Puissance et Nombre de sujets nécessaires

Puissance et Nombre de
sujets nécessaires
2006
© J Gaudart, LERTIM, Faculté de Médecine Marseille
1
Plan
1.
2.
3.
4.
5.
6.
7.
2006
Rappels
Situation
Puissance
Nombre de sujets nécessaire
Calcul
Comparaison de 2 pourcentages
Conclusion
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2
I. Rappels

Variabilité individuelle:
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
7. Pourcentage
6. Conclusion
⇒ Individus tous différents
⇒ Variable: mesures différentes /individus
⇒ Distribution de la variable
2006
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3
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
7. Pourcentage
6. Conclusion
0,12
0,1
0,08
0,06
s2
0,04
0,02
0
2006
m
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4
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
7. Pourcentage
6. Conclusion
0,12
0,1
0,08
sA2
0,06
0,04
0,02
sB2
0
m
2006
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5
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
7. Pourcentage
6. Conclusion
Groupe B
Groupe A
nA: nombre de sujets
mA: moyenne
s2A: variance
2006
nB
mB
s2B
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6
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
7. Pourcentage
6. Conclusion
Groupe A
Groupe B
nA: nombre de sujets
mA: moyenne
s2A: variance
2006
nB
mB
s2B
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7
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
7. Pourcentage
6. Conclusion
Groupe B
Groupe A
nA: nombre de sujets
mA: moyenne
s2A: variance
2006
nB
mB
s2B
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8
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
7. Pourcentage
6. Conclusion
Groupe A
Groupe B
nA: nombre de sujets
mA: moyenne
s2A: variance
2006
nB
mB
s2B
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9
Groupe A
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
7. Pourcentage
6. Conclusion
Groupe B
?
nA
mA
s2A
?
nB
mB
s2B
mA=mB
Test de comparaison de 2 moyennes
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II. Situation
Avant de débuter une étude:
⇒ Construction du protocole
Exemple:

1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Facteur de risque de paludisme: présent (A), absent (B)
Parasitémie à P. falciparum chez les enfants.

Mais


2006
2 groupes ⇒ 2 observations différentes
Si la différence existe
⇒ pouvoir séparer les 2 groupes
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Pouvoir séparateur

Analogie: le microscope
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Si le biologiste ne voit rien
⇒ augmenter le grossissement
⇒ refaire le prélèvement
"ne rien voir" ≠ "n'existe pas"
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1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Pouvoir Séparateur

= Puissance
Analogie: le microscope


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Augmenter le grossissement:
dépend de la dimension
⇒ Pour un test: dépend de l'effet
mA-mB
Refaire le prélèvement:
⇒ Pour un test: prendre plus d'enfants
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∆
∆
0,12
0,1
A
0,08
B
A
B
mB
mA
mB
0,06
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
0,04
0,02
0
0,12
mA
0,1
A
0,08
A
0,06
B
B
0,04
0,02
0
2006
mA
mB
m
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A
mB
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1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
III. Puissance
Risques

Risque de 1ère
espèce
α=prob(rejet H0/H0 vraie)
=prob(|Z|≥zseuil / H0 vraie)
1.
H0
-zseuil
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0
zseuil
15
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Risques
Risque de 1ère
espèce
α=prob(rejet H0/H0 vraie)

H0
=prob(|Z|≥zseuil / H0 vraie)
-zseuil
2006
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0
zseuil
16
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Risques
Risque de 1ère
espèce
α=prob(rejet H0/H0 vraie)

H0
=prob(|Z|≥zseuil / H0 vraie)
-zseuil
2006
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0
zseuil
17

1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Risque de 2ème espèce
β= prob(non rejet H0/H1 vraie)
=prob(|Z|<zseuil / H1 vraie)
 Puissance
1- β
=prob(rejet H0/H1 vraie)
=prob(|Z|≥zseuil / H1 vraie)
α
2006
-zseuil
0
zseuil
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
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Puissance
Capacité d'un test à montrer une différence
Dépend:
de la différence minimale d'intérêt ∆
du nombre de sujets
de la variance
du risque α
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19
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
IV. NSN
Objectif:
Pouvoir séparer les 2 groupes.
⇒ Combien de sujets faut-il inclure dans
chaque groupe?
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Définition
Nombre de sujets nécessaire




1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
⇒ pouvoir séparer 2 groupes (=puissance)
⇒ pour un effet (=différence) donné
⇒ pour une variance donnée
⇒ avec un risque d'erreur fixé
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21
Paramètres
1. Le pouvoir séparateur

