Neurochlore lève 9 millions d`euros et passe en phase III

Neurochlore lève 9 millions d’euros et passe en phase III
Marseille, le 1/03/2016
La startup Neurochlore développe le premier traitement
thérapeutique des troubles du spectre autistique (TSA). Elle vient
d’obtenir 9 millions d’euros de prêt convertible en actions d’une
Fondation américaine dédiée à l’autisme (Simons Foundation),
venant compléter l’appui de la banque publique bpifrance et de la
Fondation Bettencourt Schueller qui finance certains projets de recherche fondamentale. Le
Docteur Yehezkel Ben-Ari, fondateur de Neurochlore, responsable du Groupe Autisme au sein de
l’INMED (Institut de Neurobiologie de la Méditerranée) et directeur émérite Inserm, Grand Prix
Inserm 2009, va ainsi pouvoir lancer, dès juillet prochain, un essai clinique de phase III.
Marseille, le 1er mars 2016 – La communauté scientifique s'accorde sur l'origine précoce – fœtale et/ou
postnatale de l'autisme. L'équipe de Yehezkel Ben-Ari, directeur de recherche émérite à l'Inserm et
responsable du Groupe Autisme au sein de l’INMED, a franchi en 2014 un nouveau cap dans la
compréhension de la maladie. Les chercheurs ont démontré dans un article publié dans Science1 que les taux
de chlore dans les neurones de souris modèles d'autisme sont élevés, et ce dès la naissance, et le restent de
façon anormale au cours du développement. Ces résultats ont ainsi validé le succès du traitement diurétique
testé par les chercheurs et cliniciens chez des enfants autistes en 2012 et suggèrent chez la souris que le
diurétique pris avant la naissance corrige les déficits chez les descendants. Ils montrent également que
l'ocytocine, hormone de l'accouchement, produit une baisse du taux de chlore pendant la naissance qui
contrôle l’expression du syndrome autistique. Comment un diurétique peut-il diminuer les troubles de
communication dus à l'autisme ? Quel est le rôle de l'accouchement dans le développement de cette
pathologie ? Pourra-t-on un jour traiter l'autisme dès les premiers mois de la vie, voire avant la naissance ?
Les troubles du spectre autistique (TSA) concernent plus de 3 millions de patients en Europe et 67 millions à
travers le monde. Il n'existe pas à ce jour de traitement de ces TSA, la recherche d'un traitement répond
donc à une attente importante de la part des patients et des familles.
Neurochlore vient ainsi d’obtenir un prêt de 9 millions d’euros convertible en actions auprès d’une Fondation
américaine qui lui avait déjà fait confiance début 2012. Ce financement va ainsi permettre à la société de
lancer un essai clinique de phase III, sur 200 enfants, dès le mois de juillet 2016. « L’’étude se déroulera en
double aveugle, c’est-à-dire molécule active vs placebo, et durera environ trois ans. Si elle aboutit, alors
Neurochlore sera dans la dernière ligne droite pour proposer un nouveau médicament capable de traiter
l’autisme sous la forme d’un sirop », explique le Docteur Ben-Ari.
La société va ainsi ouvrir le recrutement d’une cohorte pour cet essai clinique de phase III sur des enfants et
adolescents souffrants de troubles du spectre autistique. Environ 200 patients seront recrutés en France et
dans deux autres pays européens afin de permettre de faire une demande d’enregistrement du médicament
auprès des autorités de santé européennes. Comme pour toute étude de ce type, la participation des
patients sera conditionnée par des critères d’inclusion stricts définis dans un protocole d’essai clinique
approuvé par les autorités réglementaires et ayant reçu l’avis favorable d’un comité d’éthique. Ces critères
de sélection concerneront, par exemple, les antécédents médicaux ou la sévérité des troubles du spectre
autistique. De ce fait, tous les patients ne pourront pas y participer.
