Bonjour et bienvenue au webinaire de la communauté des patients

Robert (animateur Blue Sky)
Bonjour et bienvenue au webinaire de la communauté des patients de DEBRA
International de février 2016. Merci de vous joindre à nous. Je vais commencer par donner
la parole à Michael Fitzpatrick pour les présentations. Michael ?
Michael Fitzpatrick
Merci Robert. Bien, merci à tous de vous joindre à nous pour ce premier webinaire
organisé par DEBRA International. Merci à Amicus de l’avoir rendu possible et à Blue
Sky pour son aide sur les aspects techniques.
Comme je le disais, il s’agit de notre premier webinaire à DEBRA International et c’est
donc un processus d’apprentissage pour tout le monde. Je remercie vivement les
intervenants de nous avoir consacré autant de leur temps au cours de la semaine dernière,
voire au-delà, pour nous y préparer et faire en sorte que les diapositives soient fin prêtes.
Nous espérons donc avoir beaucoup à offrir à tous les participants. C’est une séance
d’information et nous vous encourageons à poser des questions. Nous répondrons aux
questions au fur et à mesure.
Je vais maintenant faire quelques présentations rapides, et vous pourrez consulter les
profils des intervenants sur les diapositives au fur et à mesure. Aujourd’hui, nous avons
avec nous le Dr Dimitra Kiritsi et Mike Jaega, qui vont tous deux vous parler des essais
cliniques, et Jayne Gershkowitz, de Amicus, qui va également intervenir. Je vous remercie
encore une fois tous de vous joindre à nous.
Avant de lancer les diapositives, je vais commencer par un avis de non-responsabilité.
C’est un message destiné à tous les participants : les informations qui suivent expriment
l’opinion des personnes présentes lors de cette réunion. Elles ne reflètent pas
nécessairement l’opinion de DEBRA International en tant que groupe. Ces informations
sont uniquement à visée informative et doivent être interprétées ainsi. Si vous manifestez
un intérêt pour l’essai clinique examiné, vous devez en discuter avec un professionnel de
santé formé et en prenant en compte vos besoins particuliers. Je vous remercie donc de
tenir compte de cela.
Comme je le disais, nous allons apprendre autant que vous et j’espère que tout le monde en
retirera quelque chose. Je souhaiterais commencer par présenter des excuses au nom de
Rainer Riedl, qui devait figurer parmi les intervenants, mais malheureusement, à cause
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d’une erreur de programmation de ma part, ne pourra pas se joindre à nous et vous prie de
l’en excuser.
Bien, nous allons commencer. Notre premier intervenant aujourd’hui est Mike Jaega, qui
va vous parler de son expérience personnelle et de son point de vue en tant que participant
à des essais cliniques. Il répondra aussi à vos questions ou, si vous préférez, vous pouvez
les saisir dans la boîte à questions que nous consulterons à la fin de chaque présentation. Et
par la suite, nous espérons faire une séance de questions et réponses plus ouverte à la fin
de la présentation.
Donc, si vous êtes prêt, Mike, vous pouvez commencer votre intervention en exposant
votre point de vue sur la participation à des essais cliniques. Je vous remercie.
Mike Jaega
Bien, je vous remercie Michael. Je m’appelle Mike Jaega. Je suis également membre du
comité exécutif et vice-président de DEBRA International. Je suis l’administrateur de
l’association basée au Royaume-Uni, et je pense que le premier essai clinique auquel j’ai
participé remonte à dix ans environ, un essai assez basique à l’époque. Pour être tout à fait
juste, il s’agissait d’une étude plus que d’un essai, une étude assez commune à présent, en
particulier sur l’épidermolyse bulleuse (EB). L’étude portait sur les cloques et, à l’époque,
il s’agissait simplement de placer une ventouse chauffée sur la peau pour déterminer
combien de temps il fallait à la peau pour former une cloque. Cette même technique très
primitive, mais très efficace, est encore utilisée aujourd’hui. Mais ce fut mon premier
aperçu de la recherche médicale en lien avec l’EB. Rétrospectivement, la recherche sur
l’EB a vraiment parcouru beaucoup de chemin en quelques années seulement.
Je veux dire qu’il y a seulement quinze ou seize ans, le gène qui est défectueux, ou absent,
dans les cas d’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) n’était même pas
identifié. Ainsi, depuis l’identification de ce gène, collagène 7, la recherche a vraiment fait
des pas de géant. Cela peut ne pas toujours sembler être le cas, je suis moi-même atteint
d’EBDR. Cela pourrait ne pas toujours sembler être le cas pour les personnes atteintes
d’EB, car il est évident que nous souhaitons tous voir la fin de cette affection
épouvantable, mais la recherche a vraiment parcouru un long chemin depuis cette époque.
Et depuis, j’ai participé à un certain nombre d’études et d’essais cliniques, entre autres.
Mon ressenti global des essais cliniques est très favorable. Je n’ai pas réellement connu de
mauvaises expériences lors des essais cliniques, et je pense que l’explication à cela est que
je prends en main ma propre santé. Et cela semble une chose tout à fait évidente à dire.
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Je veux dire que la génération de ma mère, par exemple, est une génération où tout le
monde faisait confiance aux médecins et aux autres professionnels de santé. Je ne dis pas
qu’il ne fallait pas le faire, mais ces personnes mettaient littéralement leur vie entre les
mains d’autrui à l’époque. Alors que je pense que maintenant, les gens sont davantage en
mesure de prendre en charge leur santé et souhaitent en savoir beaucoup plus sur ce qui se
passe et ce qu’on va leur faire, et comment, au cours d’un essai clinique [inaudible], sur
toute sorte d’intervention médicale. Les gens sont beaucoup plus avertis maintenant, je
pense, et beaucoup plus au courant lorsqu’ils s’engagent dans ces essais. Mon expérience
est que tout repose sur l’information, celle que vous leur fournissez dès le début, et vous
devez prendre une décision en parfaite connaissance de cause.
Je dirais que si vous avez des réserves au sujet d’un essai clinique ou des préoccupations à
l’idée d’y participer, vous ne devez pas hésiter à poser des questions. Il n’y a absolument
aucune mauvaise question. Vraiment aucune. Maintenant, vous devez connaître toutes les
informations, depuis le médicament qui pourrait être inclus dans l’essai, le cas échéant,
jusqu’à la nature de vos dépenses qui pourraient être prises en charge. Vous devez
connaître absolument tous les détails. Je pense qu’aujourd’hui, les cliniciens et les
chercheurs sont très soucieux que les participants posent des questions. Ils tiennent
beaucoup à donner des informations et y sont préparés. Mais, comme vous le savez
manifestement, certains aspects ne seront pas toujours considérés comme pouvant être
importants. Mais ils peuvent être très importants pour le patient qui participe à l’essai.
