telethon (link is external)

2 et 3
décembre
2011
... de plus en plus
FORTS
face à la maladie !
3emobilisés
t
2éceeTous
pour
Téléthon
mbr un 25
d
2011
ème
d’exception !
Grâce à vous, bien des
victoires ont été remportées…
Il y a 25 ans, avec le 1er Téléthon, les familles émergeaient véritablement
du néant. Inconnues du grand public, oubliées par les pouvoirs publics,
les maladies rares étaient alors les « parents pauvres » de la recherche
et de la médecine.
En 1987, l’enfant incarnant
le 1er Téléthon s’enfonçait dans
le sable, symbole de décennies
d’oubli.
thon…
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25 ans
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• Les 1ers traitements voient
malades.
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… Avec vous, gagnons
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l’ultim
ème
but, ce 25 Téléthon
Alors que nous touchons au
de notre combat.
est crucial pour la poursuite
sera le porte-parole des
C’est Raphaël, 7 ans, qui
opathie de Duchenne, est
familles. Sa maladie, la my
ies neuromusculaires de
la plus fréquente des malad
plus complexes à traiter car
l’enfant mais aussi l’une des
te la masse musculaire… Et
elle touche tout le corps, tou
plus en plus fort face à sa
pourtant, Raphaël se sent de
is, il participe à un essai
maladie : depuis quelques mo
thérapeutique.
on, comme Raphaël, des
25 ans après le premier Téléth
aujourd’hui à des essais de
enfants et adultes participent
e reculer la maladie. Grâce
thérapies innovantes pour fair
soutient 36 essais pour 31
aux dons du Téléthon, l’AFM
ladies du muscle, du sang,
maladies différentes : des ma
du cœur… Un combat qui a
de la vue, du cerveau, du foie,
ladies fréquentes et donne
des retombées pour des ma
ine de demain.
de nouveaux outils à la médec
Pour la maman de
Raphaël, Lumena :
En 2011,
Raphaël se sent
de plus en plus
fort face à sa
maladie.
« C’est une chance que nous avons
et que nous ne voulions pas rater.
C’est un espoir réel et tangible et
ça change tout. Avant, je ne voulais
pas le voir grandir pour ne pas le
voir malade. On vivait au jour le jour.
Maintenant, j’arrive à me projeter,
j’arrive enfin à voir au-delà d’un an.
S’il n’y avait pas les dons du Téléthon,
il n’y aurait pas autant d’essais en
cours et Raphaël n’aurait pas pu
participer à cet essai.»
Un seul objectif : Guérir
!
Delphine, Valentin et
James, 3 générations,
3 figures emblématiques
des bénévoles du
Téléthon vous appellent
à les rejoindre pour faire
du 25ème Téléthon,
un Téléthon d’exception.
TOUS
MOBILISES
les 2 et 3 décembre
« J’aime partager et participer à cet élan populaire. »
« Le Téléthon c’est avant tout une grande fête populaire qui permet de faire avancer la recherche, plus
particulièrement contre les maladies génétiques. J’ai rencontré une super équipe et des bénévoles
extraordinaires et, si je suis amenée à quitter la région de Lyon pour mon futur travail, je ferai le Téléthon
là où je serai ! »
Delphine, 23 ans, organisatrice de manifestations à Villeurbanne
« Aucun enfant ne devrait être malade. »
« Depuis l’âge de 3 ans, je participe au Téléthon car mon père était dans l’organisation d’animations.
Alors je l’ai suivi, car c’est amusant et on soutient une grande cause ! Mon rêve : que tous les enfants
malades puissent jouer plus facilement avec moi, alors il faut qu’ils guérissent vite. »
Valentin, 12 ans, organisateur de manifestations en Isère
« 42 ans et déjà 20 ans de Téléthon ! »
« Au début, je m’associais à des animations Téléthon, mais, depuis 8 ans maintenant, c’est moi qui les
organise. Dernièrement, nous avons fait 3 courses, soit 17 kms, en tenue de feu, autant vous dire que ça
demande de l’énergie ! Mais c’est ça le Téléthon, on se surpasse et on déplace des montagnes. »
James, sapeur-pompier, organisateur de manifestations en Alsace
Un défi exceptionnel :
ème Téléthon !
