FISH.
La cytométrie en flux analyse les cellules sanguines
extraites de votre moelle osseuse. Pour ce faire, les
protéines contenues dans ces cellules sont différenciées
à l'aide de colorants, avant de passer devant un laser.
Cette méthode permet de compter les différents types
de cellules présents dans votre moelle osseuse.
La FISH (hybridation in situ en fluorescence)
projette une lumière colorée sur des parties bien
précises des chromosomes ou des gènes. Ainsi,
votre médecin voit si certaines cellules de votre
moelle présentent une anomalie génétique. Les
anomalies chromosomiques détectées par la FISH
peuvent correspondre à des MDS ou une LAM.
Récapitulatif
Pour établir le diagnostic, votre médecin :
■■ détermine vos antécédents médicaux ;
■■ prélève des échantillons de sang et de moelle
osseuse ;
■■ examine ces échantillons.
•
13
Classification de l'anémie aplasique
L'anémie aplasique se divise en trois catégories,
selon la gravité de la maladie :
■■ Modérée ;
Vous souffrez d'anémie aplasique sévère
lorsque vous présentez au moins deux des
critères suivants :
■■ Très sévère.
■■ Vos réticulocytes (globules rouges jeunes) sont
inférieurs à 20 000 par microlitre (< 20 000/
mm3).
Chaque cas est classé dans l'une de ces catégories
en fonction des numérations sanguines.
■■ Vos neutrophiles sont inférieurs à 500 par
microlitre (< 500/mm3).
Si vous souffrez d'anémie aplasique modérée :
■■ Vos plaquettes sont inférieures à 20 000 par
microlitre (< 20 000/mm3).
■■ Sévère ;
■■ Vos cellules sanguines peuvent être basses, mais
pas autant que dans les cas sévères.
■■ Vous pouvez présenter peu ou pas de symptômes.
■■ Il est possible que votre médecin ne recommande
aucun traitement, et préfère simplement
surveiller vos numérations sanguines.
■■ Votre état de santé peut rester stable pendant de
nombreuses années.
Si vous souffrez d'anémie aplasique très
sévère :
■■ Vos neutrophiles sont inférieurs à 200 par
microlitre (< 200/mm3).
■■ Vos réticulocytes et vos plaquettes sont inférieurs
à 20 000/mm3 (mêmes taux que pour l'anémie
aplasique sévère).
L'anémie aplasique a un lien avec deux
autres maladies de la moelle osseuse :
■■ Les syndromes myélodysplasiques (MDS) ;
■■ L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH).
Tout comme l'anémie aplasique, ces maladies
empêchent la moelle osseuse de produire
correctement des cellules.
14
•
Similitudes entre les MDS et l'anémie
aplasique :
■■ Un petit nombre de patients souffrant d'anémie
aplasique développe également des MDS.
■■ Tout comme l'anémie aplasique, les MDS peuvent
faire baisser les cellules sanguines ; dans les deux
maladies, les symptômes dépendent des cellules
sanguines touchées (voir pages 8 et 9).
■■ Dans les deux maladies, une biopsie de la
moelle osseuse est nécessaire pour confirmer
le diagnostic.
Différences entre les MDS et l'anémie
aplasique :
■■ Chez les personnes souffrant de MDS, certaines
cellules souches de la moelle osseuse présentent
des anomalies, qui se retrouvent également
dans les cellules sanguines correspondantes. En
revanche, chez les personnes souffrant d'anémie
aplasique, les cellules sanguines produites par la
moelle osseuse sont parfaitement normales (elles
ne présentent aucune anomalie), mais elles ne
sont pas suffisamment nombreuses.
Différences entre la PNH et l'anémie aplasique :
■■ Chez les personnes souffrant de PNH, certaines
cellules souches de la moelle osseuse présentent
des anomalies, qui se retrouvent également dans
les globules rouges. Une fois que ces globules
rouges pénètrent dans le sang, ils sont attaqués
et détruits par des protéines. En revanche, chez
les personnes souffrant d'anémie aplasique,
les cellules sanguines produites par la moelle
osseuse sont parfaitement normales (elles ne
présentent aucune anomalie), mais elles ne sont
pas suffisamment nombreuses.
■■ Au moins un tiers des personnes souffrant de
PNH ont des caillots sanguins. Les symptômes
provoqués par ces caillots dépendent de l'endroit
où ils se trouvent.
■■ Par moments, les personnes souffrant de PNH
peuvent avoir une urine foncée. Cette couleur est
due à l'hémoglobine qui est libérée lorsque les
globules rouges sont détruits par les protéines.
Tout d'abord présente dans le sang, cette
hémoglobine passe ensuite dans les reins.
Similitudes entre la PNH et l'anémie aplasique :
■■ Pour diagnostiquer la PNH, les médecins ont
recours à la cytométrie en flux, qui mesure les
protéines présentes sur les cellules sanguines
CD55 et CD59 : en cas de PNH, ces protéines sont
basses.
■■ Plus de 10 % des personnes souffrant d'anémie
aplasique ont également une PNH au moment du
diagnostic ou par la suite. Chez ces patients, les
deux maladies peuvent être plus ou moins graves.
Pour plus d'informations sur ces trois maladies,
rendez-vous sur le site Internet de la fondation
Aplastic Anemia & MDS International Foundation :
www.AAMDS.org.
■■ Contrairement à l'anémie aplasique, les MDS
touchent davantage les personnes plus âgées.
■■ Il arrive que les personnes souffrant de PNH
développent également une anémie aplasique.
Récapitulatif
■■ L'anémie aplasique se divise en trois
catégories, en fonction des niveaux de
gravité de la maladie : modérée, sévère et
très sévère.
■■ L'anémie aplasique a un lien avec deux
autres maladies de la moelle osseuse : les
MDS et la PNH.
•
15
Traitements
« Je viens d'apprendre que ma fille souffre
d'anémie aplasique. Je suis triste qu'elle soit
obligée de traverser une telle épreuve, mais au
moins, les nombreux traitements disponibles à
l'heure actuelle nous redonnent de l'espoir. »
— Stéphane
Exemples de soins de support :
Parlez des différentes possibilités avec votre
médecin, et plus particulièrement de leurs
risques et avantages (bénéfices). Ainsi, vous
serez mieux à même de choisir la solution la
plus adaptée à votre cas personnel.
Les transfusions sanguines, qui consistent
à injecter le sang d'un donneur dans votre
corps. Cette solution permet d'augmenter
provisoirement vos cellules sanguines en
attendant que d'autres traitements soient
efficaces.
■■ vous avez moins besoin de transfusions
(de recevoir du sang issu d'un donneur) ;
■■ vos symptômes s'atténuent ;
■■ votre qualité de vie s'améliore.
Planifier le traitement
Pour trouver le traitement le plus adapté à votre cas,
votre médecin examine différents éléments, comme :
■■ vos symptômes ;
■■ votre âge ;
■■ le degré de gravité de votre maladie (voir page 14) ;
■■ les autres maladies ou problèmes de santé dont
vous souffrez éventuellement ;
■■ la possibilité de vous greffer des cellules souches,
le plus souvent prélevées sur un membre de votre
famille.