Puissance d'un test statistique:
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Capacité à montrer
un effet
lorsqu'il existe

En général puissance≥80%
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22
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Paramètres
2. L'effet
 Différence minimale d'intérêt:
∆=mA-mB
Exemples:
Facteur de risque présent (A) vs absent (B)
Groupe A: mA= 5000 parasites /µl
Groupe B: mB= 4500 parasites /µl
Pas d'intérêt
Groupe A: mA= 5000 parasites /µl
Groupe B: mB= 600 parasites /µl
Intérêt++
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L'effet



Choix difficile
Fonction du problème
Critères:

Biologiques
Cliniques

Pas statistique

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1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
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Paramètres

3. La Variance
Variabilité de l'ensemble
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Donnée par la connaissance:
 Littérature
 Étude préliminaire
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25
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Paramètres
4. Le Risque d'erreur

Séparer 2 groupes à tord
α =5
α 2
α 2
-z α 2
2006
0
mA-mB
zα
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2
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V. Calcul

Déterminer les 4 paramètres
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion

Puissance: 80% ⇔ z puis.=-0,842 (loi Normale)

Différence minimale d'intérêt ∆=3000

Variance (étude préliminaire): s2=75.106

Risque α=5% ⇔ z α/2=1,96 (loi Normale)
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• Formule: nombre de sujets
nécessaire par groupe
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
2
s
2
n A =2× 2 × z α / 2− z puis 
Δ
2006
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28
• Formule: nombre de sujets
nécessaire par groupe
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
connaissance
2
s
2
n A =2× 2 × z α / 2− z puis 
Δ
À définir
2006
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29
• Formule: nombre de sujets
nécessaire par groupe
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
connaissance
2
s
2
n A =2× 2 × z α / 2− z puis 
Δ
À définir
2006
α=5%
⇔1,96
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30
• Formule: nombre de sujets
nécessaire par groupe
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
connaissance
2
s
2
n A =2× 2 × z α / 2− z puis 
Δ
À définir
2006
α=5%
1-β=80%
⇔1,96
⇔-0,842
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31
• Calcul: nombre d'enfants
nécessaire par groupe
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
6
75 . 10
2
n A =2×
× 1, 96−−0, 842  
2
3000
n A =130 , 85
2006
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32

1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Résultat
Il faut inclure 131 enfants par groupe pour que:
on ait 80% de chance
de détecter un effet de +3000
pour une variance de s2=75.106
et avec un risque de α=5%
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33

Conditions d'applications de la formule
nA et nB ≥ 30
!
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
ou
Distributions Normales
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34

Nombre d'enfants à inclure:
Au cours de l'étude: 10% de perte
⇒ inclure +10%


2006
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
Au total: 131+14=145 enfants par groupe
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35
VI. Pourcentages
Comparaison de 2 pourcentages observées
(Test Bilatéral)
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcent.
7. Conclusion
z / 2−z 1−
1
n 1=
2 arcsin  P 1−arcsin  P 2
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36
IV. Pourcentages
Comparaison de 2 pourcentages observées
(Test Bilatéral)
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcent.
7. Conclusion
z / 2−z 1−
1
n 1=
2 arcsin  P 1−arcsin  P 2
connaissance
2006
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37
IV. Pourcentages
Comparaison de 2 pourcentages observées
(Test Bilatéral)
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcent.
7. Conclusion
α=5%
⇔1,96
z / 2−z 1−
1
n 1=
2 arcsin  P 1−arcsin  P 2
connaissance
2006
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38
IV. Pourcentages
Comparaison de 2 pourcentages observées
(Test Bilatéral)
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcent.
7. Conclusion
α=5%
1-β=80%
⇔1,96
⇔-0,842
z / 2−z 1−
1
n 1=
2 arcsin  P 1−arcsin  P 2
connaissance
2006
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39
VII. Conclusion
Nombre de sujets
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
nécessaire pour qu'un test statistique puisse
avoir la puissance suffisante
pour montrer un effet minimum
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40
Ethique:

Défaut de méthodologie
1. Rappels
2. Situation
3. Puissance
4. NSN
5. Calcul
6. Pourcentage
7. Conclusion
⇒ ne pas voir l'effet


2006
d'un facteur de risque
d'un nouveau traitement
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
Références
Jean Bouyer: Méthodes statistiques, Médecine-Biologie,
éditions INSERM

Contact
[email protected]
http://cybertim.timone.univ-mrs.fr/
Labo. d’Enseignement et de Recherche sur le Traitement de
l’Information Médicale,
Faculté de Médecine de Marseille
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