5
2
le
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25 000 animations
recherche et
plus fort !
Encore plus grand, encore grand et lance un défi à tous ceux qui veulent faire avancer la défi ! Toutes
voit
nce. Vous aussi, relevez le
Pour ses 25 ans, le Téléthon
mations à travers toute la Fra
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:
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méro vert).
combattre la malad
n.fr et au 0 800 695 501 (nu
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les informations sur
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lisée !
La mêlée géante du Télétho bymen qui tenteront de former la plus grande mêlée jamais réa
les rug
Partout en France, rejoignez
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Un marathon télévisuel uniq
sur France Télévisions
emière fois,
2 et France 3 et, pour la pr
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la participation
stop d’émission !
d’animer 30 heures
Sophie Davant relève le défi
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8 villes ambassadrices
ions : Honfleur (14),
bilisation dans toutes les rég
Elles seront le reflet de la mo
(01), Montélimar (26),
(39), Châtillon-sur-Chalaronne
Luneville (54), Lons-le-Saunier
Dax (40), Jonzac (17)...
Un fil rouge vélo
ateurs - relieront les
listes - champions et am
Plusieurs centaines de cyc
de samedi. Quelle
indre Paris dans la soirée
4 points cardinaux pour rejo
ènera la meilleure collecte ?
équipe arrivera en tête et ram
à l’Outre-Mer
Une nuit entière consacrée eil ne se couche jamais !
le
Parce que, dans le Téléthon,
sol
C’est Gad Elmaleh
qui sera le parrain
de ce 25ème Téléthon !
le buzz…
Un 25ème Téléthon qui fera
Le défithon sur le web
se lanceront les défis les
Internautes et personnalités
liseront… uniquement si
plus fous. Des défis qu’ils réa
breux pour les soutenir !
vous êtes suffisamment nom
La mosaïque des donateurspourront poster leur
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En faisant leur don, les donate
icace. Toutes les photos
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photo accom
géante sur laquelle France
constitueront une mosaïque
les 30 heures d’émission
Télévisions zoomera durant
nages des anonymes.
mettant en avant les témoig
on.fr
Rendez-vous sur www.teleth
Le Téléthon, une aventure
humaine exceptionnelle
• 142 équipes de coordination
• 1800 bénévoles à l’année
• 200 000 bénévoles organisateurs
de manifestations
• 10 000 communes
• 53 000 associations mobilisées
• 5 000 000 de participants le jour J
Un seul objectif : Guérir
!
Un seul objectif :
Guérir !
on, nous avons pu
Grâce aux dons du Téléth
centre de production de
construire le plus important
ique au monde, un centre
médicaments de thérapie gén
2. Notre objectif : répondre
qui sera opérationnel en 201
s qui s’engagent dans un
aux besoins des chercheur
thérapie génique pour les
nombre croissant d’essais de
ond ainsi à la mission de
maladies rares. Ce centre rép
20 ans par l’AFM : mettre
notre laboratoire, créé il y a
ie génique à la disposition
des médicaments de thérap
des malades.
éral de Généthon à Evry
Frédéric Revah, directeur gén
obtenu l’autorisation de
En juillet dernier, nous avons
ai de thérapie génique pour
mener chez l’homme un ess
vue, l’amaurose de Leber.
une maladie génétique de la
pour notre équipe, car voilà
C’était une grande émotion
s à Nantes sur ce projet
10 ans que nous travaillon
ce aux dons du Téléthon.
avec le soutien de l’AFM grâ
mier patient reçoive le
Notre objectif est que le pre
ique fin septembre.
médicament de thérapie gén
de recherche Inserm
Philippe Moullier, directeur
à Nantes
«
»
«
Familles et chercheurs vous donnent rendez­vous !
SANS VOUS, RIEN
N’EST POSSIBLE !