Un exemple qui me vient à l’esprit, ce sont les soignants qui viennent chaque jour. Chez
moi, mon dos est particulièrement touché. Comme je ne peux manifestement pas examiner
mon dos, j’ai besoin d’aide pour cela et des soignants viennent m’assister. Il est donc
évident que si je participe à un essai clinique et que l’on doit examiner certaines régions de
ma peau, je dois m’occuper des considérations logistiques. Je dois contacter ma soignante.
Je dois faire en sorte qu’elle puisse m’accompagner et savoir à quelle heure elle pourra
m’accompagner, et même parfois m’occuper de considérations pratiques comme savoir si
l’hébergement dans le cadre de l’essai clinique est également pris en charge pour le
soignant, par exemple.
Je pense que certaines personnes renoncent souvent à participer à un essai clinique parce
qu’elles pensent qu’elles ont besoin d’un soignant pour les accompagner et que cela va
grever le budget de l’essai, etc. Ce que je voudrais dire aux personnes dans ce cas, c’est de
ne pas se préoccuper de ce genre de considérations, car les cliniciens et les chercheurs
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sollicitent des financements pour mener leurs essais cliniques. Je pense qu’ils incluent
habituellement cette éventualité dans le financement, et assurément pour les recherches sur
l’EB de toute façon. Si bien que ce financement est généralement proposé parce que
l’assistance d’un soignant lors d’un essai clinique est un point absolument essentiel pour
certaines personnes. C’est donc une situation que j’ai rencontrée. Je n’ai pas encore connu
de mauvaises expériences à cet égard.
Une autre question qui préoccupe également très souvent les participants à un essai
clinique est « Que se passera-t-il si je suis malade ? » Que se passera-t-il si je tombe
malade à la moitié de l’essai et que je ne peux pas me rendre à certains rendez-vous de
suivi, par exemple. Bien souvent, cela a été également pris en compte. Je ne veux pas dire
par là qu’il pourrait y avoir des occasions où les personnes pourraient avoir à se retirer de
l’essai clinique. De toute évidence, ce n’est pas idéal, mais encore une fois je ne pense pas
que cela devrait être un obstacle. Si cela doit arriver, alors cela arrivera, je le crains.
Encore une fois, je pense que les chercheurs sont en général tout à fait à l’écoute et d’une
grande aide dans ce cas, et ils comprennent bien que s’agissant d’une affection très grave,
il y a toujours un risque également. Mais un participant pourrait avoir à se retirer dans ces
cas.
Un autre point qui pourrait à nouveau sembler évident : lorsque vous participez à un essai
clinique, vous ne pouvez absolument pas participer à un autre essai clinique. Je pense qu’il
faut garder cela à l’esprit, en particulier concernant la recherche sur l’EB. Récemment, j’ai
eu la possibilité de participer à un essai clinique, et il y avait un ou deux autres essais
auxquels je pouvais participer également. Cela peut donc être un choix assez difficile
parfois. Et c’est là où la décision en connaissance de cause intervient. Il faut vous procurer
toutes les informations possibles et déterminer quel est le meilleur essai, d’abord et avant
tout pour vous. En fin de compte, même si des pas de géant ont été accomplis, cette
recherche sur l’EB est encore très récente.
Ce qu’il y a de remarquable dans l’ensemble, je pense, est que nous voyons maintenant des
essais cliniques sur l’EB. Je me souviens d’une époque où cela était pratiquement inconnu,
voire une chimère. Une époque où les gens déclaraient : « Ne serait-ce pas sensationnel si
nous pouvions avoir des essais cliniques sur l’EB ? ». Ce qu’il y a de bien maintenant,
c’est que cela arrive, et assez régulièrement. Cela nous aidera sur certains aspects et pas
sur d’autres. Un autre point à considérer est ce qu’il adviendra si cela ne vous est pas
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bénéfique. Si je participe à un essai clinique sur un médicament, une perfusion, etc., et que
cela ne m’est pas utile ?
Je pense que cela préoccupe certaines personnes de se dire que si cela ne leur est pas utile,
alors elles perdent leur temps. Si cela ne les a pas aidées, alors elles auront effectué en vain
ces trajets parfois très longs. Je dirais que dans ces cas, je pense qu’aucune étude n’est une
perte de temps totale. Je ne pense pas qu’un essai clinique, en particulier sur l’EB,
représente une pure perte de temps. Je me dis que si quelque chose ne fonctionne pas, alors
les chercheurs ont besoin de savoir que cela ne fonctionne pas. Ils ont besoin de savoir
pourquoi cela ne fonctionne pas, ce qui en soi est en réalité extrêmement utile aux
chercheurs. Je pense que les personnes peuvent se raccrocher à cela et se dire que leur
participation n’a pas été une pure perte de temps, mais a été utile en permettant aux
chercheurs de progresser et de s’interroger sur les raisons pour lesquelles cela n’a pas
fonctionné en général ou chez un patient en particulier.
Et je constate que c’est une question qui revient assez souvent. Les personnes se sentent
tout à fait découragées et s’en vont en pensant que leur participation n’a pas été utile. Je
me dis toujours que même si cela ne m’a pas aidé personnellement, cela contribue à la
recherche sur l’EB à long terme, car, en fin de compte, si quelque chose ne fonctionne pas,
nous avons besoin de savoir pourquoi.
Je pense que c’est à peu près tout. Je serai très heureux de répondre à vos questions sur
tout aspect des essais cliniques du point de vue du patient. Je dirais qu’il n’y a rien à
craindre et qu’il vous appartient de décider si vous souhaitez participer à un essai clinique.
Si vous ne souhaitez pas y participer, ne le faites pas. Si vous souhaitez effectivement
participer à un essai sur l’EB et que vous vous demandez comment, prenez contact avec un
organisme comme DEBRA. Consultez votre dermatologue et dites-lui : « Je m’intéresse
aux essais cliniques et je voudrais connaître les essais ouverts actuellement. » Et je suis sûr
que tous ensemble, ils vous aideront à identifier les essais qui vous conviennent.
Bien d’autres encore vont être lancés prochainement et je vous souhaite à tous bonne
chance, car je crois que la recherche sur l’EB progresse très rapidement. Je n’aime pas le
mot guérison. Cela ne veut pas dire que je ne pense pas qu’il y aura des traitements de
l’EB. Je pense qu’il y aura effectivement des traitements de l’EB, mais l’EB est une
affection très complexe. Je crois en fait que d’ici les dix ou quinze prochaines années, il y
aura des traitements viables qui seront très utiles aux personnes atteintes d’EB et aideront
énormément ces personnes à vivre mieux et plus confortablement. Je vous remercie.
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Robert
Très bien, je vous remercie beaucoup Mike. Il semble que nous ayons une question pour
vous. Mike, comment vous renseignez-vous sur les essais d’intérêt ? Je pense que cela a
été coupé. Il s’agissait probablement des essais qui vous intéressent.
