Évaluation des résultats dans l`arthrite idiopathique juvénile
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Évaluation des résultats dans l`arthrite idiopathique juvénile
Rhumatologie pédiatrique Évaluation des résultats dans l’arthrite idiopathique juvénile L es instruments utilisés pour évaluer l’état de santé, la capacité fonctionnelle, l’invalidité et la qualité de vie chez les adultes atteints d’arthrite rhumatoïde (AR) ont été largement commentés dans des articles récents, et les organismes de réglementation, comme la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, rendent maintenant obligatoire l’utilisation de ces indicateurs de résultats dans les études cliniques. De tels instruments ont également été conçus pour évaluer les enfants atteints d’arthrite idiopathique juvénile (AIJ). Le Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group [PRCSG] et le Pædiatric Rheumatology International Trials Organization [PRINTO] ont décidé d’inclure un de ces instruments dans les six indicateurs de résultats dans les études cliniques. L’adoption d’un instrument de mesure de la capacité fonctionnelle des enfants marque une étape historique dans la rhumatologie au Canada. La capacité fonctionnelle, l’état de santé et la qualité de vie, des paramètres décrits dans la littérature médicale, sont souvent utilisés de façon interchangeable et, pour cette raison, leur signification peut varier.1 Le terme « capacité fonctionnelle » a une portée générale et décrit les effets de la maladie sur l’aptitude d’une personne à exécuter les tâches courantes. Quant au terme « état de santé », il réfère à une évaluation ponctuelle du bien-être physique, psychologique et social d’une personne par rapport aux valeurs de départ. L’indicateur « qualité de vie » touche à la fois à l’état de santé et à la capacité fonctionnelle, et il devrait Ciarán M. Duffy, M. B., B. Ch., M. Sc., FRCPC Directeur de la Division de rhumatologie, à l’Hôpital de Montréal pour enfants et professeur agrégé au Département de pédiatrie à l’Université McGill et au Centre universitaire de santé McGill, à Montréal (Québec). Le Dr Duffy est également chercheur principal à la Société d’arthrite du Canada. 4 / Le journal de la Société canadienne de rhumatologie inclure également la propre perception du patient de la nature et de l’importance des changements survenus dans sa vie à cause de la maladie.1 Dans ce contexte, on essaie de mesurer la qualité de vie liée à la santé. En effet, il semble que les patients, y compris les enfants, sont capables de faire la distinction entre l’état de santé, la qualité de vie et la qualité de vie liée à la santé,2 bien que certains en doutent.3 L’indicateur « qualité de vie liée à la santé » peut être générique ou spécifique d’une maladie. Le second est plus facilement applicable dans les études cliniques parce qu’il est plus sensible pour détecter des changements cliniques importants (réactivité). Divers groupes ont essayé d’élaborer un indicateur définitif qui convienne aux enfants atteints d’AIJ. L’instrument idéal est commode et facile à utiliser. À savoir que les parents ou l’enfant peuvent répondre au questionnaire en peu de temps. De plus, ce dernier permet de mesurer la fonction physique, la fonction psychologique et la fonction sociale, y compris la vie à l’école et au sein de la famille ainsi que les comportements. Par ailleurs, il inclut des questions sur la douleur. En outre, l’instrument est fiable, valide et sensible. On peut l’utiliser dans divers pays et, par conséquent, dans différentes cultures. De fait, le questionnaire se prête facilement à la traduction et aux changements permettant de l’adapter à un contexte donné. Bref, force est de constater que l’utilisation de tels instruments de mesure à l’échelle internationale pose un défi important.4,5 Aucun des instruments de mesure commentés dans le présent article ne satisfait à tous ces critères. Néanmoins, des progrès importants ont été accomplis. Ceux ci-dessous ont été évalués de façon approfondie dans d’autres articles;5,6 alors nous ne les commentons que brièvement. INSTRUMENTS SPÉCIFIQUES DE LA MALADIE — PARAMÈTRES DE LA FONCTION PHYSIQUE Le questionnaire CHAIMS (Childhood Arthritis