genethon, the world leader in gene therapy for rare

Généthon,
Leader mondial de la thérapie
génique pour les maladies
rares
Genethon, the world leader in gene therapy for rare diseases
Pionnier du déchiffrage du génome humain et de la découverte des gènes
responsables des maladies génétiques, le laboratoire Généthon se consacre
aujourd’hui à la conception, au développement et à la production de médicaments
de thérapie génique pour les maladies rares. C’est un centre de R&D intégré
permettant de passer de la recherche aux essais cliniques.
Pioneer in the deciphering of the human genome and
the genes associated with genetic diseases, Genethon
is today fully dedicated to the design, development
and manufacturing of gene therapy treatments
for rare diseases. It is an integrated R&D structure
whose activities range from research to clinical trials.
genethon bioprod/genethon bioprod
Généthon ouvre le plus grand centre de bioproduction
de produits de thérapie génique de grade clinique au
monde.
Dès 2012, ses 4 suites de production pourront produire, à
pleine capacité, 20 lots cliniques de vecteurs de thérapie
génique par an.
Généthon mène actuellement deux essais cliniques de
thérapie génique (Syndrome de Wiskott-Aldrich et Gamma
sarcoglycanopathie), et démarrera 1 nouvel essai clinique
en 2012 (Granulomatose Septique Chronique), puis 2
autres en 2013 (Neuropathie Optique Héréditaire de Leber
et Dystrophie Musculaire de Duchenne). Genethon mène
en outre plusieurs projets, en interne ou dans la cadre
de partenariats internationaux, dans le domaine des
maladies neuromusculaires (amyotrophie spinale infantile,
myopathie des ceintures, myopathies myotubularines), des
maladies du sang, de la rétine et du foie.
Crédit photographique : AFM/Christophe Argoues, Pierre Bonnaud architecte
Genethon
production
production
20 clinical
will open the world’s largest center for the
of clinical grade gene therapy products. Its 4
suites will be able to produce, at full capacity,
batches of clinical grade vectors per year.
Genethon currently has two gene therapy projects at
clinical trial-stage (Wiskott-Aldrich syndrome and Gamma
sarcoglycanopathy), and will initiate new clinical trial in
2012 (Chronic Granulomatous Disease) and two other in
2013 (Leber Hereditary Optic Neuropathy and Duchenne
Muscular Dystrophy). Genethon is also conducting several
projects, internally or in international partnerships, in the
field of neuromuscular diseases (spinal muscular atrophy,
limb girdle muscular dystrophy, myotubularin muscular
dystrophy), or disorders of the blood, liver and retina.
Chiffres-clés/K
ey figures
• 10 000 m2
• 220 personne
s dont 180
chercheurs, m
édecins, techn
iciens,
spécialistes de
s biothérapies,
du
développemen
t clinique, des
affaires
réglementaire
s...
• Budget annu
el : 27 M€
• 10 000 sqm
• 220 employe
es including 18
0
scientists, MDs
, specialists in
biotherapies, c
linical develop
ment,
legal affaires
• Annual budg
et: 27 M€