Restitution de l`Atelier 3

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Restitution de l`Atelier 3
Atelier 3 :
Recherche dans les maladies rares
Président : Pr. Nicolas LÉVY
Rapporteur : Pr. Hélène DOLLFUS
INTERET ET CONTEXTE
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Recherche = Priorité du PMR2 (Axe B)
Faire Bilan et prospective pour « après 2014 »
Avancées partenariats public-privé
Listes de pistes à identifier comme priorité
Questions générales
• Accès diagnostic séquençage HD et Recherche
séquençage HD = > Plateforme HD
• Se donner les moyens d’une recherche
véritablement translationnelle
• Ne pas négliger: histoire naturelle- corrélations
phénotype génotype et recherche fondamentale
notamment modèles non murins
• IMPORTANCE du Triptyque :
patient – chercheur – industriel
Recherche générale
• Définition Recherche Translationelle: partenariat
Public Privé (seulement 15% vont en translation)
• Bénéfices- Risques des nouvelles approches
thérapeutiques et nvx modèles économiques
(réglementation-tps développement longconsentement)- Optimiser l’information sur els
consentments
• Pérénité des financements des cohortes suivies
dans RADICO ?
Dr. Anne CAMBON-THOMSEN: SHS
• SHS recherche AO Fondation MR:
1°sur parcours diagnostique, 2° nouvelles technologies, 3°
parcours du patients
• MR= terrain de choix interdisciplinaire pour SHS
• Sciences économiques et politiques/stratégie MR – Horizon
2020 inclus SHS => pas assez de projets Aide pour inclure MR
dans champ de la Santé en France (changer façon dont sont
tournés AO- système d’organisation ?)
• Intérêt des SHS dans projets européens
• Transmission des résultats SHS: publications accessibles à tous
ou aussi sous forme vulgarisée
• Pas assez de travaux sur défis sociétal: difficulttés/problèmes
juridiques => carence dans ce domaine FMR
Partenariat Public-Privé- Ferry
• French paradoxe : Retour sur investissement LAMENTABLE MAIS Proximité
exceptionnelle clin-rech
• Financement réduit par entreprise: France 2% par rapport Allemagne 15%
• LE problème est un souci d’interface: Humain – Financier(valorisation-financements
étrangers) –Technique- Juridique….
• Importance d’aller sur le marché /innovation (exp: Stratégie de Build up)
• SOLUTIONS:
- Structurer et augmenter le financement des cellules de valorisations et
intégrer des structures « appels d’offres »
- Créer un pôle de portage commun
- Ex: Initiatitive de maturation « Matwin » très précoce
- Augmenter la culture de valorisation dans enseignement
- Formation de séminaires par la fondation MR sur la valorisation
• Créer annuaires des partenariats (Fondation MR )
• Exemple: maladies biliaires primitives –
Témoin Mme LAPOINTE : place des patients
• Constat: attente des patients très forte pour participer à un programme
de recherche: TRES GRANDE volonté d’être inclus PR
• Enjeu éthique des programmes de recherche à de nb niveaux
(autonomie-bienfaisance, non malfaisance, équité et justice)
• VOLONTE commune: chercheurs – patients qui doivent comprendre
la recherche et avoir une démarche proactive.
• Indicateurs de qualité: information (histoire naturelle de la maladie
mieux connue par le patient) – importance des registres & cohortes et
importance des associations pour encourager participation
• Incrémentation: données qualité de vie durant essai clinique (aide
directe des patients)
• Rôle des association dans diffusion des informations du PR
• Participation à la rédaction des consentements et info protocole
• Cohortes rétrospectives - corrélations phénotype-génotype
Composition de l’Atelier
• Président : Pr. Nicolas LÉVY
• Rapporteur : Pr. Hélène DOLLFUS
• Témoin Alliance : Anne-Sophie LAPOINTE
• Les intervenants :
– Pr. Hélène DOLLFUS, Vice-présidente recherche du PNMR 2
Dr. Antoine FERRY, Président du Laboratoire CTRS
– Dr. Anne CAMBON-THOMSEN, INSERM- Université
Toulouse III
– Anne-Sophie LAPOINTE, Membre du Conseil National de
l’Alliance Maladies Rares

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