•
Les traitements se divisent en deux catégories : ceux
qui agissent sur l'anémie aplasique (traitements
actifs) et ceux qui agissent sur les symptômes de
la maladie (soins de support). Les soins de support
atténuent les symptômes de l'anémie aplasique,
mais ils ne suppriment pas la cause de la maladie.
Avant de choisir un traitement...
Le traitement de l'anémie aplasique a pour principal
objectif d'augmenter le nombre de cellules saines
dans votre sang. Lorsque ce nombre augmente :
16
Récapitulatif des traitements
Les facteurs de croissance, qui favorisent la
croissance des cellules sanguines. Ainsi vous
disposez de davantage de cellules matures.
S'il est vrai que ces traitements peuvent avoir
un effet temporaire, ils n'agissent pas sur le
système immunitaire et ne résolvent donc pas
le problème à l'origine de l'anémie aplasique.
C'est pourquoi ils ne remplacent en aucun
cas les traitements immunosuppresseurs ni la
greffe de cellules souches.
Les antibiotiques, qui protègent contre les
infections et traitent ces dernières.
Traitements actifs les plus courants :
Les immunosuppresseurs, qui empêchent
votre système immunitaire d'attaquer votre
moelle osseuse. Ainsi, les cellules souches
parviennent à nouveau à se développer,
et vos cellules sanguines augmentent. Les
immunosuppresseurs sont le traitement
conventionnel pour les patients âgés ou ne
disposant pas de donneur pour la greffe de
cellules souches.
La greffe de cellules souches, qui consiste à
prélever des cellules souches hématopoïétiques
(qui produisent les cellules sanguines) sur
un donneur sain, puis à les injecter dans
votre sang. La circulation sanguine achemine
alors ces cellules souches jusqu'à votre
moelle osseuse, où elles produisent des
cellules sanguines saines. Lorsqu'un donneur
compatible est disponible, la greffe de cellules
souches est le traitement conventionnel
chez les patients jeunes souffrant d'anémie
aplasique sévère.
Soins de support
Transfusion sanguine
Pendant les transfusions sanguines, des cellules
sanguines prélevées sur un donneur sont injectées
dans votre sang. Ce traitement peut aider certains
patients qui ont des carences en cellules sanguines.
En règle générale, les patients souffrant d'anémie
aplasique reçoivent deux types de transfusions :
Transfusion de globules rouges
Si vous ne possédez pas suffisamment de globules
rouges sains, votre médecin peut vous prescrire une
transfusion de globules rouges. Ces transfusions
durent habituellement 2 à 5 heures. Leur
déroulement est décrit ci-dessous.
Avant la transfusion
■■ Vous faites une prise de sang pour trouver
un donneur compatible. Cette analyse prend
généralement une heure.
■■ Pour que la transfusion soit encore plus efficace,
le sang utilisé est parfois filtré. Ainsi, vous
risquez moins d'avoir une réaction immunitaire
indésirable, appelée maladie du greffon contre
l'hôte (GVHD).
■■ Avant la transfusion, votre médecin peut
également vous prescrire du paracétamol
(Doliprane®) ou un antihistaminique pour
prévenir les fièvres, frissons et réactions
allergiques.
■■ Par ailleurs, il est possible d'appliquer une
pommade anesthésiante de type EMLA à l'endroit
de l'injection.
■■ La transfusion se fait par perfusion intraveineuse.
Pendant la transfusion
■■ L'infirmière vérifie vos signes vitaux : votre
température, votre fréquence cardiaque (votre
pouls), votre fréquence respiratoire (le nombre
de fois où vous inspirez et expirez au cours d'une
minute) et votre tension artérielle.
■■ les transfusions de globules rouges ;
■■ Vous recevez 1 à 3 unités de globules rouges sans
plasma (culots globulaires).
■■ les transfusions de plaquettes.
Après la transfusion
Les globules blancs ont une durée de vie très
courte. C'est pourquoi même chez les personnes qui
ont une carence, les médecins pratiquent rarement
des transfusions de globules blancs.
■■ Si vous avez pris un antihistaminique, il est
possible que vous soyez un peu endormi(e).
•
17
Transfusion de globules rouges : effets
indésirables (secondaires)
La transfusion de globules rouges peut
s'accompagner de certains effets indésirables :
■■ vous pouvez avoir une réaction allergique ;
■■ vous pouvez avoir de la fièvre ;
■■ vous pouvez avoir des rougeurs ou des
démangeaisons.
Chélateurs du fer en traitement de la surcharge
en fer
Si vous recevez régulièrement des transfusions
de globules rouges, vous risquez d'accumuler
beaucoup de fer dans votre sang : c'est la surcharge
en fer. Or cet effet indésirable peut nuire à vos
organes, notamment votre cœur. La surcharge en
fer peut apparaître après seulement 10 transfusions
de globules rouges (20 unités). Si votre taux de fer
(ou de ferritine) dans le sang est supérieur à 1 000,
un traitement doit être envisagé. Pour ce faire, votre
médecin vous prescrira des chélateurs du fer.
Trois chélateurs du fer ont été approuvés par les
autorités de santé :
■■ Le déférasirox (Exjade®). Vous devez dissoudre ce
comprimé dans un verre de jus de fruit ou d'eau,
afin de le boire. Ce médicament se prend une fois
par jour ; comme il se prend par voie orale (par
la bouche), on parle aussi de « chélateur oral ».
■■ La déféroxamine (Desféral®). Il s'agit d'un liquide
qui est injecté lentement sous la peau à l'aide
d'une pompe à perfusion légère et portative. Ce
chélateur du fer peut également être injecté dans
une veine (perfusion en IV).
■■ La défériprone (Ferriprox®). Il s'agit d'un
comprimé qui se prend habituellement trois
fois par jour (matin, midi et soir). Le nombre
de comprimés à prendre chaque jour dépend de
votre poids et de votre taux de fer.
18
•
Transfusion de plaquettes
Si votre sang ne contient pas suffisamment de
plaquettes saines ou en cas de saignement, votre
médecin peut vous prescrire une transfusion de
plaquettes. Lors de n'importe quelle transfusion,
votre corps produit des anticorps. Néanmoins,
lorsqu'il s'agit de plaquettes, cette réaction a lieu
plus rapidement. C'est pourquoi après plusieurs
transfusions, ce traitement peut cesser d'être
efficace chez certains patients.
Transfusion de plaquettes : effets indésirables
(secondaires)
Par comparaison avec les transfusions de globules
rouges, votre système immunitaire risque davantage
de réagir aux plaquettes. Les effets indésirables
comme la fièvre et les frissons sont donc plus
fréquents.
Pour les transfusions sanguines, il est
déconseillé d'utiliser des donneurs issus
de votre famille.
