Restitution de l`Atelier 3
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Restitution de l`Atelier 3
Atelier 3 : Recherche dans les maladies rares Président : Pr. Nicolas LÉVY Rapporteur : Pr. Hélène DOLLFUS INTERET ET CONTEXTE • • • • Recherche = Priorité du PMR2 (Axe B) Faire Bilan et prospective pour « après 2014 » Avancées partenariats public-privé Listes de pistes à identifier comme priorité Questions générales • Accès diagnostic séquençage HD et Recherche séquençage HD = > Plateforme HD • Se donner les moyens d’une recherche véritablement translationnelle • Ne pas négliger: histoire naturelle- corrélations phénotype génotype et recherche fondamentale notamment modèles non murins • IMPORTANCE du Triptyque : patient – chercheur – industriel Recherche générale • Définition Recherche Translationelle: partenariat Public Privé (seulement 15% vont en translation) • Bénéfices- Risques des nouvelles approches thérapeutiques et nvx modèles économiques (réglementation-tps développement longconsentement)- Optimiser l’information sur els consentments • Pérénité des financements des cohortes suivies dans RADICO ? Dr. Anne CAMBON-THOMSEN: SHS • SHS recherche AO Fondation MR: 1°sur parcours diagnostique, 2° nouvelles technologies, 3° parcours du patients • MR= terrain de choix interdisciplinaire pour SHS • Sciences économiques et politiques/stratégie MR – Horizon 2020 inclus SHS => pas assez de projets Aide pour inclure MR dans champ de la Santé en France (changer façon dont sont tournés AO- système d’organisation ?) • Intérêt des SHS dans projets européens • Transmission des résultats SHS: publications accessibles à tous ou aussi sous forme vulgarisée • Pas assez de travaux sur défis sociétal: difficulttés/problèmes juridiques => carence dans ce domaine FMR Partenariat Public-Privé- Ferry • French paradoxe : Retour sur investissement LAMENTABLE MAIS Proximité exceptionnelle clin-rech • Financement réduit par entreprise: France 2% par rapport Allemagne 15% • LE problème est un souci d’interface: Humain – Financier(valorisation-financements étrangers) –Technique- Juridique…. • Importance d’aller sur le marché /innovation (exp: Stratégie de Build up) • SOLUTIONS: - Structurer et augmenter le financement des cellules de valorisations et intégrer des structures « appels d’offres » - Créer un pôle de portage commun - Ex: Initiatitive de maturation « Matwin » très précoce - Augmenter la culture de valorisation dans enseignement - Formation de séminaires par la fondation MR sur la valorisation • Créer annuaires des partenariats (Fondation MR ) • Exemple: maladies biliaires primitives – Témoin Mme LAPOINTE : place des patients • Constat: attente des patients très forte pour participer à un programme de recherche: TRES GRANDE volonté d’être inclus PR • Enjeu éthique des programmes de recherche à de nb niveaux (autonomie-bienfaisance, non malfaisance, équité et justice) • VOLONTE commune: chercheurs – patients qui doivent comprendre la recherche et avoir une démarche proactive. • Indicateurs de qualité: information (histoire naturelle de la maladie mieux connue par le patient) – importance des registres & cohortes et importance des associations pour encourager participation • Incrémentation: données qualité de vie durant essai clinique (aide directe des patients) • Rôle des association dans diffusion des informations du PR • Participation à la rédaction des consentements et info protocole • Cohortes rétrospectives - corrélations phénotype-génotype Composition de l’Atelier • Président : Pr. Nicolas LÉVY • Rapporteur : Pr. Hélène DOLLFUS • Témoin Alliance : Anne-Sophie LAPOINTE • Les intervenants : – Pr. Hélène DOLLFUS, Vice-présidente recherche du PNMR 2 Dr. Antoine FERRY, Président du Laboratoire CTRS – Dr. Anne CAMBON-THOMSEN, INSERM- Université Toulouse III – Anne-Sophie LAPOINTE, Membre du Conseil National de l’Alliance Maladies Rares