Mike Jaega
Les essais qui m’intéressent… la tendance que j’ai constatée, c’est qu’une fois qu’on y a
participé, cela semble s’enchaîner très rapidement en quelque sorte. Je ne connais pas la
situation aux États-Unis, mais j’ai consulté mon dermatologue pour lui expliquer que je
m’intéressais aux essais. Je m’intéressais à la recherche en général. Je veux dire par là que
je suis membre du comité des œuvres de bienfaisance en lien avec la recherche [inaudible]
de DEBRA Royaume-Uni et je m’intéresse donc à titre professionnel aux essais. Mais
avant cela, quand j’étais un simple patient pour ainsi dire, je me suis renseigné sur les
essais auprès de mon dermatologue. J’ai dit à mon dermatologue que je souhaitais prendre
part à un essai et il m’a mis en relation avec un hôpital à Londres où ils menaient une
étude à l’époque.
Il s’agissait alors seulement d’une étude sur des tissus, dans laquelle les chercheurs n’avaient
besoin que de prélever un petit échantillon par biopsie. J’ignore si cela se passe ainsi aux
États-Unis, mais c’est assurément le cas au Royaume-Uni, lorsque vous vous intéressez aux
essais et que vous participez à l’un d’eux, vos interlocuteurs ont en général tendance à dire
« Est-ce que cela vous intéresserait à l’avenir, car nous pouvons vous inscrire sur une liste et
nous prendrons contact avec vous. » Et maintenant, je constate que ce sont les organisateurs
qui viennent à moi en me demandant si je souhaite participer plutôt que l’inverse.
Robert
Merci. Il semble que nous ayons encore une question pour vous Mike. Quelle était votre
motivation pour participer aux essais ?
Mike Jaega
Je pense que les participants ont des motivations différentes. Ma motivation particulière
est que j’ai toujours manifesté un intérêt pour l’aspect scientifique des essais et j’ai
toujours voulu en quelque sorte aider directement la recherche sur l’EB. Comme je l’ai dit,
même si un essai ne m’est pas utile en particulier, je pense toujours que cela ne signifie pas
que c’est perdu ou que c’est la fin. Je pense que, comme je l’ai dit, cela signifie que les
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cliniciens et les chercheurs ont besoin de comprendre pourquoi le traitement expérimental
n’est pas bénéfique. C’est donc en soit très utile. Par conséquent, que l’essai soit couronné
de succès ou non, vous aiderez très certainement la recherche sur l’EB à progresser.
Robert
Excellent. Encore merci Mike. Maintenant, nous allons passer à la présentation. Notre
prochain intervenant est le Dr Dimitra Kiritsi. Docteur ?
Dr Dimitra Kiritsi
Bonjour. J’espère que tout le monde m’entend. Je m’appelle Dimitra Kiritsi. Je travaille
comme consultante en dermatologie au centre de soins de l’EB de Freiberg, en Allemagne,
où nous proposons un diagnostic et un traitement intégrés, et une prise en charge
pluridisciplinaire des personnes atteintes d’EB, et où, bien sûr, nous avons également
l’expérience requise pour mener des essais cliniques.
Tout d’abord, je tiens à remercier Mike pour avoir présenté aussi clairement les aspects les
plus importants du point de vue des patients, lorsqu’il leur faut décider s’ils souhaitent
participer à un essai ou non. Et pour évoquer les essais cliniques sur l’EB, j’ai choisi de
prendre comme exemple SD-005, un essai à grande échelle de phase 3 mené dans le
monde entier chez des personnes atteintes d’EB. Et je souhaiterais vous présenter cet essai
pour illustrer comment fonctionnent les essais cliniques.
Il s’agit donc d’un essai de phase 3, randomisé, mené en double aveugle et contrôlé par
placebo. L’objectif est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de Zorblisa, une
nouvelle crème, chez 130 patients présentant différents sous-types d’EB. Pour que cela soit
plus compréhensible, je pense que je dois expliquer très brièvement la terminologie.
Un essai randomisé signifie que les participants à l’essai sont répartis de manière aléatoire,
c’est-à-dire uniquement au hasard, pour recevoir une ou plusieurs interventions cliniques.
L’une de ces interventions est constituée par les soins de base habituels ou un placebo.
Dans notre essai, cela signifie que certains des patients recevront la crème Zorblisa et les
autres recevront une crème placebo.
Qu’est-ce que cela signifie lorsque l’on parle d’un essai mené en double aveugle ? Cela
signifie que pendant le déroulement de l’essai, ni les participants à l’essai ni les
investigateurs de l’essai ne savent quel type d’intervention les participants reçoivent. Et
cela est très important, en particulier lors des essais de phase 3, pour avoir l’assurance que
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les effets constatés sur les participants sont réels. Cela afin que ni le médecin ni le
participant ne puissent déclarer des résultats positifs alors que ce n’est pas le cas. Et un
essai de phase 3 signifie un essai mené à grande échelle, dans plusieurs centres auprès de
nombreux patients.
Dans cet essai de phase 3, le médicament est testé sur les patients afin d’évaluer son
efficacité, son efficience et sa sécurité d’emploi. À ce stade, vous savez déjà à partir des
résultats des essais de phase 2 que le médicament est sans danger et qu’il produit un
certain effet thérapeutique, mais vous souhaitez vraiment déterminer plus en détail l’effet
thérapeutique du médicament.
Pour exprimer cela plus concrètement, dans cet essai, les participants seront randomisés en
deux groupes de traitement recevant soit la crème Zorblisa 6 % soit un placebo. La crème à
l’étude doit être appliquée sur la totalité du corps, une fois par jour, pendant trois mois. Et
l’objectif de l’essai est d’évaluer la fermeture d’une plaie chronique cible sélectionnée au
cours de ces trois mois et d’évaluer l’effet de la crème sur les démangeaisons, la douleur,
les plaies sur la totalité du corps et la couverture des lésions, et d’évaluer la sécurité
d’emploi de la crème.
Qui peut participer à cet essai ? Les participants doivent avoir reçu un diagnostic d’EB
simple, dystrophique récessive ou jonctionnelle non-Herlitz. Les patients participant
doivent être âgés de 1 mois ou plus. À l’entrée dans l’étude, ils doivent présenter une plaie
cible dont la taille se situe dans un intervalle de dimensions prédéfini, et cette plaie cible
doit avoir au moins une certaine ancienneté. Et bien sûr, le plus important critère
d’inclusion est que le patient, ou son représentant légal, donnent leur consentement éclairé.
De nos jours, si un patient est âgé de moins de 18 ans, mais est en mesure de donner un
assentiment, il doit également fournir un assentiment signé. Par conséquent, même les
enfants doivent être invités à dire s’ils souhaitent participer à l’essai ou non.