Q : Je viens d'apprendre que je souffre
d'anémie aplasique et qu'il me faut une
transfusion. Ma mère s'est proposée, mais
mon médecin n'est pas d'accord pour le
moment. Pourquoi ?
R : En tant que parent proche, votre
mère pourrait avoir des cellules souches
compatibles avec les vôtres. Or si l'on vous a
déjà transfusé son sang, la greffe de cellules
souches risque de moins bien réussir. C'est
pourquoi en attendant de vérifier votre
compatibilité, et éventuellement de vous
greffer ses cellules souches, mieux vaut
utiliser du sang issu d'un donneur qui ne
fasse pas partie de votre famille.
Facteurs de croissance
Facteurs de croissance des globules blancs
Les facteurs de croissance sont des substances
chimiques (des protéines) produites par votre
corps. Elles poussent la moelle osseuse à fabriquer
des cellules sanguines. En cas d'anémie aplasique,
les facteurs de croissance sont souvent présents
à des taux plus élevés que chez les personnes en
bonne santé. En effet, le corps utilise ces facteurs
de croissance pour tenter de stimuler la moelle
osseuse, afin qu'elle produise plus de cellules
sanguines.
Les facteurs de croissance des globules blancs
poussent la moelle osseuse à produire des globules
blancs. Les facteurs de croissance des globules
blancs les plus fréquents sont :
Votre médecin peut vous prescrire des facteurs de
croissance synthétiques (élaborés en laboratoire, et
non dans le corps humain) : chez certains patients,
ce traitement permet à la moelle osseuse de mieux
fonctionner. Sachez cependant que les facteurs de
croissance sont plus efficaces si vos numérations
sanguines ne sont pas trop basses : cela signifie que
votre moelle osseuse contient davantage de cellules
souches, qui sont stimulées par le traitement. (Les
facteurs de croissance ne peuvent pas être efficaces
s'ils ont peu de cellules à stimuler.)
■■ Les G-CSF (facteurs de stimulation des colonies
de granulocytes), qui sont vendus sous la marque
Neupogen® (filgrastim). Étant donné que ces
traitements peuvent augmenter le risque de
syndrome myélodysplasique, ils sont uniquement
prescrits aux patients qui souffrent d'une
infection due à une carence en globules blancs.
■■ Les GM-CSF (facteurs de stimulation des colonies
de granulocytes macrophages), vendus sous la
marque Leukine® (sargramostim).
Antibiotiques
Si vous avez de la fièvre, prévenez immédiatement
votre médecin ou rendez-vous aux urgences :
vous pouvez souffrir d'une infection grave. Si vos
neutrophiles sont bas et que vous avez de la fièvre,
vous devez prendre sans tarder des antibiotiques.
Facteurs de croissance des globules rouges
L'érythropoïétine (EPO) est un facteur de croissance
produit par les reins. Il pousse la moelle osseuse à
produire plus de globules rouges.
L'EPO existe également sous forme synthétique,
élaborée en laboratoire :
■■ L'érythropoïétine (Eprex® et Procrit®) se prend
au moins une fois par semaine. Ce traitement est
injecté sous la peau ou dans une veine.
■■ La darbepoétine (Aranesp®) se prend toutes les
2 à 3 semaines. Ce traitement est injecté sous la
peau ou dans une veine.
Traitement immunosuppresseur
La plupart des spécialistes pensent que l'anémie
aplasique apparaît lorsque le système immunitaire
attaque et tue certaines cellules souches de la
moelle osseuse. Cette dernière ne parvient alors
plus à produire suffisamment de cellules sanguines.
Le traitement immunosuppresseur peut freiner votre
système immunitaire, ce qui permet aux cellules
souches de se développer à nouveau, et donc de
produire davantage de cellules sanguines.
•
19
Avantages du traitement
immunosuppresseur
Ce traitement est généralement privilégié chez
les patients âgés et chez toutes les personnes qui
n'ont pas de donneur compatible pour une greffe
de cellules souches. Les immunosuppresseurs
présentent plusieurs avantages :
■■ ils permettent généralement de récupérer au
moins en partie l'efficacité de la moelle osseuse ;
■■ ils s'accompagnent généralement de peu d'effets
indésirables ;
■■ l'hospitalisation nécessaire est généralement très
courte.
Immunosuppresseurs utilisés
Les immunosuppresseurs les plus fréquents dans le
traitement de l'anémie aplasique sont :
■■ le sérum antilymphocytaire (SAL) ;
■■ la ciclosporine.
Sérum antilymphocytaire (SAL)
Qu'est-ce que le SAL ?
Le sérum antilymphocytaire (SAL) est constitué
d'anticorps qui sont élaborés à partir de sérums
prélevés sur des chevaux ou des lapins. C'est
pourquoi on parle parfois de « SAL de cheval »
ou « SAL de lapin ». Le SAL reconnaît et détruit
précisément les lymphocytes T. Chez les patients
souffrant d'anémie aplasique, ce traitement est
généralement administré avec de la ciclosporine.
Le SAL est également utilisé avant les greffes
de cellules souches, en même temps que la
chimiothérapie afin de réduire le risque de maladie
du greffon contre l'hôte.
Effet du SAL
Le SAL tue des cellules bien précises de votre
système immunitaire : les lymphocytes T, qui
attaquent vos cellules souches. Grâce à cette action,
votre moelle osseuse parvient à nouveau à produire
de cellules souches, qui à leur tour, fabriquent
davantage de cellules sanguines.
20
•
Mode d'administration du SAL
Le SAL est habituellement injecté en IV, pendant 8 à
12 heures par jour, durant quatre jours. Cependant,
la durée et la fréquence des injections dépendent
de vos besoins, du type de SAL utilisé et des
préférences de votre médecin ou hôpital. Toutes les
durées et fréquences d'injections sont efficaces.
Efficacité du SAL
■■ Lorsqu'il est utilisé seul, le SAL permet
d'augmenter le nombre de cellules sanguines
dans environ 50 % des cas.
■■ Lorsqu'il est combiné à la ciclosporine, le SAL
permet d'augmenter le nombre de cellules
sanguines dans environ 70 % des cas.
■■ Lorsque le SAL est efficace, au bout de 3 à
6 mois, les patients n'ont généralement plus
besoin de transfusions sanguines. Néanmoins, la
guérison complète peut prendre plus d'un an.
■■ Si le premier SAL n'est pas totalement efficace,
vous pouvez parfois recevoir une seconde série
d'injections. Sachez cependant qu'en règle
générale, les médecins attendent au moins 6 mois
avant de réessayer les SAL.
Effets indésirables du SAL
Pendant la perfusion, vous risquez de ressentir :
■■ des frissons ;
■■ de la fièvre ;
■■ des démangeaisons.
Ces effets indésirables
disparaissent une fois
que vous arrêtez le
traitement.
Effets indésirables plus rares
Dans de rares cas, il arrive que les patients fassent
une allergie grave au SAL : c'est l'anaphylaxie, qui
fait baisser votre tension artérielle et entraîne des
difficultés à respirer. Cette réaction peut même être
mortelle.