Impact Measurement Scales) Le questionnaire CHAIMS a été le premier instrument de mesure spécifique de l’AIJ. Il s’agit d’une version modi- fiée du questionnaire AIMS. Malheureusement, la capacité de mesure de cet instrument présente des lacunes, sauf en ce qui concerne la douleur, dont la fiabilité est bonne, et la validité, convergente. Les lacunes sont principalement attribuables au fait que la plupart des questions ne s’appliquent pas à des enfants âgés de moins de six ans. Soulignons également que la validité apparente, la validité de contenu et la sensibilité du questionnaire CHAIMS n’ont pas été démontrées. Ainsi, cet instrument n’est pas utilisé actuellement. Le questionnaire d’évaluation de la santé de l’enfant CHAQ (Childhood Health Assessment Questionnaire). Le questionnaire CHAQ, issu du questionnaire d’évaluation de la santé de l’adulte (HAQ), comprend deux indices : l’invalidité et la douleur. Le questionnaire sur l’invalidité porte sur les huit aspects suivants en 30 points : se vêtir et faire sa toilette, se lever, manger et marcher, l’hygiène, la portée, la force de préhension et les activités.7 Pour chaque aspect de la capacité fonctionnelle, au moins une question convient aux enfants de tous âges. La réponse à chaque question est notée à l’aide d’une échelle en quatre points (de 0 à 3) selon le degré de difficulté qu’éprouve l’enfant. Parmi les questions portant sur un aspect de la capacité fonctionnelle, on retient le résultat le plus élevé. Si l’enfant doit utiliser des aides ou des dispositifs, ou s’il a besoin d’assistance, le résultat minimal pour cet aspect de la capacité fonctionnelle est de 2. L’indice d’invalidité correspond au résultat moyen pour les huit aspects de la capacité fonctionnelle. De son côté, l’indice de la douleur est déterminé par la présence de douleur, mesurée à l’aide d’une échelle analogique visuelle de 100 mm, extrapolée à une échelle de 0 à 3. Une autre échelle analogique de 100 mm permet de mesurer l’évaluation globale de l’arthrite par le patient ou par le parent. La fiabilité et la validité du questionnaire CHAQ sont excellentes, et ses propriétés de discrimination sont bonnes. De plus, le questionnaire a une bonne valeur de prédiction et il est utile dans les études longitudinales. D’ailleurs, il a été utilisé très souvent à cette fin. Les résultats préliminaires permettent de croire que le questionnaire CHAQ est sensible, mais il faudra démontrer le taux de sensibilité par une étude clinique contrôlée avant d’utiliser systématiquement le CHAQ dans les études sur l’efficacité. Cependant, CHAQ peut être administré aux enfants de tous âges et dans diverses langues. Par surcroît, il offre un excellent potentiel clinique pour le suivi à longue échéance des enfants atteints d’AIJ et probablement d’autres maladies rhumatismales infantiles.8 Le questionnaire JAFAR (Juvenile Arthritis Functional Assessment Report). Le questionnaire JAFAR est dérivé des questionnaires AIMS, HAQ et McMaster Health Index Questionnaire.9 Le questionnaire JAFAR, unidimensionnel et en 23 points, permet d’évaluer l’aptitude à effectuer des tâches physiques chez les enfants âgés de plus de sept ans. L’évaluation est faite à l’aide d’une échelle, en trois points (de 0 à 2). Le résultat total est dans la plage de 0 à 46, un résultat peu élevé témoignant d’une meilleure capacité fonctionnelle. Il existe deux versions de ce questionnaire : une pour l’enfant (JAFAR-C) et une pour les parents (JAFAR-P). Le JAFAR est très fiable et hautement valide. Toutefois, bien que les résultats d’une petite étude clinique contrôlée permettent de croire que le questionnaire JAFAR est sensible, d’autres études de plus grande envergure La capacité fonctionnelle, l’état de santé et la qualité de vie, des paramètres décrits dans la littérature médicale, sont souvent utilisés de façon interchangeable et, pour cette raison, leur signification peut varier. doivent être menées pour démontrer de façon concluante le degré de sensibilité de cet instrument et pour déterminer son utilité dans les études cliniques sur l’efficacité d’un traitement. Le plus grand inconvénient du questionnaire JAFAR est qu’il ne convient pas à des enfants de moins de sept