Enfin, la participation à l’essai clinique signifie que les médecins et les participants
doivent rester en contact étroit pendant la durée de l’essai. Et le patient ou le soignant
doivent être disposés à se conformer aux exigences du protocole. Cela est très important.
Qui ne peut pas participer ? Quels sont les critères d’exclusion ? La plaie cible
sélectionnée ne doit pas être infectée. Aucun autre médicament expérimental ne peut être
pris au cours des 30 jours précédant le recrutement dans l’essai. Aucune immunothérapie
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ou chimiothérapie cytotoxique ne doit avoir été administrée au cours des 60 derniers jours.
Aucun traitement stéroïdien systémique ou topique au cours des 30 derniers jours, et
aucune antibiothérapie systémique au cours des 7 jours précédant l’inclusion dans l’essai.
Il ne doit y avoir aucune tumeur maligne présente ou passée, aucun trouble artériel ou
veineux se traduisant par des ulcères de la peau, et les patientes ne peuvent pas être
enceintes ou allaiter pendant l’étude. Vous pourrez obtenir très facilement ces informations
si vous souhaitez les examiner plus en détail par vous-même.
Il y a plusieurs centres d’essai clinique aux États-Unis : en Californie, dans le Colorado,
dans l’Illinois, au Missouri, en Caroline du Nord, dans l’Ohio et au Texas, ainsi que
plusieurs centres en Europe. Comme je l’ai dit précédemment, 130 participants seront
inclus dans cet essai. Ainsi, en Europe, il y a un centre en Autriche à Salzbourg, deux en
France (à Nice et Paris), un centre en Allemagne à Fribourg, un centre en Italie à Milan, un
centre aux Pays-Bas à Groningen, un centre en Pologne à Varsovie et un centre au
Royaume-Uni à Londres. Vous pourrez ainsi choisir le centre le plus proche de chez vous.
Où trouver de plus amples informations sur cet essai ? Les médecins peuvent consulter
plusieurs registres d’essais cliniques. Les informations que je viens de vous présenter
proviennent du site clinicaltrials.gov. Les patients, les parents ou les soignants peuvent
consulter la page où l’étude est affichée.
Quelle est la logistique de l’essai ? Pour tous les participants, il est bien sûr important de
savoir « Quels efforts la participation à l’essai va nous demander à moi ou à mon
enfant ? » Il est important de savoir que les participants à l’essai devront faire renouveler
quotidiennement leurs pansements de plaies, ce qui, bien sûr, n’est pas chose aisée pour
tout le monde. Comme je l’ai indiqué précédemment, lorsque vous participez à un essai,
vous devez rester étroitement en contact avec votre médecin, le médecin-investigateur qui
mène l’essai. Et vous devez informer les médecins en charge de l’essai de toutes les
évolutions de votre état de santé, même si vous pensez qu’elles ne sont pas liées au
médicament testé. Même si vous pensez qu’il est impossible qu’il s’agisse d’un effet
secondaire du médicament à l’essai, vous devez déclarer tout changement dans votre état
de santé.
Vous devrez vous rendre au centre de l’essai à plusieurs reprises au cours des 3 mois de
l’essai. Heureusement, les frais de déplacement seront remboursés par la société. Une autre
question importante, et une préoccupation majeure, est de savoir ce qu’il adviendra lors
des visites de l’essai ? Bien sûr, nous souhaitons évaluer l’ensemble de la peau, de sorte
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qu’il sera nécessaire de renouveler complètement les pansements, mais il n’y aura aucune
intervention douloureuse.
Pourquoi cet essai de phase 3 est-il mené ? En raison des résultats prometteurs des essais
qui l’ont précédé. Ainsi, lors des essais de phase 2 menés dans le cadre de l’étude ouverte
de phase 2, la crème a été bien tolérée par tous les patients et a permis la fermeture
complète de 88 % des plaies chroniques ciblées en l’espace d’un mois et une réduction de
57 % de la superficie du corps montrant des cloques et des plaies après 3 mois de
traitement.
Dans cet essai, 48 patients atteints d’EB, âgés de plus de 6 mois, ont été recrutés auprès de
7 centres aux États-Unis. Le recrutement est déjà ouvert depuis quelques mois. Les
patients qui ont terminé l’essai avaient la possibilité de continuer à recevoir la crème pour
un usage quotidien dans le cadre d’une étude d’extension en ouvert. C’est également le cas
dans l’essai SD-005, de sorte que les patients pourront continuer à recevoir la crème pour
un usage quotidien dans le cadre d’une étude d’extension en ouvert.
Mais si cet essai ne vous convient pas et que vous souhaitez obtenir davantage
d’informations sur les essais cliniques, il existe plusieurs sites Internet que vous pouvez
consulter à cette fin. L’un de ces très bons sites est clinicaltrials.gov. Sur ce site, vous
trouverez des informations décrivant ce qu’est une étude clinique, ce que sont les études
d’observation, qui sont les personnes qui mènent les études cliniques, etc. Il est important
de préciser que les essais cliniques sont indispensables au développement de nouvelles
méthodes pour prévenir, détecter et traiter toutes sortes d’affections. C’est seulement à
travers des essais cliniques que nous-mêmes, chercheurs et médecins, pouvons déterminer
si un nouveau traitement est sans danger et efficace, et s’il agit mieux que les traitements
que nous utilisons actuellement.
Lorsque vous prenez part à un essai clinique, vous enrichissez nos connaissances sur votre
maladie et vous contribuez également à améliorer les soins des patients et peut-être aussi
les vôtres. Les essais cliniques représentent ainsi une part importante du travail des
médecins aujourd’hui. Nous pouvons tous constater que de plus en plus d’essais cliniques
sont lancés sur l’EB. Je pense que cela signifie que les patients doivent également en
apprendre davantage sur les essais cliniques.
Une autre grande interrogation est : « Pourquoi devrais-je participer à un essai clinique en
général ? » La participation à un essai clinique est volontaire, de sorte que vous pouvez
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librement décider si vous souhaitez participer ou non. Et cela ne remet nullement en cause
votre relation avec le médecin qui traite votre EB et continuera de vous traiter. D’autre
part, vous pouvez également retirer votre consentement à tout moment si vous avez le
sentiment de ne plus pouvoir faire face ou si le médicament ne vous est pas utile.
Désormais, les essais cliniques ne peuvent être menés que si la FDA et les organismes de
réglementation en Europe ont donné leur accord. Je peux vous dire que les réglementations
sont très strictes, et de plus en plus strictes chaque année, simplement pour avoir
l’assurance que ce que nous faisons est correct. Il n’y a toujours pas de médicament
approuvé pour traiter l’EB et le meilleur traitement disponible à l’heure actuelle est le
traitement systématique des cloques, des plaies et des complications systématiques. Ainsi,
les essais cliniques pourraient ouvrir la voie à de nouvelles options thérapeutiques.