Par conséquent, avant de prendre un SAL, il est
recommandé de réaliser un test d'allergie sur la
peau pour savoir si vous risquez d'avoir ce type de
réaction. Sachez que si ce test révèle une allergie
légère au SAL, vous pouvez malgré tout bénéficier
de ce traitement, mais en commençant par une
petite dose pour habituer votre corps.
La maladie sérique est un autre effet indésirable
du SAL. Ce problème survient quand le système
immunitaire réagit aux protéines présentes dans
le traitement. La maladie sérique provoque de la
fièvre, des rougeurs, des douleurs aux articulations
et des courbatures. Elle se manifeste habituellement
une à deux semaines après la première dose de
SAL. Pour prévenir ou guérir la maladie sérique,
vous recevrez des stéroïdes (de la prednisone)
au moment du traitement, ou pendant plusieurs
semaines après les injections de SAL. Le traitement
sous stéroïdes ne dure généralement pas plus
de 3 ou 4 semaines car il n'agit pas sur l'anémie
aplasique et peut entraîner des effets indésirables.
Sur le long terme, le SAL et les stéroïdes peuvent
avoir un autre effet indésirable : l'ostéonécrose
de la tête fémorale. Ce problème survient lorsque
la circulation sanguine qui alimente la hanche
diminue, ce qui entraîne la mort de l'os. Cet effet
indésirable provoque des douleurs en haut de la
cuisse et des difficultés à marcher. Il peut apparaître
plusieurs mois ou années après le traitement. Pour
confirmer le diagnostic, votre médecin vous prescrit
des radios de la hanche. Au début de la maladie,
cette nécrose est visible uniquement sur les IRM,
pas sur les radiographies.
Ciclosporine
Effet de la ciclosporine
La ciclosporine empêche les lymphocytes T
d'agir. Ainsi désactivés, les lymphocytes T cessent
d'attaquer les cellules souches de la moelle osseuse,
qui peuvent alors à nouveau se développer.
Mode d'administration de la ciclosporine
La ciclosporine existe sous forme de liquide ou
de comprimés. La première dose dépend de votre
poids. Ensuite, la dose que vous prenez dépend de
la quantité de ciclosporine déjà présente dans votre
sang. Si la dose n'est pas suffisante, la ciclosporine
ne fera pas effet. Au contraire, en cas de dose
excessive, vous souffrirez d'effets indésirables. Si
la ciclosporine s'avère efficace, il est possible que
votre médecin diminue progressivement la dose.
Efficacité de la ciclosporine
■■ Utilisée seule, la ciclosporine est moins efficace
que le SAL.
■■ En revanche, lorsqu'elle est combinée au SAL, la
ciclosporine permet d'augmenter le nombre de
cellules sanguines dans environ 70 % des cas.
Effets indésirables de la ciclosporine
Votre médecin voudra vérifier que vous ne subissez
pas d'effet indésirable. En effet, la ciclosporine peut
provoquer :
■■ de l'hypertension ;
■■ des problèmes au niveau des reins ;
■■ une perte de magnésium ou de potassium ;
■■ une inflammation du foie ;
■■ une augmentation de la pilosité (vous aurez plus
de poils) ;
■■ des gencives enflées.
En règle générale, ces problèmes peuvent être
traités. Par exemple, il existe des médicaments
pour faire baisser votre tension et augmenter vos
taux de magnésium ou de potassium. En revanche,
si la ciclosporine est utilisée pendant longtemps,
comme c'est souvent le cas chez les personnes
•
21
souffrant d'anémie aplasique, les reins peuvent
être endommagés de manière irréversible. C'est
pourquoi il est important de bien réaliser des prises
de sang afin de surveiller votre créatinine, qui
indique l'efficacité de vos reins. Si votre créatinine
augmente, votre médecin décidera probablement de
baisser votre dose de ciclosporine.
Comment décider d'une greffe de cellules
souches ?
Le traitement immunosuppresseur le plus efficace
consiste souvent à combiner un SAL de cheval et de
la ciclosporine. Pour le moment, il n'existe pas de
meilleur traitement.
■■ votre âge ;
Greffe de cellules souches
Pour ce traitement, des cellules souches
hématopoïétiques (qui produisent des cellules
sanguines) sont prélevées sur un donneur sain.
Elles sont ensuite injectées dans votre sang au
moyen d'une perfusion, afin d'être acheminées
jusqu'à votre moelle osseuse.
Trois sources de cellules souches
Les cellules souches peuvent être prélevées à trois
endroits.
1. Moelle osseuse
Le médecin réalise une ponction pour aspirer
les cellules souches présentes dans la hanche du
donneur.
2. Cordon ombilical
Les cellules souches sont prélevées dans le
cordon ombilical et le placenta juste après un
accouchement. Ces prélèvements sont congelés
jusqu'à leur utilisation.
3. Sang périphérique
Le donneur prend un facteur de croissance
des globules blancs (Neupogen®), qui détache
les cellules souches présentes dans la moelle
osseuse. Elles se retrouvent alors dans circulation
sanguine, où elles sont prélevées à l'aide d'une
méthode appelée leucaphérèse.
22
•
Pour décider si la greffe de cellules souches est un
traitement adapté, votre médecin examine plusieurs
éléments, dont :
■■ votre état de santé général ;
■■ le degré de gravité de votre maladie ;
■■ le type de donneur disponible.
La greffe de cellules souches comporte des risques.
C'est pourquoi elle est généralement recommandée
uniquement en cas d'anémie aplasique sévère. Ce
traitement est plus efficace chez les enfants, les
adolescents et les jeunes adultes ; chez les patients
plus âgés, les chances de réussite diminuent
quelque peu.
Ceci étant dit, il n'existe pas de limite d'âge. Sachez
cependant que chez les personnes plus âgées, les
immunosuppresseurs sont souvent privilégiés ; ces
patients reçoivent une greffe de cellules souches
uniquement quand ce premier traitement ne
fonctionne pas. Quel que soit votre âge, si aucun
membre de votre famille n'est compatible avec
vos HLA (antigènes des leucocytes humains),
vous recevrez probablement un traitement
immunosuppresseur, plutôt qu'une greffe de cellules
souches. Ce choix repose sur deux raisons : les
immunosuppresseurs seront probablement efficaces
(tout comme chez les patients plus âgés) ; et il peut
falloir un certain temps pour trouver un donneur
compatible en dehors de votre famille. En attendant,
il est recommandé de suivre un autre traitement.
Trouver un donneur de cellules souches
Parents compatibles
La greffe a plus de chances de réussir si le donneur
est un membre de votre famille et qu'il est
compatible à 100 %. En règle générale, il s'agit d'un
frère ou d'une sœur (ou parfois d'un autre parent)
dont les HLA sont compatibles avec les vôtres. Les
HLA (antigènes des leucocytes humains) sont une
protéine qui se trouve à la surface des globules
blancs. Pour vérifier si les HLA du donneur sont
identiques aux vôtres, le médecin effectue une prise
de sang (ou prélève de l'ADN dans la bouche à
l'aide d'un coton-tige).
