LES DIFFÉRENTS TYPES D`ÉTUDES Lecture critique d`un article

LES DIFFÉRENTS TYPES D’ÉTUDES
Lecture critique d’un article médical
27 Août 2008
Caroline Tournoux-Facon
Objectifs pédagogiques
Objectif n°1
Identifier l’objet d’un article médical scientifique, parmi les
suivants : évaluation d’une procédure diagnostique, d’un
traitement, d’un programme de dépistage, estimation d’un
pronostic, enquêtes épidémiologiques à l’exclusion des métaanalyses.
2
Objectifs pédagogiques
Objectif n°8
S’assurer que la méthode employée est cohérente avec le
projet du travail et qu’elle est susceptible d’apporter « une »
réponse à la question posée.
3
Objectifs pédagogiques
Objectif n°20
Indiquer le niveau de preuve de l’étude (grille de l’HAS)
4
Déterminer le type d’étude
Quel objet ?
Selon quel schéma d’étude ?
Avec quel niveau de preuve ?
5
Niveau 1
Classement selon l’objet
Niveau 1
Classement selon l’objet
Étude
Descriptive
Analytique
Décrire des phénomènes liés à l’état de santé d’une population
Index : incidence, prévalence, mortalité, morbidité, létalité
Possibilité d’étudier des variations temporelles et/ou géographiques
Bonne base d’hypothèses mais ne permettent pas d’inférer des
mécanismes causaux
Niveau 1
Classement selon l’objet
Étude
Descriptive
Analytique
1. Enquêtes étiologiques / Évaluation d’une intervention
Enquêtes étiologiques / Évaluation d’une intervention
Évaluation de l’effet
d’un facteur
d’une intervention (Traitement médicamenteux
ou non, pratique médicale)
Comparaison de groupes de sujets pour mettre
en évidence l’association entre une exposition
et une maladie
Niveau 1
Classement selon l’objet
Étude
Descriptive
Analytique
1. Enquêtes étiologiques / Évaluation d’une intervention
2. Évaluation diagnostique / Évaluation d’une méthode de dépistage
Niveau 1
Classement selon l’objet
Évaluation diagnostique
Estimation des qualités diagnostiques
d’un test ou estimation de son impact
Étude
Descriptive
Analytique
Quelle étape de l’évaluation ?
1.
Qualité métrologique
Précision, reproductibilité,
acceptabilité, risque, coût
1. Enquêtes étiologiques / Évaluation
d’une intervention
2.
Apport informationnel
Détermination des indices de Se, Sp…
2. Évaluation diagnostique
3.
Apport décisionnel
Place dans la stratégie décisionnelle
4.
Apport pour le patient
Amélioration de la santé du patient
5.
Apport pour la population
Amélioration de la santé de la
population, coût
Niveau 1
Classement selon l’objet
Évaluation diagnostique
Estimation des qualités diagnostiques
d’un test ou estimation de son impact
Étude
Descriptive
Analytique
Quelle étape de l’évaluation ?
1.
Qualité métrologique
Précision, reproductibilité,
acceptabilité, risque, coût
1. Enquêtes étiologiques / Évaluation d’une intervention
2.
2. Évaluation diagnostique
Apport informationnel
Validité
Détermination des indices de Se, Sp…
3.
Apport décisionnel
Place dans la stratégie décisionnelle
4.
Apport pour le patient
Amélioration de la santé du patient
5.
Apport pour la population
Amélioration de la santé de la
population, coût
Niveau 1
Classement selon l’objet
Évaluation diagnostique
Estimation des qualités diagnostiques
d’un test ou estimation de son impact
Étude
Descriptive
Quelle étape de l’évaluation ?
1.
Qualité métrologique
F
IPTI
R
Précision,
reproductibilité,
C
DES
acceptabilité, risque, coût
1. Enquêtes étiologiques / Évaluation
d’une intervention
2.
Apport informationnel
Détermination des indices de Se, Sp…
2. Évaluation diagnostique
3.
Apport décisionnel
Place dans la stratégie décisionnelle
4.
Apport pour le patient
Amélioration de la santé du patient
5.
Apport pour la population
Amélioration de la santé de la
population, coût
Niveau 1
Classement selon l’objet
Évaluation diagnostique
Estimation des qualités diagnostiques
d’un test ou estimation de son impact
Étude
Descriptive
Quelle étape de l’évaluation ?
1.
Qualité métrologique
Précision, reproductibilité,
acceptabilité, risque, coût
1. Enquêtes étiologiques / Évaluation
d’une intervention
2.
Apport informationnel
Détermination des indices de Se, Sp…
2. Évaluation diagnostique
3.
4.
5.