Comme je l’ai déjà mentionné, en participant à des essais cliniques, vous contribuez à la
découverte de nouvelles options thérapeutiques pour les personnes atteintes d’EB, ce qui
est potentiellement un avantage non seulement pour vous, mais aussi pour d’autres
personnes atteintes d’EB.
Comment trouver l’essai qui vous convient ou convient à votre enfant ? Vous pouvez bien
sûr consulter le site Internet de DEBRA International. Plusieurs essais cliniques y sont
répertoriés, en particulier ceux qui sont financés par DEBRA. Mais vous devriez
également consulter les registres d’essais cliniques. Il pourrait y en avoir, mais ils sont
parfois difficiles à comprendre. Il est donc plus commode pour les médecins de les
consulter. Comme je l’ai indiqué, vous pouvez consulter le site clinicaltrials.gov, qui est
un registre international d’essais cliniques, ou un registre européen d’essais cliniques, ou
encore, pour l’Allemagne, Deutsches Register Klinischer Studien, pour trouver un essai
clinique adapté à votre diagnostic ou votre état.
Et bien sûr, vous devez vous rendre dans votre centre de soins de l’EB et demander au
médecin qui traite votre EB de vous parler des nouveaux essais cliniques adaptés à votre
sous-type particulier de la maladie pour déterminer si un essai est susceptible de vous
convenir.
J’espère que j’ai pu vous donner un aperçu des essais cliniques : ce que cela signifie de
participer à un essai, quelles sont les obligations et quels sont les avantages d’une
participation. Je vais répondre aux questions maintenant.
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Robert
Merci beaucoup docteur. Nous avons quelques questions. Encore une fois, pour poser une
question en ligne, tapez votre question dans le champ en bas de la fenêtre Q&R et appuyez
sur Entrée ou cliquez sur le bouton d’envoi. Nous répondrons également aux questions par
téléphone à la fin du programme.
Docteur, votre première question : comment faire en sorte que les informations cliniques
destinées aux participants soient les mêmes sur autant de centres ?
Dr Dimitra Kiritsi
Eh bien, il y a un genre de protocole, un protocole rédigé par la société et approuvé. Pour
tous les promoteurs et tous les intervenants qui mènent l’essai clinique, ce protocole
d’étude est le même dans tous les centres. Il peut être traduit dans une autre langue, mais il
est identique. Nous devons effectuer toutes les visites de l’essai conformément à ce
protocole. Et, bien sûr, il y a les moniteurs de l’essai, qui sont des personnes chargées de
s’assurer que nous faisons tous la même chose. On vérifie donc vraiment très
attentivement que chaque centre procède de la même façon.
Question suivante s’il vous plaît.
Robert
Merci docteur. Question suivante : les participants à l’essai recevront-ils la crème sans
limitation de durée ?
Dr Dimitra Kiritsi
Comme je l’ai indiqué dans la présentation de l’essai SD-005, les participants recevront le
traitement pendant trois mois, puis pourront s’inscrire à l’étude d’extension en ouvert.
Nous ne savons pas encore si la crème sera fournie sans limitation de durée, mais cela
pourrait être le cas. Encore une fois, si vous souhaitez obtenir de plus amples informations
à ce sujet, contactez le médecin qui traite votre EB. Question suivante s’il vous plaît.
Robert
Merci. Est-ce que la nécessité de renouveler quotidiennement les pansements a été un
obstacle au recrutement ?
Dr Dimitra Kiritsi
Je ne peux pas faire beaucoup de commentaires sur le déroulement d’un essai en cours. En
tant qu’investigateur principal [inaudible], je ne peux pas vous en dire beaucoup sur le
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recrutement. Mais je suppose que tout le monde comprend que c’est une exigence pouvant
représenter un défi pour les patients.
Robert
Merci. Question suivante. Du point de vue d’un clinicien, comment DEBRA peut-elle
fournir des informations et apporter un soutien aux participants à des essais cliniques ?
Dr Dimitra Kiritsi
Je pense que ce webinaire est déjà une très bonne idée. Il est important de faire en sorte
qu’un plus grand nombre de personnes soient en mesure de comprendre pourquoi les
essais cliniques sont importants. Et des essais cliniques ont été menés sur d’autres types
d’affections depuis [inaudible] de nombreuses années. Mais le public doit être informé et
je suppose qu’un plus grand nombre de ces webinaires pourraient être utiles, ou peut-être
des liens sur le site Internet de DEBRA permettant aux patients de se renseigner sur les
essais cliniques.
Robert
Merci. Une dernière question. Que faire si un médecin ne participe pas à un essai
clinique ? Le médecin va-t-il me proposer d’aller ailleurs ?
Dr Dimitra Kiritsi
Cela pourrait également arriver parfois. Je sais que nous le proposons aussi pour d’autres
essais auxquels notre centre ne participe pas. Si nous constatons que l’essai est intéressant,
alors nous suggérons à nos patients de se rendre dans un autre centre où ils pourront y
participer. Je pense qu’il est juste de dire que c’est ainsi que cela devrait se passer.
Robert
Bien. C’était notre dernière question. Merci beaucoup Dr Kiritsi, et notre prochain
intervenant est Jayne Gershkowitz. Jayne ?
Jayne Gershkowitz
Merci beaucoup. Bonjour ou bonsoir tout le monde. Nous sommes reconnaissants de la
possibilité de participer à ce webinaire et nous remercions DEBRA International d’avoir
rendu cela possible. Aujourd’hui, je souhaite simplement vous présenter brièvement
Amicus Therapeutics. Certains membres de la communauté des patients touchés par l’EB
nous connaissent peut-être moins bien, car nous sommes investis auprès de communautés
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de patients touchés par d’autres maladies rares sur lesquelles la société travaille depuis de
nombreuses années.
Donc, pour vous présenter Amicus, nous sommes une société de biotechnologie. Nous
sommes établis au centre du New Jersey, dans une ville appelée Cranbury, et je reviendrai
plus en détail sur nos implantations dans quelques instants. Nous sommes vraiment axés
sur le développement de thérapies innovantes pour traiter un éventail de maladies rares et
orphelines dévastatrices. Ici, vous pouvez voir que nous avons trois représentations
différentes des maladies rares : celles qui sont notre objectif principal, et tout à gauche,
vous voyez des frères et sœurs qui vivent avec la maladie de Pompe. Leur mobilité et leur
respiration sont touchées, et pourtant ces enfants sont très productifs à l’école et dans leur
vie sociale.
Au centre, vous voyez une famille atteinte de la maladie de Fabry, qui a un mode de
transmission différent. Elle touche de nombreux membres d’une famille à travers plusieurs
générations, et cela engendre des défis différents. Et puis, bien sûr, tout à droite, vous
voyez un nouveau-né atteint d’EB.