Donneur non familial
Environ 70 % des patients n'ont pas de donneur
compatible au sein de leur famille. Si c'est votre
cas, votre médecin peut chercher un donneur
non familial. Pour ce faire, il utilise une liste de
donneurs bénévoles chez qui les HLA ont été
analysés. Si vous remplissez les critères pour
recevoir une greffe de cellules souches, votre
médecin commencera immédiatement à chercher un
donneur compatible. En dehors du cercle familial,
cette recherche peut prendre du temps.
Que faire si vous ne trouvez pas de donneur
compatible ?
Si aucun donneur ne possède des HLA 100 %
identiques aux vôtres, il est possible de vous greffer
des cellules souches prélevées sur un donneur
en partie compatible. Néanmoins, dans ce cas,
le risque d'échec et de maladie du greffon contre
l'hôte augmente.
L'intervention
Avant la greffe
■■ Votre médecin vous prescrit une chimiothérapie
(ou une radiothérapie) pour désactiver votre
système immunitaire, afin qu'il ne rejette pas
les nouvelles cellules souches qui vous seront
greffées.
■■ En règle générale, pour cette chimiothérapie,
les médecins utilisent du cyclophosphamide
(Endoxan®) combiné à un SAL (sérum
antilypmhocytaire), c'est-à-dire un
immunosuppresseur. (Vous trouverez plus
d'informations sur le SAL à la page 20.) Si les
cellules souches ont été prélevées sur un donneur
non familial, vous recevrez également une
radiothérapie. Ces traitements durent environ
une semaine.
■■ Les cellules souches sont prélevées sur le
donneur.
Pendant la greffe
■■ Le médecin vous pose une perfusion (une voie
centrale).
■■ Les cellules souches prélevées sur le donneur
vous sont injectées via cette perfusion.
■■ Les cellules souches sont alors acheminées
jusqu'à la moelle osseuse.
•
23
Après la greffe
■■ Dans un délai de 2 à 4 semaines, les nouvelles
cellules souches pénètrent dans votre
moelle osseuse : vos numérations sanguines
commencent à augmenter. Les cellules sanguines
présentes dans votre sang sont désormais des
cellules saines produites par les cellules souches
qui vous ont été greffées. Cela signifie que la
greffe a bien pris.
■■ À mesure que vos cellules sanguines augmentent,
votre nouveau système immunitaire, lui aussi
issu de la greffe de cellules souches, commence
à se régénérer. Pour que ce nouveau système
immunitaire n'attaque pas votre corps, vous
devez prendre de la ciclosporine, du tacrolimus
ou d'autres traitements.
Efficacité de la greffe de cellules souches
■■ Lorsque les cellules souches sont prélevées sur
un membre de votre famille, la greffe fonctionne
dans environ 80 à 90 % des cas.
■■ Lorsque les cellules souches sont prélevées sur
un donneur non familial, le taux de réussite
est légèrement inférieur. Néanmoins, chez les
patients jeunes, la greffe peut réussir dans 75 %
des cas.
■■ De nombreuses études examinent actuellement
les greffes utilisant des donneurs qui sont
uniquement en partie compatibles.
La greffe de cellules souches est plus efficace :
■■ si vous êtes jeune (moins de 20 ans), bien que ce
traitement se soit avéré efficace chez des patients
de 65 ans ;
■■ si le donneur est un membre de votre famille
dont les HLA sont identique aux vôtres ;
Risques liés à la greffe de cellules
souches
■■ Le transfert de cellules souches d'une personne à
une autre est une intervention complexe, qui peut
poser plusieurs problèmes.
Rejet de la greffe
Chez 5 à 10 % des patients, les cellules souches
prélevées sur le donneur ne prennent pas une fois
qu'elles sont greffées. On parle alors de rejet ou
d'échec de la greffe. Ce problème est plus fréquent :
chez les patients qui ont reçu de nombreuses
transfusions sanguines avant la greffe ; lorsque les
cellules souches ont été prélevées sur un donneur
dont les HLA ne sont pas compatibles à 100 % ;
lorsque les cellules souches ont été prélevées dans
du sang de cordon ombilical.
Maladie du greffon contre l'hôte
Une fois greffées, les cellules souches prélevées sur
le donneur « détectent » qu'elles se trouvent dans
un corps différent. C'est pourquoi dans certains
cas, elles peuvent attaquer vos cellules et tissus
(notamment la peau, les intestins et le foie) : c'est
la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD).
Les symptômes de la GVHD peuvent être légers
(des rougeurs et démangeaisons qui guérissent
rapidement) ou graves, voire potentiellement
mortels (forte diarrhée et blessures au niveau des
intestins). La GVHD peut apparaître même si vous
prenez des médicaments (comme la ciclosporine)
qui servent justement à empêcher cette maladie.
Le risque de GVHD est plus élevé dans les
cas suivants :
■■ si vous êtes relativement âgé(e) ;
■■ si vous ne souffrez d'aucun autre problème de
santé.
■■ si le donneur n'est pas un membre de votre
famille ;
Les chances de réussite sont moins élevées :
■■ si le donneur n'est pas compatible à 100 % avec
vos HLA ;
■■ chez les patients plus âgés ;
■■ chez les patients qui sont en mauvaise santé ou
qui souffrent actuellement d'une infection grave.
24
•
■■ si les cellules souches ont été prélevées dans du
sang périphérique.
Autres traitements
Si les immunosuppresseurs ou la greffe de cellules
souches ne sont pas possibles ou efficaces, il existe
d'autres possibilités.
À noter cependant que ces autres traitements
sont souvent expérimentaux ; pour en bénéficier,
vous devez participer à des essais cliniques.
Pour plus d'informations sur ces études, consultez
le registre européen des essais cliniques :
www.clinicaltrialsregister.eu (site Internet en
anglais uniquement).
Récapitulatif
■■ Les transfusions sanguines consistent à
injecter le sang d'un donneur dans votre
corps. Ce traitement permet d'augmenter
provisoirement les taux de cellules
sanguines.
■■ Les facteurs de croissance favorisent la
croissance des cellules sanguines. Ainsi,
vous disposez de davantage de cellules
matures. Ce traitement peut permettre
d'augmenter provisoirement les taux de
cellules sanguines.
■■ Les antibiotiques soignent les infections.
■■ Les traitements immunosuppresseurs visent
à freiner les réactions de votre système
immunitaire, qui cesse d'attaquer les cellules
souches présentes dans votre moelle osseuse.
Ainsi, ces dernières parviennent à nouveau
à se développer, et vos cellules sanguines
augmentent. Ce traitement peut permettre
une rémission (guérison temporaire).
■■ La greffe de cellules souches consiste à
remplacer les cellules souches malades par
des cellules souches saines, prélevées sur un
donneur. Ce traitement représente un remède
potentiel face à l'anémie aplasique.
