L`EBM, 25 ans après…

L’EBM, 25 ans après…
AC Masquelet, Paris VI
Novembre 2015
Plan EBM
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Genèse
Limites
Critiques
Evolutions
Conclusions
Genèse
Tradition d’études épidémiologiques et de
médecine sociale en Angleterre
• Lind 1747 (essai comparé du traitement du scorbut)
• Baker 1767 (rôle du Pb dans les douleurs
abdominales chez les paysans du Devonshire)
• Pott 1775 (K du scrotum chez les ramoneurs)
• Snow 1854 (contamination de l’eau et choléra)
• Présupposés philosophiques:
- utilitarisme ou principe d’utilité publique (Bentham, Stuart-Mill)
- empirisme (Locke), scepticisme (Hume), réfutationnisme (Popper)
L’époque moderne
• Bradford Hill
- « Principles of medical statistics » (1937)
( héritier de Galton, Pearson, Fisher)
- « Streptomycin treatment of pulmonary tuberculosis »
Brit Med J 1948 ; 2 : 769 (premier ECR)
• Archie Cochrane
- « Effectiveness and efficiency. Random reflections on
health services » (1971) (dépenses de santé et efficacité médicale)
Recueil des ECR de toute la littérature mondiale
• Réforme pédagogique (1980: Mc Master à Hamilton)
• JAMA 1992: EBM s’applique aussi à la pratique de la
médecine
• Sackett 1996: « utilisation rigoureuse, explicite et judicieuse des
meilleures données disponibles lors des prises de décision
concernant les soins à prodiguer à des patients individuels.. Intégrer
l’expertise clinique individuelle avec les meilleures données
cliniques externes provenant de la recherche systématique »
Hiérarchisation de la force de la
preuve (Malinosky et al 2000)
• Synthèses méthodiques & méta analyses
• Essais contrôlés à double insu avec tirage au
sort ( ECR )
• Etudes prospectives de cohortes non randomisées
(comparaison de deux traitements)
• Etudes rétrospectives – cas témoins (placebo)
• Etudes rétrospectives
• Observations cliniques isolées
Evidence Based Medicine
• ECR & revues de synthèse et méta analyses
• Dépréciation de la pratique fondée sur le bon
sens et sur l’expérience du chirurgien
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Médecine basée sur la preuve
Médecine factuelle
Médecine basée sur les faits
Médecine basée sur les faits prouvés
Médecine basée sur des données probantes
Limites
EBM & Chirurgie
• Horton R: « Surgical research or comic opera:
questions but few answers » Lancet 1996;347:984
- littérature chirurgicale de valeur parfois douteuse
- petit nombre d’ECR (études multicentriques ?)
- Q du chirurgien # Q pour études multicentriques
• En COT :
- décision basée sur les meilleures données au cœur de la pratique
- longue tradition d’audit et de recherche, n’a pas débuté avec ECR
( cf Charnley, les registres actuels)
EBM & Chirurgie
• Quelques avancées décisives grâce aux ECR :
- Cobb (1959): An evaluation of internal mammary artery
ligation by a double blind technique N Engl J Med; 260: 1115
- Majeed (1996) : Randomized, prospective, single blind
comparison of laparoscopic vs small incision
cholecystectomy Lancet;347:989
- Freeman (1999) : Use of placebo surgery in controlled
trials of a cellular therapy for Parkinson disease N Engl J Med
; 341 : 988
- Moseley JB (2002): A controlled trial of arthroscopic
surgery for osteoarthritis of the knee N Engl J Med;347:81
- Bass L (2005) : Functional recovery after open vs
laparoscopic colon resection Ann Surg; 241: 416
EBM inutile
• Bénéfice indiscutable du traitement :
approche axiomatique (eg Tt de la coxarthrose)
• Le traitement est fondé sur des données
anatomiques ou physiopathologiques
• Smith GC: Parachute use to prevent death and major trauma
related to gravitational challenge: systematic review of
randomized controlled trials Brit Med J 2003 ; 327 : 1459
Critiques
Reproches (subjectif)
• Orientation statistique globale ne peut
s’appliquer à un cas spécifique (l’EBM ignore
les données contextuelles)
• EBM est un obstacle à la relation chirurgien
patient
• EBM est un obstacle à l’innovation
thérapeutique chirurgicale
Critiques (objectif)
• ERC : se méfier des erreurs de type 1 (faux +)
Doses massives de corticoïdes dans les
traumatismes médullaires.
