Le prix de l`Académie de Médecine décerné au Pr. Marina

 Communiqué de presse 15 décembre 2016 Le prix de l’Académie de Médecine décerné au Pr. Marina Cavazzana pour l’ensemble de ses recherches © Huguette & Prosper / Imagine La lauréate du prix de l’Académie Nationale de Médecine 2016 est le Pr. Marina Cavazzana. Il récompense et encourage ses travaux de recherche et les résultats cliniques auxquels elle a contribué dans l’amélioration de la prise en charge thérapeutique des maladies génétiques spécifiques aux systèmes immunitaire et hématopoïétique. Le Pr. Marina Cavazzana a obtenu des résultats préliminaires très favorables sur l’utilisation des cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées ex vivo. Cette avancée génère le développement de nouveaux projets et ouvre la voie à l’étude clinique de familles de pathologies plus larges : un véritable espoir pour de nombreux patients. Les complications sévères qui touchent le pronostic des greffes de cellules souches hématopoïétiques en l’absence d’un donneur familial compatible amènent, depuis maintenant 20 ans, à explorer une autre stratégie thérapeutique pour les maladies génétiques des cellules sanguines. Cette approche complexe qui nécessite l’association et l’interaction d’expertises médicales et scientifiques, connue sous le terme de thérapie génique, consiste à corriger les cellules souches malades de la moelle osseuse en introduisant à l’aide d’un vecteur viral le gène thérapeutique. Deux déficits immunitaires héréditaires (SCID-­‐X1 et Wiskott-­‐Aldrich) et deux maladies touchant les globules rouges (β-­‐Thalassémie et drépanocytose) ont ainsi pu être corrigées par thérapie génique depuis 2000 à l’hôpital Necker-­‐Enfants Malades AP-­‐HP et à l’Institut Imagine situé sur le campus de l’hôpital Necker-­‐Enfants malades AP-­‐HP. Les essais ont montré une fin de la dépendance des malades à la transfusion obtenue pour quelques patients souffrant d’hémoglobinopathies. Ces résultats très encourageants permettent aujourd’hui de développer ce programme à plus large échelle et de rendre sa réalisation moins difficile, tout en restant prudent à l’utilisation du terme guérison, qui implique une correction définitive de ces maladies, car le nombre de patients ayant bénéficié de cette thérapie reste limité. Pouvoir rendre la thérapie génique accessible à un nombre croissant de personnes atteintes, ainsi qu’à d’autres centres hospitalo-­‐
universitaires qui prennent en charge ces pathologies du globule rouge, représenterait un progrès décisif pour tous les patients. La drépanocytose, maladie génétique la plus répandue dans le monde avec un enfant atteint pour 1 900 naissances en France, est particulièrement dévastatrice, 50 millions de personnes touchées dans le monde. Depuis, l’Institut Imagine a rassemblé au sein de sa structure l’ensemble des compétences indispensables pour accélérer le traitement par thérapie génique à d’autres maladies génétiques ainsi qu’à des pathologies acquises. Les avancées obtenues depuis 1995 ont également ouvert la voie au traitement par thérapie génique du SIDA. Un nouveau protocole clinique visant à rendre les cellules sanguines résistantes à l’infection par le virus, est en cours d’analyse par l’autorité de santé l'ANSM (Agence Nationale de sécurité du médicament et des produits de santé). Les résultats cliniques indiqueront si cette stratégie thérapeutique pourrait être appliquée à d’autres maladies sans traitement disponible. Aujourd’hui, les progrès de cette méthode apportent des résultats toujours plus prometteurs. Toutes les avancées autour du recueil des cellules souches laissent à penser que nous serons capables de diffuser cette thérapeutique à un nombre important de centres et de patients, en France et dans le monde, dans les 5 années à venir. Biographie du professeur Marina Cavazzana Directrice de laboratoire au sein de l’Institut Imagine, Marina Cavazzana est pédiatre de formation. Originaire d’Italie, elle a reçu le diplôme de docteur en médecine en 1983, une certification en pédiatrie en 1987 et un doctorat en sciences de la vie en 1993. Professeur d’hématologie depuis 2000, elle est également chef de service du département de biothérapie de l'hôpital Necker-­‐Enfants malades AP-­‐HP et directrice du centre d'investigation clinique de biothérapie de l’Inserm/ Hôpitaux universitaires Paris Ouest AP-­‐HP. Ses travaux de recherche sur le développement du système immunitaire et les maladies génétiques du système hématopoïétique dans le but d’améliorer leur prise en charge thérapeutique ont été récompensés par différentes sociétés savantes comme l’ « American Society of Hematology », l’ « European Society of Gene » and « Cell Therapy ». Elle a reçu le titre d’Officier de l'Ordre National de la Légion d'Honneur en 2011, et obtenu le prix Irène Joliot Curie de la «femme scientifique de l'année» en 2012 décerné par l’Académie des Sciences et le Ministère Français de l'Enseignement Supérieur et de la Recherche. Institut Imagine Premier pôle européen de recherche, de soins et d’enseignement sur les maladies génétiques, l’Institut Imagine a pour mission de les comprendre et les guérir. L’Institut rassemble à l’hôpital Necker-­‐Enfants malades AP-­‐HP 850 des meilleurs médecins, chercheurs et personnels de santé dans une architecture créatrice de synergies. C’est ce continuum inédit d’expertises, associé à la proximité des patients, qui permet à Imagine d’accélérer les découvertes et leurs applications au bénéfice des malades. Les quelques 9000 maladies génétiques recensées touchent 35 millions de patients en Europe, et près de 3 millions en France, où l’on compte chaque année 30 000 nouveaux cas. 60 % des enfants accueillis en consultation repartent sans diagnostic génétique et 90 % des maladies génétiques n’ont pas encore de traitement curatif. Face à cette problématique majeure de santé publique, le défi est double : diagnostiquer et guérir. www.institutimagine.org Pour nous contacter : Béatrice Parrinello-­‐Froment, [email protected]_ 06 63 72 16 06 Clémence Inglard, [email protected] _ +33 1 42 75 46 44