»
« Guérir n’est plus de la science fiction ! »
« Quand Marine était petite, nous n’avions aucune idée de son espérance de vie. Parfois, elle me
demandait : « Maman, est-ce que, quand j’aurai 12 ans, je serai guérie ? » Mon cœur de maman se
serrait très fort. Aujourd’hui, elle a deux fois 12 ans, presque l’âge du Téléthon ! Grâce à lui, grâce à
l’AFM, un essai de thérapie génique devrait démarrer dans les années qui viennent sur la maladie de
Crigler-Najjar... Le Téléthon pour nous, c’est bien plus que de l’espoir ! »
Marylène, maman de Marine, 24 ans, atteinte de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie
« L’union fait la force ! »
« A l’Alliance Maladies Rares, j’ai trouvé une nouvelle famille, on m’a aidé, écouté, guidé. L’Alliance représente
pour moi le combat perpétuel des associations contre la maladie. L’important, c’est le groupement. »
Alain, président de l’association Lesch-Nyhan et vice-président de l’Alliance Maladies Rares, un collectif de
plus de 200 associations soutenu par l’AFM grâce aux dons du Téléthon
génique pour le défi
miers patients traités ont
1999 et, aujourd’hui, les pre
adolescents magnifiques
plus de 12 ans. Ce sont des
et qui vont très bien. Au
que nous continuons à suivre
ntaine de malades atteints
total, on a traité une cinqua
système hématopoïétique
de maladies génétiques du
centrons nos efforts pour
dans le monde et nous con
nd nombre. Cette année,
étendre ces essais au plus gra
vel essai concernant une
nous avons démarré un nou
taire. Les laboratoires et
autre forme de déficit immuni
s leur ensemble restent
les services hospitaliers dan
la maladie.
indignés et mobilisés contre
d’Hématologie à
Marina Cavazzana Calvo, Pr
et directrice du Centre
l’université Paris-Descartes
thérapie
Bio
d’Investigation Clinique en
is
Par
à
in
Necker-HEGP-Coch
»
« Pour Saïd, c’est le facteur temps qui compte. »
« Saïd a été diagnostiqué en 2003 au moment où les premières recherches sur le saut d’exon portaient
leurs fruits sur la souris. Très vite, il y a eu des résultats prometteurs chez les chiens et, aujourd’hui, les
chercheurs passent à l’homme. C’est un grand espoir pour nous ! Nous devons maintenir Saïd le mieux
possible, qu’il reste le plus longtemps debout. L’objectif est de lui permettre d’entrer dans l’un des essais qui
se préparent à l’Institut de Myologie à Paris. »
Nadia, maman de Saïd, 7 ans, atteint d’une myopathie de Duchenne
ie
re premier essai de thérap
« Nous avons lancécitnot
en
immunitaire combiné sévère
uve aujourd’hui
rents de malades, l’AFM pro
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Téléthon permettent d’obte
C
par l’AFM en 2010
Pour 100 euros employés
10,1 €
pour les frais
de collecte
7,3 €
pour les frais
de gestion
82,6mis€sions
pour les
sociales : recherche,
essais thérapeutiques,
tion…
aide aux malades, revendica
L’AFM en résumé :
es et de parents
• Une association de malad
lité.
de malades qui refuse la fata
ngé : vaincre la
• Un objectif qui n’a pas cha
maladie.
éral qui
• Une stratégie d’intérêt gén
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nov
l’in
privilégie l’audace et
bre.
nom
nd
bénéfice du plus gra
:
Pour tout savoir sur l’AFMfr
www.afm­telethon.