•
25
Essais cliniques
« Comme les traitements conventionnels
n'étaient pas efficaces chez ma fille, son
médecin l'a inscrite à un essai clinique. D'après
lui, cet essai représente sa meilleure chance
de guérison. »
— Anne
Les chercheurs étudient en permanence des
traitements nouveaux et plus efficaces face à
l'anémie aplasique. Pour ce faire, ils réalisent
des essais cliniques comparatifs. Ces études sont
souvent menées dans des centres universitaires de
recherche médicale, dans le monde entier.
Les essais cliniques :
■■ comparent de nouveaux traitements, ou de
nouvelles associations de traitements, avec les
traitements conventionnels ;
■■ permettent aux chercheurs d'en apprendre
davantage sur les traitements conventionnels ;
■■ vérifient l'innocuité (l'absence de danger) et
l'efficacité des nouveaux traitements.
Vous pouvez vous renseigner pour savoir si
vous remplissez les critères de participation à
un essai clinique :
■■ si les traitements conventionnels n'atténuent pas
votre anémie aplasique ;
■■ si vous avez fait des rechutes après avoir suivi les
traitements conventionnels ;
■■ si vous n'êtes pas satisfait(e) de l'efficacité des
traitements conventionnels.
26
•
Le registre des essais cliniques de l'UE (site Internet
en anglais) permet de chercher les études en cours
et les résultats des essais cliniques réalisés dans
l'Union européenne (UE) et l'espace économique
européen (EEE). Ce registre inclut également les
essais cliniques menés dans d'autres pays dans le
cadre d'un plan d'investigation pédiatrique (PIP).
Pour trouver un essai clinique dans l'Union
européenne, rendez-vous sur www.
clinicaltrialsregister.eu, et saisissez « anémie
aplasique » dans la barre de recherche.
Avant de participer à un essai clinique,
prenez bien le temps de parler des risques et
bénéfices potentiels avec votre médecin.
Anémie aplasique :
précautions particulières
« J'aimerais de tout cœur avoir des enfants,
mais je vais devoir attendre. La grossesse serait
dangereuse pour moi et pour le bébé. »
— Mélanie
En raison de l'anémie aplasique, certaines situations
banales peuvent présenter un certain risque. Voici
quelques exemples.
souffert d'anémie aplasique au cours de leur vie,
19 % ont eu une rechute pendant leur grossesse.
Certaines femmes ont également dû recevoir une
transfusion pendant l'accouchement.
Enfin, cette étude a révélé que si vous êtes enceinte,
vous risquez davantage d'avoir certains problèmes
de santé dans les cas suivants :
■■ si vous avez une carence en plaquettes ;
Avion et altitude
■■ si vous souffrez également d'hémoglobinurie
paroxystique nocturne (PNH) (voir page 15).
Plus vous prenez de l'altitude par rapport au
niveau de la mer, moins l'air contient d'oxygène.
Si vous êtes anémique et que vous prenez l'avion
ou grimpez à haute altitude (par exemple, à
la montagne), votre corps risque de manquer
d'oxygène. Vous pouvez également ressentir des
douleurs à la poitrine. Si vos plaquettes sont très
basses et que vous prenez l'avion, vos oreilles
risquent de saigner lorsque la pression de l'air
changera à l'intérieur de l'appareil. Par ailleurs, si
les autres passagers sont malades, l'air en circuit
fermé augmente le risque d'attraper leurs virus.
Si vous êtes une femme, que vous souffrez d'anémie
aplasique et que vous souhaitez avoir un enfant, ou
que vous tombez enceinte, consultez un spécialiste de
votre maladie ainsi qu'un obstétricien spécialisé dans
les grossesses à risque. Chaque patiente et chaque
grossesse est différente. Par conséquent, discutez bien
de votre cas personnel avec votre médecin spécialiste
afin de comprendre tous les risques.
Avant de prendre l'avion et de grimper à haute altitude :
■■ demandez à votre médecin si vous ne courez
aucun risque ;
■■ vérifiez vos niveaux de globules rouges et de
plaquettes ;
■■ si nécessaire, recevez une transfusion sanguine.
Grossesse
Si vous êtes une femme et que vous avez souffert
d'anémie aplasique par le passé, vous pouvez avoir
des enfants. Néanmoins, sachez que l'enfant et vousmême serez exposés à des risques considérables.
Actuellement, peu de chercheurs ont étudié la
grossesse en cas d'anémie aplasique. Lors d'une
étude menée parmi des femmes enceintes ayant
Interventions chirurgicales
La chirurgie peut être risquée en cas d'anémie
aplasique. En effet, si vos plaquettes sont basses,
les interventions chirurgicales peuvent provoquer
de graves hémorragies. Avant de vous faire opérer,
vous devrez peut-être recevoir une transfusion de
plaquettes. Le risque d'infection est également plus
élevé. Si vous devez vous faire opérer, n'hésitez pas
à demander à votre spécialiste de l'anémie aplasique
de se mettre en relation avec votre chirurgien.
Récapitulatif
En raison de l'anémie aplasique, certaines situations
banales peuvent présenter un certain risque :
■■ l'avion et l'altitude ;
■■ la grossesse ;
■■ les interventions chirurgicales.
•
27
Cinq actions pour prendre
en main votre traitement
« Même si je n'ai que 14 ans, mes parents
tiennent à ce que je participe activement à mon
traitement. Dès que j'ai une question, je la note
pour ne pas l'oublier. Puis à chaque consultation
avec mon médecin, j'apporte toutes mes
questions. »
— Lola
La plupart des patients souffrant d'anémie aplasique
veulent maîtriser le plus possible la situation. Voici
cinq manières de prendre en main votre traitement.
1. Trouvez un(e) spécialiste de l'anémie
aplasique avec qui vous pourrez
travailler main dans la main.
L'anémie aplasique est une maladie rare. Par
conséquent, peu de médecins ont l'habitude de
traiter les patient(e)s comme vous. Demandez à
votre médecin traitant ou à votre mutuelle de vous
recommander un spécialiste des maladies du sang,
habitué aux cas d'anémie aplasique. Vous pouvez
également contacter un hôpital universitaire (CHU)
près de chez vous.
Choisissez un médecin spécialisé dans l'anémie
aplasique ou d'autres maladies de la moelle
osseuse : il sera probablement au courant des
nouveaux traitements. Par ailleurs, votre médecin
doit vous apporter des réponses claires, vous
expliquer tous les traitements possibles et vous
faire participer aux décisions.
28
•
2. Renseignez-vous le plus possible sur
l'anémie aplasique et les traitements
disponibles.
Bravo : en lisant ce guide, vous adoptez la bonne
démarche. N'hésitez pas à le donner également
à vos proches. Pour savoir comment la fondation
AA&MDSIF peut vous aider, et pour obtenir de la
documentation gratuite, rendez-vous sur notre site
Internet : www.AAMDS.org.
3. Parlez à votre médecin et à d'autres
professionnels de santé.
N'hésitez pas à poser toutes vos questions. Si vous
n'êtes pas certain(e) d'avoir compris la réponse
de votre médecin, demandez plus d'explications.