J’attire votre attention sur les logos en bas de cette diapositive en particulier parce que
Amicus a acquis la société Scioderm au dernier trimestre 2015. Scioderm est une petite
entreprise de biotechnologie basée en Caroline du Nord, ici aux États-Unis, qui développe
le produit SD-101 ou, comme le Dr Kiritsi l’a appelé, Zorblisa™.
Comme je l’ai indiqué, notre siège social principal se situe à Cranbury, dans le New
Jersey. Notre siège social international est dans la proche banlieue de Londres. Et, à
mesure que nous élargissons notre organisation internationale, nous avons à présent des
représentations en Allemagne, en France, aux Pays-Bas et en Espagne. Notre principal
programme de recherche sur la maladie de Fabry permet cette croissance et c’est en réalité
une période très exaltante pour l’entreprise.
Voilà donc notre mission globale, notre vocation à développer de nouveaux traitements qui
peuvent aider les personnes atteintes de différentes maladies rares. C’est le dévouement
dont fait preuve Amicus pour améliorer la vie des patients et des familles touchés par ces
maladies rares et orphelines. Et cela est vraiment au cœur de l’entreprise. Nous avons un
collègue en Europe qui dit souvent que c’est « dans l’ADN de Amicus. » Et à côté de cela
vient le travail que nous faisons pour défendre les intérêts des patients et promouvoir le
professionnalisme, ce qui est la fonction que j’assure depuis près de dix ans dans
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l’entreprise. Je souhaite dire que Amicus a débuté en 2002 en explorant une technique qui
avait vu le jour à la faculté de médecine Mount Sinai de New York. Alors que notre travail
était de nature universitaire à l’origine, la société a suivi une trajectoire assez régulière
depuis 2002.
J’espère donc que ceux d’entre vous qui appartiennent à la communauté des patients ont
certaines connaissances au sujet de la défense des intérêts des patients. À n’en pas douter
compte tenu du travail accompli par des organismes comme DEBRA International et
d’autres organisations s’occupant de la lutte contre différentes maladies, ainsi que certains
organismes à la mission plus large, que nous appelons « associations-cadres », comme
l’Organisation européenne des maladies rares ou son organisation sœur, ici aux États-Unis,
appelée NORD (National Organization for Rare Disorders), l’organisation nationale pour
les maladies rares. Mais au sein des entreprises qui œuvrent dans les sciences de la vie, on
observe une tendance croissante à avoir une fonction de défenseur des patients. Comme je
l’ai mentionné ici, chez Amicus, cela est vraiment au cœur de l’entreprise depuis ses
débuts.
Et nous travaillons en collaboration. Nous travaillons avec certaines personnes, ainsi que
leurs familles et leurs soignants, touchées par des maladies, avec des professionnels de
santé, comme le Dr Kiritsi, dans différents centres d’excellence (centres de traitement), pas
tant sur des questions médicales que sur l’accompagnement et la sensibilisation des
patients, et la façon dont nous pouvons contribuer à soutenir les programmes qu’un centre
pourrait vouloir mettre en œuvre au bénéfice de sa population de patients. Nous
collaborons assurément avec des organisations de patients dans le monde entier, comme
DEBRA International et DEBRA Amérique, et dans différents domaines thérapeutiques, et
je vous présenterai une diapositive à ce sujet dans quelques minutes.
Nous collaborons également avec nos propres collègues dans ce secteur d’activité, car
nous pensons qu’il est important de partager les meilleures pratiques. Tout comme l’a dit
Mike plus tôt concernant les apprentissages qui sont importants pour enrichir le corpus de
connaissance sur une maladie, s’agissant de la défense des intérêts des patients, nous
pensons qu’il est crucial de partager également ces apprentissages.
Et la défense des intérêts des patients jette aussi une passerelle avec les politiques
publiques, dans des domaines qui peuvent être différentes initiatives législatives ou lois
faisant référence à la façon dont les médicaments sont développés et la nature des voies
réglementaires. Concernant la défense des intérêts des patients, je dirais que le domaine
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que nous considérons le plus important, et qui contribue peut-être à apporter des
changements en toute sécurité, est la question de l’accès. Car nous pensons que les
personnes devraient avoir accès aux études cliniques sur des médicaments expérimentaux
et évidemment aux médicaments autorisés dans leur pays.
Nous avons également nos propres intervenants internes dans la société et nous travaillons
vraiment à tous les niveaux de l’entreprise. Nous collaborons systématiquement avec
l’ensemble de nos collègues, car la compréhension des besoins des patients est au cœur de
notre mission, comme la volonté d’un développement axé sur les patients afin de répondre
à leurs besoins médicaux non satisfaits. Comprendre ces problématiques dans la défense
des intérêts des patients est important non seulement pour nous, mais aussi pour tous les
autres intervenants. Qu’il s’agisse de nos services des affaires médicales et de nos
collègues en charge de la sécurité d’emploi, qui travaillent directement avec les médecins,
de nos collègues des activités cliniques, qui conçoivent les protocoles et les essais
cliniques et souhaitent que la voix des patients soit représentée (et j’aborderai un point qui
se rapporte ce sujet dans un instant) ou tout simplement de façon universelle.
Même la recherche fondamentale et les travaux préalables, par lesquels nous essayons de
comprendre ce qu’est une maladie et ce qu’est le ressenti des patients et des familles
touchés par cette maladie. Et c’est un aspect que nous voudrons peut-être explorer dans
notre futur programme.
Et pour aller un peu plus loin sur la façon dont nous envisageons notre rôle et notre travail
avec les communautés de patients, nous plaçons réellement les relations au centre du
débat. Nous nous efforçons d’avoir des communications fiables et transparentes avec les
dirigeants des différentes organisations de patients. Nous faisons de notre mieux pour faire
en sorte que tous ces échanges obéissent aux directives de conformité, non seulement nos
propres politiques d’entreprise, mais aussi les directives de conformité de tous les pays
dans lesquels nous avons des activités, où nous assistons à des conférences ou avons cet
engagement scientifique.
Et nous nous développons grâce aux communautés de patients. Donc, à gauche où nous
parlons des observations et des informations issues de la communauté et qu’il faut
réellement comprendre, autrement dit le point de vue des personnes touchées par ces
maladies. Quels sont les besoins qui peuvent être satisfaits et quels sont ceux non encore
satisfaits, ce que nous apprenons en parlant à des personnes comme Michael de DEBRA
International et en assistant à des conférences. J’ai eu la chance d’assister avec un collègue
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à la conférence de DEBRA International en octobre dernier à Londres, et nous avons
vraiment appris énormément de choses à cette occasion. Les participants ont été une telle
source d’inspiration pour moi et j’ai pu transmettre cela à notre équipe multidisciplinaire
sur l’EB.