ans, ce qui empêche de l’utiliser pour évaluer les enfants atteints d’une AIJ d’apparition précoce. Il n’en demeure pas moins un instrument pratique, très utile en clinique et dans le suivi à long terme pour la plupart des enfants atteints d’arthrite chronique, même s’il apporte à peine plus d’information que le questionnaire CHAQ. Le questionnaire JASI (Juvenile Arthritis Self-Report Index). Le questionnaire JASI a été élaboré pour évaluer de façon plus précise l’activité physique chez les enfants âgés de plus de huit ans atteints d’AIJ.10 Cet instrument vise à mesurer particulièrement la réactivité des enfants et il sert principalement aux interventions de réadaptation. Le JASI compte 100 questions portant sur cinq catégories de la fonction physique (soins personnels, vie domestique, mobilité, activités scolaires et parascolaires). Le résultat total est dans la plage de 0 à 100, le plus élevé témoignant d’une meilleure capacité fonctionnelle. Les auteurs ont Le journal de la Société canadienne de rhumatologie / 5 inclus une échelle d’évaluation de type Likert en sept points pour évaluer la difficulté à exécuter des tâches. Dans une composante secondaire (questionnaire JASI, 2e partie), les patients doivent nommer les cinq activités qu’ils trouvent les plus difficiles. Ces dernières sont évaluées lors du suivi. Cette stratégie fait de la deuxième partie du questionnaire JASI un outil plus sensible et aussi plus spécifique. Le questionnaire JASI a été élaboré de façon très méticuleuse, et il offre une fiabilité et une validité de premier ordre. Cependant, son plus grand inconvénient est qu’il ne peut être administré à des enfants âgés de moins de huit ans. On ne peut donc pas Ces six instruments diffèrent beaucoup les uns des autres, et ils ont été conçus avec des objectifs différents, ce qui confère à chacun ses qualités propres. l’utiliser dans les cas d’AIJ de début précoce. En outre, parce que c’est un questionnaire très détaillé, il faut beaucoup de temps pour y répondre (45 minutes), ce qui pourrait le rendre moins intéressant dans le contexte clinique. Il n’en reste pas moins que le questionnaire JASI est un instrument complet et un excellent instrument de mesure qui convient particulièrement à la recherche dans les études longitudinales. INSTRUMENTS SPÉCIFIQUES DE LA MALADIE — PARAMÈTRES DE LA QUALITÉ DE VIE Questionnaire JAQQ (Juvenile Arthritis Quality of Life Questionnaire). Le questionnaire JAQQ permet de mesurer la fonction physique et psychologique. Il inclut des données spécifiques du patient et il porte spécialement sur la maladie (et par conséquent, sur les mesures de la qualité de vie liées à la maladie).11 Ce questionnaire convient à tous les groupes d’âge et aux sous-groupes de patients atteints d’arthrite chronique. Également, les patients peuvent y répondre seuls en peu de temps. Le questionnaire JAQQ comprend 74 questions portant sur quatre aspects principaux : les mouve- 6 / Le journal de la Société canadienne de rhumatologie ments globaux (17 questions), la motricité fine (16 questions), la fonction psychosociale (22 questions) et les symptômes généraux (19 questions). La réponse à chaque question est notée à l’aide d’une échelle de 1 à 7 (« jamais » à « toujours », selon la fréquence à laquelle la tâche est difficile pour l’enfant), 7 correspondant au résultat le moins bon. Bien que les patients répondent à toutes les questions chaque fois, le résultat correspond à la moyenne des cinq résultats les plus élevés pour chacun des aspects de la capacité fonctionnelle. Le résultat total pour le questionnaire JAQQ correspond à la moyenne de ceux des quatre aspects. Une échelle d’évaluation de la douleur a été incluse, mais elle est comptabilisée séparément. Ce questionnaire existe en anglais, en français et en hollandais. En raison de sa nature très détaillée, le questionnaire JAQQ offre une validité et une sensibilité excellentes et pourrait être l’instrument idéal dans les études cliniques. Le questionnaire CAHP (Childhood Arthritis Health Profile). Cet instrument est conçu pour tous les aspects du bien-être des enfants atteints d’AIJ, c’est-à-dire la capacité physique, le fonctionnement psychosocial et les conséquences de la