Apport décisionnel
Place dans N
laEstratégie décisionnelle
’U
D
ON O
Apport
TIpour
A
IleNpatient
T
U
L
N
de la santé du patient
R VE
EVA TEAmélioration
IN
Apport pour la population
Amélioration de la santé de la
population, coût
Niveau 1
Classement selon l’objet
Étude
Descriptive
Analytique
1. Enquêtes étiologiques / Évaluation d’une intervention
2. Évaluation diagnostique / Évaluation d’une méthode de dépistage
3. Évaluation des facteurs pronostiques/prédictifs
Niveau 1
Classement selon l’objet
Évaluation des facteurs pronostiques/prédictifs
Suivi d’un groupe de sujets
Étude
Descriptive
Homogénéité début, durée et fréquence du
suivi; état clinique
Analytique
« Non malades »
« Malades »
1. Enquêtes étiologiques / Évaluation d’une intervention
2. Évaluation diagnostique
Survenue d’une ou
Évolution de la
maladie
Prédiction
Pronostic
3. Évaluation des facteurs pronostiques/prédictifs
plusieurs maladies
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Toute étude où l’attribution de l’exposition (ou facteur à évaluer)
est fixée par l’investigateur
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Toute étude où l’attribution de l’exposition (ou facteur à évaluer)
est fixée par l’investigateur
Seul type d’étude permettant d’établir une relation causale
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Objectifs
Population
Méthodes
Phase I
Phase II
DMT, Spectre
toxicités,
pharmacocinétique
Activité avec DR
Phase III
Phase IV
Efficacité (bénéfice
clinique)
Suivi post-AMM
(Balance bénéficerisque, interactions…)
Malades homogènes
Malades homogènes
Étude
Expérimentale
Sujets
Malades
sains/malades
Toute étude où l’attribution
(hétérogènes)
estFaible
fixée
par l’investigateur
(dizaines)
Faible (dizaines)
Observationnelle
de l’exposition (ou facteur à évaluer)
Escalade de doses
sur petites cohortes
de patients
Uni-ou Multi- étapes
(règles d’arrêt
précoces)
Non comparatif et
en ouvert
Randomisé ou non,
avec ou sans aveugle
Important (centaines)
Très important
(milliers)
Groupes parallèles, crossover, plan factoriel, essai
séquentiel
Supériorité, non-infériorité
ou équivalence
Randomisé ou non, avec ou
sans aveugle
Pharmacovigilance
Pharmacoépidémiologie (castémoins, cohortes..)
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Études quasi-expérimentales: Avant/après, Ici/ailleurs
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Pas de relation causale possible (Critères de Hill)
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Rapport de cas (« Case report ») et séries de cas (« Case series »)
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Rapport de cas (« Case report ») et séries de cas (« Case series »)
Étude transversale (« Cross sectional study »)
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Rapport de cas (« Case report ») et séries de cas (« Case series »)
Étude transversale (« Cross sectional study »)
Étude transversale
Description de la fréquence d'une maladie, de ses
facteurs de risque et autres caractéristiques…
Dans une population sélectionnée
indépendamment de l’exposition ou de l’issue
Utile pour déterminer la prévalence d’une maladie
à un moment donné ou pour évaluer la fiabilité
d’un test (ex: étude de concordance)
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Rapport de cas (« Case report ») et séries de cas (« Case series »)
Étude transversale (« Cross sectional study »)
Étude de cohorte ou de suivi (« Cohort study »)
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Étude de cohorte
Sélection des sujets réalisée en fonction de l'exposition et non pas de l'issue
Étude d'observation, le plus souvent prospective
Suivi pendant une période déterminée de deux groupes (exposés/non exposés)
Comparaison sur l'apparition de l'issue recherchée
RR
Pas d'intervention extérieure pour l'exposition à des facteurs de risque (étude conforme à l'éthique)
Étude
Expérimentale
Observationnelle
Rapport de cas (« Case report ») et séries de cas (« Case series »)
Étude transversale (« Cross sectional study »)
Étude de cohorte de faible qualité:
soit mauvaise définition des groupes à comparer
= biais de sélection ou de classification
soit évaluation non identique de l'exposition et de l'issue dans le groupe exposé et non exposé
= biais d’évaluation ou de mesure
soit absence d'identification et de contrôle approprié des facteurs de confusion connus
= biais de confusion
soit absence d'un suivi suffisamment long et complet de tout ou partie des patients
= biais de suivi
Étude cas-témoins (« Case-control study »)
Étude de cohorte ou de suivi (« Cohort study »)
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Schéma
Expérimental
Observationnel
Rapport de cas (« Case report ») et séries de cas (« Case series »)