Les partenaires nationaux du Téléthon 2011
(au 15 juillet 2011)
Partenaires fondateurs
France Télévisions • Radio France • Electricité de France • La Poste • Lions Club
Partenaires officiels
Agrumexport International • Atos Origin • Autogrill • BNP Paribas • BP • Buffalo Grill •
Carrefour • Carrefour Market • Cemoi • Circular France • Danone • Fédération des
Associations Générales Etudiantes • Fédération Française de Bridge • Fédération Nationale
des Sapeurs-Pompiers de France • Groupe Aoste • Johnson & Johnson Santé Beauté France
• Laboratoires Menarini France • Mars Chocolat France • Mars PF • Orangina Schweppes •
Picard Surgelés • PPK Sourcing • Unilever • Téléthon de la bourse et de la finance • Téléthon
en hypermarchés
Partenaires mobilisation
Air Liquide • Association des Maires de France • Confédération de la Boulangerie-Pâtisserie
• Fédération Française des Artistes Prestidigitateurs • Fédération Française des Associations
et Clubs de Campings-Cars • Fédération Hospitalière de France • Fédération Française
d’Education Physique et de Gymnastique Volontaire • Les Compagnons du Devoir • Sacem
• Ségéce-Klépierre
Partenaires communication
JCDecaux • Koné • KR Média • Libre&Change
Partenaires Internet et mobile
France Télévisions Interactive • Orange • Tradedoubler • Open • Ooshop • Chronodrive •
Telemarket
www.afm-telethon.fr
L’enchanteur © Corinne Mariaud - Publicis Etoiles - AFM / Laurent Audinet, Christophe Hargoues, Luc Morvan, Jean-Pierre Pouteau, KS2 Productions.
Les 2 et 3 décembre 2011
Une force de frappe exceptionnelle et d’envergure internationale...
23
GÉNÉTHON, PIONNIER
DE LA GÉNÉTIQUE ET DE LA
THÉRAPIE GÉNIQUE
Financé par les dons du Téléthon, Généthon
est aujourd’hui à la pointe de la thérapie génique
pour les maladies rares. Dès 2012, il disposera
du plus important centre au monde
de production de médicaments de thérapie
génique pour les essais chez l’homme.
Une première pour un laboratoire soutenu
par une association de malades et financé
par la générosité publique !
25
24
Unique en Europe, il rassemble en un même
lieu, recherche fondamentale et clinique, soins
et enseignement sur le muscle et ses maladies.
C’est un centre clinique international de
premier plan pour les essais
thérapeutiques.
25
LE RAYONNEMENT
INTERNATIONAL
Grâce à vos dons, la France est leader de
la thérapie génique et de la production des
médicaments de thérapie génique. Elle initie
des essais alliant les meilleures équipes
médicales dans le monde, à l’image de l’essai
pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, mené
simultanément avec des équipes de Paris,
Londres et Boston par le laboratoire
Généthon.
L’enchanteur © AFM / Laurent Audinet, Christophe Hargoues, Vincent Pelvillain
L’INSTITUT DE MYOLOGIE,
EXPERT DU MUSCLE
... pour les victoires de demain !
Les forces du Téléthon
sont en marche.
On compte sur vous
pour gagner la bataille
de la guérison !
avancées spectaculaires au bénéfice du plus grand nombre.
Grâce à vous,
des batailles livrées,
des révolutions engagées,
des victoires remportées.
La révolution génétique
Des cartes du génome à la découverte des
gènes responsables de maladies, c’est
tout un pan de la médecine qui a fait
un spectaculaire bond en avant !
Des milliers de familles frappées
par des maladies génétiques
ont aujourd’hui accès à un
diagnostic, au conseil
génétique ainsi qu’aux
diagnostics pré-natal et
pré-implantatoire pour
pouvoir agrandir le
cercle familial.
2
1
LA DÉCOUVERTE DES
GÈNES RESPONSABLES
DES MALADIES
LES 1ÈRES CARTES
DU GÉNOME HUMAIN
Entre 1991 et 1996, Généthon,
le laboratoire du Téléthon,
réalise les premières cartes
du génome humain : une
prouesse scientifique et
technique mais surtout un
véritable bond en avant pour
la génétique mondiale et le
point de départ du décryptage
de la totalité du génome
humain.
Et demain ?
Le combat continue
car il existe plus de 6 000 maladies
génétiques dont certaines très rares…
3
L’AMÉLIORATION
DU DIAGNOSTIC
Grâce à la découverte des
gènes, les malades ont
accès plus rapidement à un
diagnostic fiable et précis.
L’errance diagnostique
recule ! Le conseil génétique
et les diagnostics pré-natal
et pré-implantatoire donnent
la possibilité aux familles
de s’agrandir en toute
connaissance de cause.
