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Avril 2011 N°8
L’attirance de l’industrie pharmaceutique pour le développement d’innovations
thérapeutiques dans le domaine des maladies rares : état des lieux et motivations
stratégiques
TORRONTEGUI Pauline, YAMADA Ami, ZHENDRE Marine
Résumé: Une maladie rare, ou
pulmonaire (HTAP) touche environ
l’Orphan
maladie orpheline, touche moins
une personne sur 67000. Elle se
américaine de 1983. Le Japon et
d’une
Les
caractérise par une prolifération
l’Europe ont également légiféré sur
médicaments destinés à soigner
anormale des cellules de la paroi
ce thème. Ces textes déterminent
ces maladies représentent donc
vasculaire
le
un faible volume de vente. Leur
augmentation
développement a été négligé par
résistance
les
puis à une défaillance du ventricule
personne
sur
industries
2000.
pharmaceutiques
jusque dans les années 1980. Les
industriels se tournent aujourd’hui
vers ce secteur. En effet, les
incitations
gouvernementales,
moindre
concurrence
la
des
génériques et leur prix font des
médicaments
orphelins
des
produits à forte valeur ajoutée.
qui
mène
à
progressive
vasculaire
une
de
la
pulmonaire
2001,
Tracleer®
développé
premier
médicament
indiqué
dans
l’HTAP.
Depuis,
le
traitement
les
Aux
Etats-Unis, la définition se base
financiers et administratifs.
sorti un traitement pour cette
pathologie [2]. Cet exemple illustre
nombre
[1].
nombreux avantages commerciaux,
Bayer, Pfizer et GSK ont également
marché « orphelin ». En effet, le
France
de
de
2000,
en
octroient
industriels
s’intéressent de plus en plus à ce
personnes
« médicament
orphelin
touche moins d’une personne sur
30000
et
loi
Actelion obtient l’AMM, c’est le
bien le fait que les industriels
de
orphelin »
de
(ODA),
par
rare ou orpheline lorsque qu’elle
moins
statut
Act
cardiaque droit et au décès. En
En Europe, une maladie est dite
soit
Drug
de
lancements
de
médicaments orphelins a explosé
Figure 2 : Les éléments stratégiques
attirant les industriels vers les maladies
depuis une dizaine d’années. [3]
sur un nombre de malades, moins de
rares
200 000 personnes sur le sol
De
américain
d’environ
souffrent moins de la concurrence
1/1500). On dénombre aujourd’hui
des génériques et leur prix est
entre
élevé par rapport aux médicaments
(prévalence
6000
et
7000
maladies
plus,
ces
médicaments
rares, concernant 6 à 8% de la
généralistes.
population
positionnement sur le secteur des
maladies
mondiale.
rares
sont
80%
des
d’origine
Figure 1 : Augmentation du chiffre
infectieuse, auto-immune ou sont
d’affaires des médicaments orphelins entre
des cancers rares. On considère
2001 et 2009
graves et invalidantes, les malades
éprouvant des douleurs chroniques
pour 20% d’entre eux. Le pronostic
vital est mis en jeu dans la moitié
des cas. L’hypertension artérielle
part
le
maladies rares, qui répond à une
génétique, les autres sont d’origine
que 65% de ces maladies sont
D’autre
Quels
sont
les
éléments
qui
attirent aujourd’hui les industriels
lois
développement
encouragent
de
grandissante
public,
positionne
du
grand
dorénavant
l’entreprise pharmaceutique comme
une entreprise citoyenne.
Références
vers ce domaine ?
Des
attente
le
médicaments
orphelins : la première en date est
1. ORPHANET, « A propos des maladies rares »
2. HTAP FRANCE, “Comprendre l’HTAP
3. AFSSAPS, « La vente des médicaments aux
officines et aux hôpitaux en France, Chiffres clés
2009.
Synthèse bibliographique réalisée par des élèves ingénieurs dans le cadre d'enseignements du département Génie Biologique
http://biologie.polytechnice.fr