Outre la participation aux réunions et conférences, l’un des programmes que nous avons
mis sur pied ici à Amicus, et qui en est probablement à sa huitième ou neuvième année, je
pense, est notre comité consultatif des patients. Nous avons donc actuellement un groupe
de personnes qui représentent différents vécus de la maladie et proviennent de différentes
zones géographiques, et qui se réunissent régulièrement, au moins une fois par an, en
personne, et virtuellement à travers des webinaires et d’autres moyens de communication,
pour nous apporter une réelle contribution, nous conseiller, sur les programmes que nous
développons et par lesquels nous espérons aboutir à un résultat susceptible d’aider leur
communauté de patients touchés par la maladie.
Nous examinons également des outils pédagogiques et de sensibilisation. Quels sont les
contenus que nous pouvons produire ? Nous avons récemment conçu des contenus appelés
infographies. Ce sont des informations grâce auxquelles nous pouvons aider les patients à
mieux comprendre leur maladie. Ce ne sont pas des informations médicales, qui
proviennent des médecins des patients, mais ce sont certainement, nous l’espérons, des
informations qui pourront aider les personnes à réfléchir à la façon dont elles vont prendre
soin de leur propre santé. Et je pense que Mike Jaega a évoqué cela auparavant,
l’importance d’être quelqu’un qui prend en main sa propre santé. C’est quelque chose que
nous souhaiterions promouvoir auprès de nos interlocuteurs.
Nous avons aussi la capacité à comprendre quelles sont les autres ressources qui pourraient
être accessibles et de les partager avec les patients. Même si ce n’est pas nécessairement
une activité de Amicus, il pourrait s’agir par exemple de rechercher des soins de relève ou
d’obtenir de l’aide pour un équipement médical durable, etc.
Au fur et à mesure que la société prendra son essor, nous prévoyons de développer de plus
en plus les services aux patients. Parmi les domaines dans lesquels nous intervenons
depuis un certain temps déjà, je citerai un service à l’éducation et un programme de dons
aux organisations caritatives. Nous soutenons assurément la communauté des patients de
cette manière et aussi, comme je l’ai indiqué, en apportant des services d’information et
d’orientation. Et puis, tout à droite, les politiques publiques. Je pense que j’ai déjà abordé
ce point, mais savez-vous ce qui se trouve au carrefour des politiques ? L’accès
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assurément, de même que les connaissances et les soins des patients, et comment nous
pouvons les défendre.
Dans notre collaboration avec la communauté des patients touchés par l’EB, et je dois
admettre que nous sommes investis depuis peu auprès de cette communauté, puisque nous
avons commencé en octobre 2015, moi-même, mes collègues et d’autres services, je dirais
que notre rythme d’apprentissage est plutôt rapide. Nous nous sommes lancés sans hésiter
et nous avons pu commencer à nouer des relations avec les responsables des différentes
organisations DEBRA ainsi qu’avec le partenariat de recherche sur l’EB, ici aux ÉtatsUnis. Je me suis entretenue avec d’autres fondations et organismes axés sur la recherche,
en dehors des États-Unis, pour vraiment comprendre ce qui se passe dans la communauté
des patients, ce qui fonctionne et quelles sont les attentes des patients. Mais aussi comment
nous pouvons collaborer ensemble et être utiles à la communauté des patients.
Et j’espère certainement que la prochaine fois que nous aurons la possibilité de fournir des
informations dans le cadre d’un webinaire, ou par un autre biais, que cette liste
d’organisations de communautés de patients touchés par l’EB avec lesquelles Amicus a
noué des liens aura continué de croître.
Sur ce vœu, je voudrais au nom de toute mon équipe, vous remercier tous encore une fois
de votre attention. Voici comment entrer en contact avec nous. Je vais vous présenter
brièvement notre équipe. Nita Patel est une infirmière qui a de très nombreuses années
d’expérience en soins infirmiers dans le cadre de la recherche sur les maladies rares et la
génétique. Elle est notre directrice principale, basée ici dans le New Jersey. Jenny Wilson
dirige les activités internationales depuis Londres, où elle est l’interlocutrice des
participants en Europe. Et, depuis cette semaine seulement, notre équipe a la chance de
compter dans ses rangs M. Michael Losow. Michael est un défenseur des droits des
patients de longue date et un spécialiste des politiques publiques, ici aux États-Unis, et il
consacrera une grande partie de son temps à notre programme sur l’EB.
Étant très engagés au sein de la communauté des patients, nous avons donc pensé qu’il
était très important d’avoir un membre dévoué qui travaille avec vous tous, au sein des
organisations, à développer nos relations, et de pouvoir à tout moment être disponibles
pour répondre à vos questions. Et si nous ne connaissons pas les réponses, nous ferons tout
notre possible pour vous les apporter. Et les participants peuvent toujours nous joindre par
courriel adressé à [email protected].
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Sur ce, je remercie de nouveau Michael et DEBRA International, ainsi que tous ceux qui
sont en ligne et ont pris le temps de participer au webinaire. Merci beaucoup.
Robert
Un grand merci Jayne. Nous avons quelques questions à vous poser. Pour les participants
qui souhaitent poser une question par téléphone, veuillez appuyer dès maintenant sur la
touche étoile du clavier de votre téléphone. Encore une fois, vous devez appuyer sur la
touche étoile. Si vous posez une question par téléphone, veuillez couper le son des
enceintes de votre ordinateur.
Première question pour Jayne : puis-je obtenir une liste des questions posées afin de
pouvoir les ajouter à notre liste des questions fréquentes ? J’assure la liaison médicale avec
Amicus.
Jayne Gershkowitz
Nous sommes heureux que Blue Sky enregistre le webinaire d’aujourd’hui pour tout le
monde. Le webinaire sera ensuite archivé par DEBRA International, et pour les personnes
dont l’anglais n’est pas la langue maternelle, nous avons décidé avec Michael que Blue
Sky facilitera la traduction dans les langues principales afin que tous les participants à ce
webinaire puissent consulter les questions qui ont été posées en relisant la transcription, et
ceux qui n’ont pas pu se joindre à nous aujourd’hui pourront consulter le webinaire archivé
à leur convenance.
Robert
Excellent. Merci. Question suivante : quand pouvons-nous escompter obtenir les résultats
des essais de phase 3 et combien de temps cela prend-il normalement ?
Jayne Gershkowitz
Comme l’a indiqué le Dr Kiritsi, le recrutement des patients dans l’étude n’est pas terminé.
Par conséquent, nous avons des patients qui participent actuellement, de nouveaux patients
qui s’engagent dans le processus de sélection et poursuivent ensuite, mais nous
escomptons avoir des résultats préliminaires d’ici à la fin de l’année. Dans les autres
études menées par Amicus, nous avons pour habitude, le cas échéant, une fois que les
résultats ont été examinés, vérifiés et compris, et lorsque le moment est le plus opportun,
de porter ces informations à la connaissance des communautés.