N'oubliez pas : votre médecin est là pour vous
aider !
Voici des questions qui peuvent être utiles. (Vous
retrouverez ces questions à la page 34 : n'hésitez
pas à détacher cette partie du guide afin de la
montrer à votre médecin.)
À propos de mon traitement
1. Quels sont tous les traitements possibles pour
moi ?
2. Quel traitement me recommandez-vous ?
Pourquoi ?
3. Quelles sont les chances que ce traitement
améliore mon état de santé ?
4. Ce traitement a-t-il déjà été utilisé chez
beaucoup de patients ? Autrement dit, s'agit-il
d'un traitement conventionnel ou nouveau /
expérimental ?
5. Au bout de combien de temps le traitement ferat-il effet ? Quand saurai-je s'il est efficace ?
6. Si le traitement fonctionne, la maladie peut-elle
revenir ?
À propos des médicaments
1. Comment se prend ce médicament ? À quelle
fréquence dois-je le prendre ?
2. Pendant combien de temps vais-je devoir prendre
ce médicament ?
3. Quels sont les effets indésirables courants de ce
médicament ? Comment puis-je les atténuer ?
5. Planifiez votre traitement avec votre
médecin.
Travaillez main dans la main avec votre médecin
pour trouver le traitement le plus adapté à votre
cas. Ensemble, examinez tous les risques et les
bénéfices. Ainsi, vous choisirez votre traitement
en toute connaissance de cause.
Récapitulatif
Pour prendre en main votre traitement :
■■ trouvez un(e) spécialiste de l'anémie
aplasique avec qui vous pourrez travailler
main dans la main ;
■■ renseignez-vous le plus possible sur l'anémie
aplasique et les traitements disponibles ;
■■ parlez à votre médecin et à d'autres
professionnels de santé ;
■■ notez les informations en rapport avec votre
santé dans un carnet ou sur un ordinateur ;
■■ planifiez votre traitement avec votre
médecin.
4. Quels sont les effets indésirables à long terme de
ce médicament ?
5. Combien coûte ce médicament ?
Est-il remboursé ?
4. Notez les informations en rapport
avec votre santé.
Notez vos questions dans un carnet que vous
aurez sur vous lors de vos consultations médicales.
Demandez à un proche de vous accompagner
pour vous aider à prendre des notes. Consignez
les informations en rapport avec votre santé sur
un ordinateur. Vous pouvez également noter vos
symptômes et traitements au dos de ce guide.
•
29
Conserver une bonne
qualité de vie
« Depuis qu'on m'a diagnostiqué une anémie
aplasique, mon compagnon essaie de
m'inculquer une alimentation plus équilibrée.
Pour la St Valentin, il m'a offert un délicieux
panier de fruits. C'est vraiment adorable de sa
part. »
— Sophie
Les choix que vous faites au quotidien ont un
impact important sur le traitement de la maladie.
En prenant soin de votre corps et de votre moral,
vous faites en sorte d'être le plus possible en bonne
santé.
Prenez soin de votre corps.
Mangez des aliments sains.
Aucun aliment n'est particulièrement recommandé
ni déconseillé dans le traitement de l'anémie
aplasique. Néanmoins, les spécialistes préconisent
une alimentation équilibrée. À ce titre, votre
médecin peut vous aider à définir un programme
adapté.
Avant de prendre des médicaments, compléments
alimentaires, vitamines ou phytothérapies,
demandez conseil à votre médecin : ces produits
peuvent nuire à votre traitement ou augmenter les
risques d'effets indésirables.
30
•
Faites suffisamment d'exercice.
Une activité physique régulière est bonne pour votre
corps. Cependant, en raison de l'anémie aplasique,
vous pouvez manquer d'énergie. Sachez également
que vous devrez peut-être prendre certaines
précautions. Demandez à votre médecin quel type
d'exercice est recommandé pour vous, et en quelle
quantité.
Si vous avez une carence en globules rouges :
■■ Augmentez progressivement votre activité
physique et apprenez à ne pas dépasser vos
limites. Lorsque vous êtes essoufflé(e), c'est le
signe que vous avez trop forcé. Vous supporterez
mieux l'anémie, quel que soit son niveau de
gravité, si vous parvenez à conserver une certaine
forme physique. Mais attention, ne vous épuisez
pas. Par ailleurs, sachez que vous supporterez
mieux les efforts physiques après
les transfusions.
■■ Ne grimpez pas en altitude (à la montagne) et ne
prenez pas l'avion si votre hémoglobine et vos
plaquettes ne sont pas à un niveau suffisant. En
effet, sous l'effet de l'altitude, votre corps peut
manquer d'oxygène ; en avion, les changements
de pression de l'air peuvent provoquer des
saignements à l'intérieur de votre oreille
(oreille moyenne).
Si vous avez une carence en globules blancs,
protégez-vous des microbes :
■■ Brossez-vous les dents souvent à l'aide d'une
éponge dentaire ou d'une brosse très souple.
Ainsi, vous éviterez que des bactéries ne
pénètrent dans votre sang.
■■ Ne laissez pas empirer les petites infections ;
si vous avez de la fièvre ou que vous vous sentez
très fatigué(e), prévenez votre médecin : ces
signes peuvent indiquer le début d'une infection.
■■ Avant d'ingérer des aliments, vérifiez qu'ils ne
sont pas trop chauds, car les brûlures peuvent
provoquer des infections à l'intérieur de la
bouche.
■■ Evitez les foules et les personnes malades.
■■ Quand vous sortez, emportez un gel nettoyant
mains sans rinçage (lotion antibactérienne), à
utiliser si vous n'avez pas d'eau ni de savon.
■■ Ne mangez pas de viande, poissons ou pousses
de légume crus. Ne mangez pas non plus de
fruits à coques (noix, noisettes, etc.) ni de
produits contenant des fruits à coque crus,
comme le pain et certaines viennoiseries.
■■ Ne mangez pas d'œufs crus, mollets ou à la coque.
■■ Ne mangez pas de fromage contenant des
moisissures (bleu, roquefort, gorgonzola, etc.).
■■ Si vous buvez des jus de fruits ou légumes,
choisissez uniquement des boissons pasteurisées.
Quant au lait, vous pouvez consommer celui que
vous achetez en supermarché.
■■ Evitez les boissons fermentées artisanales ou
faites maison, les produits comme le vin, le cidre,
le vinaigre et le thé maté artisanaux, ainsi que le
lait cru (non pasteurisé).
■■ Evitez les buffets, bars à salades et restaurants
très fréquentés. Ne mangez pas les échantillons
gratuits.