Étude transversale (« Cross sectional study »)
Étude de cohorte ou de suivi (« Cohort study »)
Étude cas-témoins (« Case-control study »)
Niveau 2
Classement selon
le schéma d’étude
Étude cas-témoins
Étude
Sélection des sujets réalisée en fonction de l'issue et à partir d’une même population d’origine
Étude d'observation rétrospective
Identifier et comparer a posteriori les facteurs présents chez les cas mais absents chez les témoins
OR
Appariement possible
Rapport
caslongue
(« Case
report
»)l'exposition
et séries de
cas (« Case series »)
Pour maladies
rares oude
avec
période
entre
et l'issue
Expérimentale
Observationnelle
Étude transversale (« Cross sectional study »)
Étude cas-témoins (« Case-control study »)
Étude de cas-témoins de faible qualité:
soit mauvaise définition des groupes
= biais de sélection ou de classification
soit évaluation non identique de l'exposition et de l'issue dans les groupes de cas et les témoins
= biais d’évaluation ou de mesure
soit absence d'identification ou de contrôle approprié des facteurs de confusion connus
= biais de confusion
Déterminer le type d’étude
Objet d’étude
Descriptif
Analytique
Enquêtes étiologiques /
Évaluation d’une intervention
Évaluation diagnostique
Évaluation d’une méthode de
dépistage
Schéma d’étude
Observationnel
N
I
V
E
A
U
D
E
• Études transversales
• Études de cas ou Séries de cas
P
R
E
U
V
E
Évaluation des facteurs
pronostiques/prédictifs
Expérimental
Observationnel
• Études de cohortes
• Études cas-témoins
• Études transversales
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Niveau 3
Classement selon le
niveau de preuve (ANAES/HAS 2000)
Niveau de preuve des études
Niveau 1
- Essais comparatifs randomisés de forte puissance
- Méta-analyses d’essais comparatifs randomisés
- Analyse de décision basée sur des études bien menées
Niveau 2
- Essais comparatifs randomisés de faible puissance
- Études comparatives non randomisées bien menées
- Études de cohortes
Niveau 3
- Études cas-témoins
Niveau 4
- Études comparatives comportant des biais importants
- Études rétrospectives
- Séries de cas
- Études épidémiologiques descriptives (transversales, longitudinales)
Grade des recommandations
A
Preuve scientifique établie
B
Présomption scientifique
C
Faible niveau de preuve scientifique
ANALYTIQUE
Grade de recommandation
Étiologie
Intervention
Méta-analyse d’EC correctement
conduits
OU
Essai clinique individuel
correctement conduit
Méta-analyse de cohortes prospectives
OU
Cohorte individuelle prospective
correctement conduite (incluant essais
faible qualité)
OU
Études quasi-expérimentales bien menées
Pronostic
Méta-analyse de cohortes
prospectives correctement
conduites
OU
Cohorte individuelle prospective
correctement conduite
OU
Validation sur population
indépendante d’une règle de
décision clinique
Méta-analyse de cohortes rétrospectives
ou de groupes de patients non traités
d’Essai Thérapeutique Randomisé (ETR groupe placebo)
OU
Cohorte individuelle rétrospective ou suivi
de patients non traités d’ETR (groupe
placebo)
OU
Construction ou Validation inappropriée
d’une règle de décision clinique
Diagnostic
Dépistage
(validité)
Méta-analyse d’études
diagnostiques de bon niveau
OU
Étude diagnostique de bon niveau:
Cohorte individuelle prospective
OU
Validation d’une règle de décision
clinique
Méta-analyse d’études diagnostiques de
moins bon niveau
OU
Étude diagnostique de moins bon niveau
OU
Construction ou Validation incorrecte
d’une règle de décision clinique
Indépendance des tests
Évaluation en aveugle/objective
Tous patients consécutifs
Spectre large de patients
Indépendance des tests
Évaluation en aveugle/objective
Patients non consécutifs
Ou Spectre étroit de patients
Méta-analyse d’études
cas-témoins
OU
Étude de cas-témoins
individuelle
Série de cas
OU
Étude de cohorte de
faible qualité
OU
Étude cas-témoin de
faible qualité
Opinion
d’experts
Série de cas
OU
Étude de cohorte de
faible qualité
Opinion
d’experts
Étude diagnostique de
faible niveau
Étude diagnostique
de très faible niveau
Opinion
d’experts
Indépendance des tests
Évaluation en aveugle/objective
Référence NA à tous les patients
Spectre large de patients
Pas d’indépendance des
tests
Pas d’aveugle/objectivité
Sackett DL, Straus SE, Richardson WS, Rosenberg W, Haynes RB. Evidence-Based Medicine : how to practice and teach EBM. Second ed.
London: Churchill Livingstone; 2000.
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Critères de B. Hill
L’association doit être :
Forte
Constante
Spécifique
Temporellement plausible
Dans une relation dose-effet
Biologiquement plausible
Cohérente avec les connaissances
Arguments expérimentaux
Raisonnement par analogie avec une autre association connue
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