L’espoir et la vie reprennent
le dessus !
4
15 ANS DE VIE GAGNÉS
Grâce à l’action menée par
l’AFM, la prise en charge
médicale des malades
neuromusculaires s’est
considérablement améliorée.
Les malades ont pu gagner
en espérance et en qualité de
vie. Certains poursuivent des
études, entament une carrière
professionnelle. Un exploit
pour ceux dont le pronostic
était une condamnation à
court terme, il y a 25 ans.
Adrénoleucodystrophie,
achondroplasie, syndrome
d’Ondine, syndrome de Rett,
migraine hémiplégique
familiale, rétinites pigmentaires,
ataxie de Friedreich, spina
bifida, surdité liée à l’X,
syndrome de Prader-Willi,
syndrome Gilles de la Tourette,
épilepsies, glaucome juvénile,
psoriasis... plus de 800 gènes
responsables de maladies ont
été découverts grâce aux cartes
du génome de Généthon et au
soutien financier de l’AFM. Et
mettre un nom sur l’ennemi à
combattre, c’est déjà gagner
une première bataille contre
la maladie !
La révolution sociale Avec le Téléthon, les citoyens sont
devenus acteurs de la recherche
et les malades, des partenaires
reconnus des chercheurs
et des médecins.
Le regard de tous
sur la maladie
et le handicap
a changé.
5
LA RECONNAISSANCE
DES MALADIES RARES
L’AFM a œuvré pour que les
maladies rares soient connues
de l’opinion publique et
reconnues par les acteurs
politiques. La plateforme
Maladies Rares qu’elle soutient
est un centre de ressources
unique en Europe.
9
LE DROIT
À COMPENSATION
La loi du 11 février 2005 a
reconnu et permis le droit à
compensation et la création
d’un « guichet unique » avec
la mise en place des maisons
départementales des personnes
handicapées.
11
L’AUTONOMIE DES
PERSONNES DÉPENDANTES
Parce que les personnes
malades et dépendantes doivent
pouvoir choisir leur lieu de vie,
l’AFM a notamment lancé un
programme d’appartements
domotisés dans un ensemble
HLM classique. Un service d’aide
et d’urgence assure la sécurité
et les soins des personnes.
Un modèle largement repris
depuis.
6
LE POUVOIR
DES MALADES
7
LE REGARD
SUR LE HANDICAP
Les personnes malades sont
devenues de véritables
partenaires de leur prise en
charge médicale. En 2002, une
loi place le malade au cœur du
système de santé et introduit
des révolutions comme l’accès
au dossier médical ou la représentation des usagers dans
l’ensemble des instances du
système de santé.
En donnant la parole aux
personnes que la maladie ou
le handicap avait mises au ban
de la société, le Téléthon a
changé le regard de tous et fait
découvrir des malades et
des maladies longtemps
ignorés.
Pour compenser les incapacités
générées par la maladie, l’AFM
stimule la création et la mise sur
le marché de produits innovants
comme Whing, un fauteuil
électrique conçu pour s’adapter
aux besoins des personnes
à un coût inférieur à celui
du marché.
Depuis la loi du 11 février
2005 sur la citoyenneté des
personnes handicapées,
l’éducation nationale a
l’obligation de scolariser
les enfants en situation de
handicap dans l’école de
leur quartier.
UN NOUVEAU MÉTIER,
TECHNICIEN D’INSERTION
Créé par l’AFM, ce métier joue
un rôle de facilitateur entre la
personne malade, sa famille et
l’environnement médical, social,
professionnel… Une innovation
sociale au service du projet de
vie des malades.
c’est désormais prouvé,
nous sommes plus forts
face à la maladie !
LE DÉVELOPPEMENT
DES AIDES TECHNIQUES
LE DROIT
À LA SCOLARITÉ
10
Ensemble, 12
8
13
LE DROIT AU RÉPIT
Pionnière dans ce domaine, l’AFM
a lancé un programme national
de Villages Répit Familles®
qui offre aux personnes en
situation de dépendance et à
leur entourage la possibilité de
souffler dans un environnement
médical et paramédical pouvant
relayer les aidants familliaux
pendant leur séjour.