Alimentation recommandée en cas de
carence en globules blancs
Si vos globules blancs sont très bas, votre médecin
vous demandera peut-être d'éviter certains aliments
qui risquent de vous rendre malade. Il vous
recommandera alors une alimentation pour patients
neutropéniques. Lorsque votre système immunitaire
est affaibli, ce régime vous permet d'éviter les
bactéries et autres organismes nocifs présents
dans certains aliments et certaines boissons. Avant
de changer d'alimentation, parlez-en toujours à
votre médecin traitant. Par ailleurs, n'hésitez pas à
consulter un nutritionniste, qui pourra vous donner
des conseils personnalisés. Voici quelques consignes
de base à respecter si vous êtes neutropénique :
•
31
Si vous avez une carence en plaquettes :
■■ demandez à votre médecin comment pratiquer
une activité physique en toute sécurité ;
■■ évitez les activités pouvant entraîner des
saignements ;
Prenez soin de votre moral.
Le diagnostic de l'anémie aplasique peut
provoquer différents sentiments. Voici trois
exemples de réactions.
■■ brossez-vous les dents souvent à l'aide d'une
éponge dentaire ou d'une brosse très souple
pour ne pas faire saigner vos gencives ;
n'utilisez pas de fil dentaire ; consultez toujours
votre hématologue avant de réaliser des soins
dentaires ;
■■ prévenez votre médecin si vous avez très mal à
la tête : ce peut être le signe d'une hémorragie
interne ou d'un accident vasculaire cérébral
(AVC).
« J'étais totalement déprimée, jusqu'à ce
que je trouve sur Internet un groupe de soutien
pour les adolescents souffrant de maladies de la
moelle osseuse. On s'envoie des messages tous
les jours. Ils sont les seuls à comprendre ma
situation. Ce groupe m'aide beaucoup. »
— Leïla
« Je fais partie des gens qui ne peuvent pas
rester inactifs. C'est comme ça que je gère
mon angoisse. Du coup, je passe mon temps à
chercher de nouvelles études sur Internet. Mon
médecin dit souvent que je suis presque aussi
bien informé que lui ! »
— Jacques
32
•
Récapitulatif
Pour conserver une bonne qualité de vie :
■■ prenez soin de votre corps ;
■■ prenez soin de votre moral.
« Cette maladie est la chose la plus difficile
qui me soit arrivée. Je l'ai depuis que j'ai 14 ans,
mais ces deux dernières années, j'ai dû prendre
des décisions difficiles et affronter la mort.
Cela m'a obligée à mûrir plus vite et à devenir
plus forte. »
— Inès
Quelques conseils pour prendre soin de votre
moral :
■■ inscrivez-vous à un groupe de soutien ;
■■ consultez un conseiller psychologique spécialisé
dans les maladies chroniques.
•
33
Questions utiles à poser à votre
médecin (n'hésitez pas à découper ces pages)
À propos de mon traitement
1. Quels sont tous les traitements possibles pour moi ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
2. Quel traitement me recommandez-vous ? Pourquoi ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
3. Quelles sont les chances que ce traitement améliore mon état de santé ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
4. S'agit-il d'un traitement conventionnel ou nouveau / expérimental ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
5. Au bout de combien de temps le traitement fera-t-il effet ? Quand saurai-je s'il est efficace ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
6. Si le traitement fonctionne, la maladie peut-elle revenir ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
34
•
À propos des médicaments
7. Comment se prend ce médicament ? À quelle fréquence dois-je le prendre ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
8. Pendant combien de temps vais-je devoir prendre ce médicament ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
9. Quels sont les effets indésirables courants de ce médicament ? Comment puis-je les atténuer ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
10. Quels sont les effets indésirables à long terme de ce médicament ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
11. Combien coûte ce médicament ? Est-il remboursé ?
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
___________________________________________________________________________________________
•
35
(AA&MDSIF) est une organisation indépendante à but non lucratif. Notre
mission : aider les patients, leurs proches et les professionnels de santé
dans la prise en charge des maladies suivantes :
• l'anémie aplasique ;
• les syndromes myélodysplasiques (MDS) ;
• l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) ;
• les insuffisances médullaires en lien avec ces maladies.
Ce guide offre aux patients des informations générales concernant l'anémie
aplasique, son diagnostic et son traitement. L'exactitude des renseignements
fournis a été vérifiée de manière approfondie par une équipe médicale
indépendante. Néanmoins, ce guide ne doit en aucun cas remplacer les
recommandations de votre médecin. Demandez toujours conseil à un médecin
compétent.
Pour plus d'informations, rendez-vous sur notre site Internet : www.AAMDS.org.
Nos remerciements à l'expert-conseil qui nous a aidés à rédiger ce guide :
Dr Neal S. Young
Chef de l'hématologie
National Heart, Lung, and Blood Institute
National Institutes of Health
Ce guide est une traduction française du support créé par la
fondation AA&MDSIF. Le contenu original est parfois adapté en
fonction des traitements de l'anémie aplasique autorisés et utilisés en
dehors des États-Unis. Ce guide ne doit en aucun cas remplacer les
recommandations de votre médecin. Pour en savoir plus sur l'anémie
aplasique, adressez-vous à votre équipe médicale.
Comment vous pouvez aider
(AA&MDSIF) est la plus grande organisation à but non lucratif du
monde pour le soutien aux patients et familles de patients souffrant
d'anémie aplasique, de syndromes myélodysplasiques (MDS),
d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) et d'insuffisances
médullaires liées à ces maladies. L'AA&MDSIF apporte des réponses,
de l'aide et de l'espoir à des milliers de patients et à leurs proches à
travers le monde.
En donnant à l'AA&MDSIF, vous nous aidez à informer et soutenir les
patients et leurs proches tout au long de l'insuffisance médullaire :
•au moment du diagnostic, qui bouleverse l'existence des patients et
de leurs proches ;
•pendant le traitement, qui peut mettre en péril la vie des patients ;
•au quotidien, pour apprendre à vivre avec une maladie chronique.
Les dons permettent également de financer la recherche médicale pour
trouver de meilleurs traitements face à l'anémie aplasique, aux MDS
et à la PNH. Par ailleurs, nous sensibilisons les gouvernements pour
augmenter le financement public de la recherche sur les insuffisances
médullaires. Enfin, nous sensibilisons le public et nous fournissons aux
professionnels de santé les données les plus récentes concernant ces
maladies, leur diagnostic et leur traitement.
Pour soutenir la fondation Aplastic Anemia & MDS International
Foundation, rendez-vous sur www.AAMDS.org, ou envoyez une
demande d'informations à l'adresse : 100 Park Ave. Suite 108, Rockville
MD 20850, USA. AA&MDSIF est une organisation à but non lucratif
régie par le paragraphe 501(c)3 du code des impôts américains.
Merci !
Aplastic Anemia & MDS
International Foundation
Nous soutenons les patients et la recherche
sur les insuffisances médullaires depuis 1983.
100 Park Avenue, Suite 108
Rockville, MD 20850
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Copyright© 2014, Aplastic Anemia & MDS International Foundation
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Votre guide pour comprendre
l'Anémie Aplasique
Des Réponses. De l'Aide. De l'Espoir.
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Nous soutenons les patients et la recherche sur les insuffisances médullaires depuis 1983.

l`Anémie Aplasique - Aplastic Anemia and MDS International

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