maladie sur la famille.12 Le questionnaire CAHP a été élaboré en parallèle avec un instrument générique, le questionnaire CHQ (Childhood Health Questionnaire).13 Il existe également une version pour les parents et une version pour les adolescents (13 ans et plus). Les patients répondent seuls au questionnaire CAHP, divisé en trois modules : état de santé général mesuré par le questionnaire CHQ, les échelles d’évaluation spécifiques de l’AIJ et les caractéristiques du patient. Le premier rapport sur l’évaluation de cet instrument a porté sur le développement, la validité et la fiabilité des échelles pour évaluer la capacité fonctionnelle (spécifiques de l’AIJ et non spécifiques de la maladie). Le CAHP se révèle un instrument prometteur. Même si le questionnaire est complexe, les parents et les enfants peuvent y répondre en moins de 15 minutes. Un instrument convivial de saisie des données a été conçu pour faciliter l’utilisation de l’instrument dans des circonstances cliniques ordinaires, et l’on travaille actuellement à simplifier le système de pointage. CONCLUSION Nous souhaitions vous présenter un aperçu général des six instruments de l’AIJ ainsi que des recherches menées pour mesurer la capacité fonctionnelle et la qualité de vie liée à la maladie. Ces six instruments diffèrent beaucoup les uns des autres, et ils ont été conçus avec des objectifs différents, ce qui confère à chacun ses qualités propres. Le questionnaire CHAIMS a été moins bien étudié, et ses propriétés de mesure sont moins bonnes. Il est donc peu probable qu’on continue de l’utiliser. À l’opposé, les questionnaires CHAQ et JAFAR sont d’excellents instruments de mesure en plus d’être largement utilisés. Par ailleurs, il faut peu de temps pour répondre à ces questionnaires simples. Cependant, bien qu’ils soient utiles en recherche, ils conviennent probablement beaucoup mieux au contexte clinique. CHAQ offre un net avantage par rapport à JAFAR parce qu’il convient à tous les groupes d’âge. Le questionnaire JASI est lui aussi un excellent instrument de mesure, mais, parce qu’il faut beaucoup de temps pour répondre à toutes les questions, on l’utilisera de préférence comme outil de recherche plutôt que comme outil clinique. De son côté, le questionnaire JAQQ est tout aussi détaillé, mais il faut moins de temps pour y répondre. Il peut être administré à des patients de tous âges et il est très sensible. Il convient particulièrement bien aux études cliniques – c’est d’ailleurs précisément pour cela qu’il a été conçu. Les propriétés de mesure du questionnaire CAHP sont également excellentes, spécialement sur le plan de la discrimination. C’est un questionnaire très détaillé qui exige plus de temps. Il servira donc probablement davantage à la recherche dans les études longitudinales. Il est important de souligner que le questionnaire JAQQ et le questionnaire CAHP permettent tous deux de mesurer la qualité de vie liée à la maladie, et il pourrait être important de les utiliser dans des études sur les résultats à longue échéance du traitement de l’AIJ. En raison de l’expansion du réseau de collaboration des études cliniques, il a été nécessaire d’adapter les instruments aux besoins des divers pays. À cette fin, le groupe PRINTO souhaite que les questionnaires CHAQ et CHQ soient adaptés et traduits en plusieurs langues, compte tenu du grand nombre de participants aux études cliniques coordonnées par cet organisme. À mesure que progresseront les études du groupe PRINTO, l’utilité de ces instruments à l’échelle internationale pourra être mieux évaluée. Références 1. Gill TM, Feinstein AR: A critical appraisal of the quality of quality-oflife measurements. JAMA 1994; 272(8):619-26. 2. Feldman B, Grundland B, McCullough L, Wright V: Distinction of quality of life, health related quality of life, and health status in children referred for rheumatologic care. J Rheumatol 2000; 27(11):226-33. 3. Tucker LB: Whose life is it anyway? Understanding quality of life in children with rheumatic diseases. J Rheumatol 2000; 27(1):8-11. 4. Burgos-Vargas R: Assessment of quality of life in children with rheumatic disease. J Rheumatol 1999; 26(7):1432-5. 5. 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