Robert
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Je vous remercie. Question suivante : combien de temps faudra-t-il avant que Zorblisa soit
commercialisé, selon vous ?
Jayne Gershkowitz
J’aime cette question, car chaque fois que je parle avec une communauté de patients, et
parfois même avec des médecins, quand bien même l’étude a commencé la semaine
précédente, tout le monde souhaite systématiquement savoir quand le produit sera
commercialisé. Comme l’a indiqué le Dr Kiritsi, nous devons obéir à des protocoles dans
notre secteur d’activité. Ces études peuvent prendre beaucoup de temps. L’étude dont il est
question dure trois mois, mais pour chaque patient qui participe à l’étude, si bien que cela
prendra un certain temps. S’agissant de la phase 3 de l’étude, nous espérons obtenir des
résultats qui continueront à être prometteurs, comme ceux que nous avons obtenus lors de
la phase 2. Et puis, il y a un autre processus complet auquel la société devra se plier une
fois que les données auront été recueillies : préparer tous les documents nécessaires au
dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché. Et le dépôt d’une demande
d’autorisation est une vaste tâche pour toute société.
Il faut déposer une demande d’autorisation en Europe, aux États-Unis et dans d’autres
pays, ce qui prend réellement un bon moment. Nous n’avons aucun moyen de savoir si
nous serons en mesure d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché de ce produit. Nous
l’espérons assurément pour la communauté des patients. Il est donc difficile de dire quand
cela interviendra et je ne pense pas que nous puissions le dire avant la fin de l’étude et
après avoir examiné les données obtenues.
Robert
Très bien. Merci Jayne. C’était notre dernière question et je pense que Michael Fitzpatrick
souhaite conclure par quelques réflexions. Michael ?
Michael Fitzpatrick
Oui. Merci Robert. Je tiens à remercier beaucoup Jayne, Mike et le Dr Kiritsi pour le
temps qu’ils nous ont consacré. Comme je l’ai dit, nous allons passer à la séance de
questions et réponses, et les participants pourront intervenir, mais je voulais simplement
profiter de l’occasion pour remercier tous ceux qui se sont joints à nous, car je sais que des
personnes de nombreux pays différents participent à ce webinaire en ce moment. Et,
comme vous vous en doutez, il est très difficile d’organiser un webinaire à une heure qui
convienne à tout le monde, surtout lorsque les participants se situent dans le monde entier.
Je remercie tous les participants d’avoir consenti ces efforts.
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Je voulais simplement rappeler que DEBRA International a sur son site Internet une page
très documentée consacrée à la recherche, où vous trouverez beaucoup d’informations sur
les essais cliniques. Ainsi qu’une liste de questions fréquentes. C’est peut-être une
ressource vers laquelle les cliniciens ou les sociétés pourraient souhaiter orienter les
patients en réponse à leurs questions.
Mike Jaega
Puis-je simplement ajouter, Michael, que je viens de partager cette page Web sur la page
Facebook et le compte Twitter de DEBRA International, si les participants souhaitent se
rendre directement sur cette page.
Michael Fitzpatrick
C’est parfait. Il y aura donc de très bonnes ressources accessibles à partir de là également.
Merci pour cette initiative Mike. Il y a le site Internet clinicaltrials.gov que le Dr Kiritsi a
mentionné auparavant. À l’heure actuelle, il y a environ huit essais cliniques répertoriés
comme étant en phase de recrutement et environ six autres pour lesquels le recrutement n’a
pas encore commencé. Donc, nous voyons arriver beaucoup plus d’essais cliniques et il y a
aussi des centres supplémentaires dans chaque pays, à peu près dans toutes les régions.
Encore une fois, il y a des protocoles différents. Par conséquent, je sais que certaines
personnes se réfèrent à la FDA ou à l’Agence européenne des médicaments, entre autres.
Mais aussi dans votre pays, les essais cliniques pourraient également être régis par des
exigences particulières que vous devez connaître et sur lesquelles votre clinicien pourra
vous renseigner également. Je conclus sur ces quelques observations. C’est avec plaisir,
Robert, que je vais passer à la séance de questions et réponses par téléphone.
Robert
Et il ne semble pas que nous ayons de questions par téléphone, mais nous avons une autre
question. Jayne : malheureusement, les résultats de nombreux essais sur l’EB ne sont
jamais communiqués. Allez-vous présenter les résultats de l’étude de phase 3 d’une
manière qui soit accessible à la communauté des patients ?
Jayne Gershkowitz
Voilà une excellente question que j’apprécie parce que l’un des objectifs que nous nous
fixons, à travers la défense des intérêts des patients et en collaboration avec nos collègues,
est de déterminer la meilleure façon de communiquer les résultats des essais cliniques.
Tout d’abord aux participants à l’étude afin que l’investigateur principal, leur médecin,
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puissent les informer du déroulement de l’étude. Puis comment le faire d’une manière plus
globale au bénéfice de la communauté des patients. Donc, nous travaillons à faire en sorte
de pouvoir partager ces informations tout en respectant nos obligations. Et les organismes
de réglementation de différents pays sont en train d’imposer aux sociétés de publier les
résultats des études pour lesquelles le recrutement a fait l’objet d’annonces. Comme
Michael vient de le mentionner, il y a le site clinicaltrials.gov de la FDA, ici aux ÉtatsUnis, et le site de l’EMA, et d’autres pays peuvent avoir leur propre site.
Il devient obligatoire pour une étude qui doit faire l’objet d’annonces, et pour une étude
qui est publiée, de publier également les résultats de l’étude en définitive. C’est donc notre
intention de nous conformer manifestement avec l’ensemble de ces exigences, mais aussi
de déterminer par une collaboration avec les responsables des organismes et nos comités
consultatifs des patients, quelle est la meilleure façon d’expliquer les résultats de l’étude
en langage profane. Nous avons donc l’intention de partager ces informations lorsqu’elles
seront disponibles.
Robert
Bien, je vous remercie beaucoup Jayne. Il semble que nous avons eu un commentaire
expliquant que si tous les essais cliniques sont différents, les principes présentés par le
Dr Dimitra s’appliquent à tous, et que les premiers essais recrutent les patients qui sont les
plus susceptibles d’en tirer profit et pour lesquels l’essai est le plus sûr. C’est pourquoi les
patients ne doivent pas être déçus s’ils ne sont pas retenus au départ pour participer à un
essai.
Nous voulions vous donner ces informations avant de conclure. Encore une fois, merci à
tous les intervenants d’aujourd’hui pour leurs contributions. Cela conclut le webinaire
d’aujourd’hui. Nous vous remercions de votre participation et nous vous souhaitons à tous
une excellente journée.
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