Neurochlore lève 9 millions d’euros et passe en phase III
Marseille, le 1/03/2016
A propos de Neurochlore
Les objectifs de la société Neurochlore sont de comprendre et traiter certaines maladies neurodéveloppementales et de
développer de nouvelles approches thérapeutiques visant à améliorer le traitement des maladies neurologiques et
psychiatriques. Dans cette optique, la société Neurochlore a déposé un brevet international pour l’utilisation d’un
diurétique, la Bumétanide, pour traiter l’autisme. Elle travaille actuellement sur la mise sur le marché en Europe de
cette molécule comme premier traitement thérapeutique des troubles du spectre autistique chez l'enfant et
l'adolescent. Afin de démontrer l’efficacité et la tolérance de ce nouveau traitement, la société Neurochlore vient de
terminer un essai clinique de phase IIB multicentrique, approuvé par les autorités européennes, qui s’est déroulé dans 6
centres en France (Brest, Limoges, Lyon, Marseille, Nice et Rouen). Les résultats préliminaires sont prometteurs et une
publication des résultats est en cours de préparation. En parallèle, la société Neurochlore tient à garder un
département Recherche Fondamentale qui s’articule autour de divers modèles animaux de pathologies humaines :
troubles du spectre autistique, syndrome de l’X-fragile, … Cela lui permet de mieux comprendre les mécanismes
impliqués dans ces maladies. La société Neurochlore est idéalement implantée au sein de l’Institut de Neurobiologie de
la Méditerranée (Inmed). Elle est ainsi entourée d’experts scientifiques reconnus internationalement dans tous les
domaines de la neurobiologie du développement et des troubles neurologiques. Les collaborations entre les chercheurs
de Neurochlore et de l’Inmed constituent un atout majeur de la société dont la fondation a été faite sur cette notion de
proximité entre recherche fondamentale et appliquée.
En savoir plus : www.neurochlore.fr
1) Science, 7 février 2014 - DOI : 10.1126/science.1247190 : Oxytocin mediated GABA inhibition during delivery
attenuates autism pathogenesis in rodent offspring.
Roman Tyzio1,2,3,4, Romain Nardou1,5, Diana C. Ferrari1,5, Timur Tsintsadze5, Amene Shahrokhi2,3,4,56, Sanaz
Eftekhari2,3,4,56, Ilgam Khalilov2,3,4, Vera Tsintsadze2,3,4, Corinne Brouchoud2,3,4, Genevieve Chazal2,3,4, Eric
Lemonnier7, Natalia Lozovaya2,3,4, Nail Burnashev2,3,4 and Yehezkel Ben-Ari2,3,4,5*
1 equally contributing authors;
2 Aix-Marseille University, Marseille, France;
3 INSERM UMRS 901, Marseille, France;
4 The Neuroarcheology Group, The Epilepsy and Neurological Disorders Group, Mediterranean
Institute of Neurobiology (INMED), Marseille, France;
5 Neurochlore, at INMED, Marseille, France;
6 on leave from Tehran University of medical sciences
7 Laboratoire de Neurosciences de Brest EA4685, Brest, France
A propos de l’incubateur Impulse : Un incubateur Allègre créé sous l’impulsion de la Loi sur l’Innovation et la
Recherche de 1999. Créé en juin 2000 à l’initiative des Universités d’Aix-Marseille et d’Avignon, rejointes par l’Ecole
Centrale Marseille, le CEA, le CNRS, l’IRD, l’ONERA et l’Ecole Nationale Supérieure des Mines de Saint-Etienne,
l’Incubateur Inter-universitaire IMPULSE est un incubateur « territorial et généraliste » qui accompagne et finance
depuis 15 ans les projets de création d’entreprises innovantes valorisant les travaux de la recherche publique. Au centre
d’un maillage étroit entre laboratoires de recherche, instituts Carnot, SATT, pôles de compétitivité, pépinières, ARII et
capital « amorçage », IMPULSE est un véritable outil d’accompagnement, de financement et de pré-amorçage,
convertissant 80% de projets en entreprises. A fin 2015, sur 151 projets accompagnés, il est à l’origine de la création de
126 entreprises générant environ 650 emplois directs et 1700 emplois indirects. Avec 173 millions d’euros de fonds
privés cumulés sur les entreprises accompagnées, il démontre l’attractivité de ces startups innovantes sur son territoire
(départements 13, 84, 04 et 05). Soutenu par l’Etat, l’Union Européenne, la Région PACA, les départements des
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