- Bracken MB: a randomized controlled trial of methyl prednisolone
or naloxone in the treatment of acute spinal cord injury. N Engl J
Med 1990;322: 1405-11
- Hurlberth RJ: Methylprednisolone and acute spinal cord injury:
an inappropriate standard of care J Neurosurg 2000; 93: 1-7
- Sauerland S: A CRASH landing in severe head injury Lancet 2004;
364: 1291-92 ( mortalité augmentée / groupe placebo)
• Statistiques ne peuvent pas pallier mauvaise qualité des données
initiales « garbage in, garbage out »
Critiques ECR en chirurgie
• Même opérateur: technique A # B (learning curve)
• Double aveugle illusoire ? Tt Ouvert vs Tt endo
• Pathologies trop hétérogène pour effectifs
suffisants
• Délai de mise en place, réalisation, interprétation,
& évaluation (très long)
• Coûts élevés (financement par industriels ?)
• Résultats valent pour population étudiée (critères +)
• Ne détectent pas les effets rares ou tardifs
Critiques des méta analyses
Méta analyses : source de faux +
• sélection des articles :
- résultats positifs et stat significatifs
- peu de résultats négatifs (cf M Postel)
• les raisons: »publish or perish »
- soumission de résultats positifs et originaux
- peu d’investigations dans domaines étudiés
• Biais dans méta analyses et recommandations
- résultats négatifs non publiés : sous estimés
- résultats positifs : valeur surestimée
Evolution
La réelle incertitude..
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Plusieurs traitements « équivalents »
Problèmes complexes, variables multiples
Situations singulières ou rares
Manque de données fiables et d’études
prospectives (eg infection sur prothèse)
l’expérience individuelle n’est pas la meilleure
donnée probante
ECBM : expert consensus based medicine
La réelle avancée : le registre !!
• Technique maîtrisée
• Peut aider à poser les bonnes questions et choisir des
ECR électifs
• Résultats rapides
• Ne coûte pas cher
• Tous les patients sont enregistrés (o critère restrictif)
• Délai de suivi non limité
• Permet réactivité face à signal faible
• Le multicentrique réduit les risques de « sous
publication » d’évènements indésirables
Conclusions
Conclusion 1
• Enthousiasme des 20 dernières années refroidi
car obéissance aveugle aux recommandations issues
de l’EBM :
- peut être préjudiciable aux patients
- peut constituer un obstacle à l’innovation
• EBM : but idéal mais connaître les limites
• Réhabiliter : études observationnelles, expérience,
bon sens
• Développer les registres !!!
Conclusions 2
• Le problème des données :
- ne sont pas systématiquement des informations
(données scientifiques & contextuelles)
• Avènement des Big Data : recueil de données
massives non structurées, corrélations cachées?
(se méfier des erreurs massives…)
Références iconoclastes…
• Benson K (2000) : Comparison of observational studies and
randomized controlled trials N Engl J Med 342 : 1878-86
• Hunink MG (2004) : Does EBM do more good than harm ?
Brit Med J 329 : 1051
• Links M (2006) : Analogies between reading of medical and
religious texts Brit Med J 333: 1068-70
• Masquelet AC (2010) : Quelle preuve a-t-on que l’EBM apporte
un réel bénéfice? E-Mémoires Ac Nat Chir 9 (3): 27-31
• Goldberg MJ (2012) : Lessons learned in 20 years of developing
evidence based medicine J Pediatr Orthop 32 S 193
• Stahel PF (2014) : EBM: a hidden threat for patient safety and
surgical innovation ? Bone Joint J 96-B (8) : 997-9
• Monsell FP (2014): A prejudiced view Bone Joint J 96B: 1002-4