14
LE TÉLÉTHON, FACTEUR
DE COHÉSION SOCIALE
200 000 bénévoles mobilisés le
jour J ; 5 millions de participants
à plus de 20 000 animations ;
53 000 associations locales et
10 000 communes engagées.
Le Téléthon est un mouvement
populaire sans précédent qui
permet à chacun d’être acteur
des progrès de la recherche.
La révolution des biothérapies Thérapie génique, pharmaco-génétique,
cellules souches : toutes les thérapies
innovantes qui ont été impulsées ou
soutenues par l’AFM grâce aux dons
du Téléthon ont déjà révolutionné la
médecine de demain.
Et des malades souffrant de déficits
immunitaires, de maladies rares du
sang ou du cerveau, condamnés hier
à un verdict sans appel, profitent
aujourd’hui des premiers résultats
de la recherche.
15
LA THÉRAPIE GÉNIQUE
DES BÉBÉS­BULLE
Douze ans après le 1er malade traité,
il est démontré que la thérapie
génique peut rétablir les défenses
immunitaires des bébés-bulle et
leur permettre de retrouver une
vie normale. Une cinquantaine
d’enfants malades ont bénéficié de
ce traitement dans le monde.
18
16
LA THÉRAPIE GÉNIQUE
DES MALADIES RARES
DU CERVEAU
En 2009, deux enfants
atteints d’une grave maladie
génétique du cerveau,
l’adrénoleucodystrophie liée
à l’X, sont traités par thérapie
génique. La maladie évolutive a
pu ainsi être stoppée. Un résultat
qui ouvre des perspectives
pour de nombreuses maladies
neurodégénératives.
LA PHARMACO­
GÉNÉTIQUE DES
MALADIES DU MUSCLE
17
LA THÉRAPIE GÉNIQUE
DES MALADIES DU SANG
En 2010, un jeune malade
atteint d’une maladie sévère
du sang, la ß-thalassémie,
retrouve une vie normale, sans
recours à des transfusions
sanguines mensuelles, grâce
à une thérapie génique. Un
espoir sans précédent pour des
maladies génétiques parmi les
plus répandues dans
le monde.
Et demain ?
Des molécules intervenant directement
sur le gène malade pour le réparer
sont à l’essai pour la myopathie de
Duchenne. Les 1ers résultats sont plus
qu’encourageants… pour la 1ère fois,
la myopathie n’est plus seulement
ralentie : elle régresse !
La décennie qui s’ouvre doit nous permettre d’avancer toujours
plus vite et plus loin vers la guérison !
20
LA THÉRAPIE
CELLULAIRE DU CŒUR
Parce que le cœur est un
muscle vital, des chercheurs
soutenus par l’AFM tentent de le
réparer par la greffe de cellules
souches. Ils ont notamment
réussi à reproduire des cellules
cardiaques grâce aux cellules
souches embryonnaires ouvrant
la voie à un prochain essai chez
des victimes d’infarctus.
21
LA THÉRAPIE
CELLULAIRE DE LA PEAU
En 2009, les chercheurs ont
réussi à reconstituer un épiderme
humain tout à fait normal
à partir de cellules souches
embryonnaires. Objectif : produire
de l’épiderme pour le traitement
des grands brulés, des ulcères
et des maladies génétiques
rares de la peau.
19
LA THÉRAPIE GÉNIQUE
DES MALADIES DE LA
VISION
En 2005, des chercheurs
réussissent à rendre la vue à des
chiots atteints d’amaurose de
Leber, une maladie génétique.
Un essai démarre en 2011 pour
des malades dont c’est le seul
espoir de ne pas perdre la vue.
22
LE VIEILLISSEMENT
ACCÉLÉRÉ
Chaque année, les enfants
atteints de progeria vieillissent
de plus de dix ans. En 2003,
une équipe découvre le gène
responsable de cette maladie
très rare et lance, cinq ans
plus tard, le 1er essai européen
de traitement chez 15 jeunes
malades. Grâce au soutien
du Téléthon, l’espoir est
désormais tangible.