Promethera!Biosciences!reçoit!l`autorisation!de!l`Agence!Fédérale

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Promethera!Biosciences!reçoit!l’autorisation!de!l’Agence!Fédérale!
Belge!des!Médicaments!et!des!Produits!de!Santé!pour!son!essai!
clinique!HEP002!de!phase!IIb/III!!
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HEP002!est!la!première!étude!de!thérapie!cellulaire!de!Phase!IIb/III!au!monde!à!base!de!
cellules!souches,!visant!le!traitement!!de!jeunes!patients!atteints!de!dysfonctionnements!
du!cycle!de!l’urée!
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MontJSaintJGuibert,! Belgique,! le! 15! octobre! 2014! –! Promethera! Biosciences,! une! société! de!
biotechnologie! développant! Promethera®! Hepastem,! un! produit! de! thérapie! cellulaire! pour! le!
traitement! des! maladies! métaboliques! du! foie,! annonce! aujourd’hui! qu’elle! a! reçu! des! autorités!
belges! l’autorisation! de! lancer! HEP002,! un! essai! clinique! de! phase! IIb/III! pour! le! traitement! de!
patients!pédiatriques!atteints!de!désordres!du!cycle!de!l’urée.!!
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Avec! cette! première! autorisation,! Promethera! Biosciences! lance! officiellement! son! deuxième! essai!
clinique.!Les!patients!belges!seront!recrutés!et!traités!au!sein!des!Cliniques!Universitaires!SaintMLuc!à!
Bruxelles.!!
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La! plupart! des! jeunes! patients! touchés! par! ces! maladies! rares! ont! peu! d’options! thérapeutiques! et!
peuvent! mourir! jeunes.! Les! dysfonctionnements! du! cycle! de! l’urée! (UCD! –! Urea! Cycle! Disorders)!
regroupent!huit!troubles!innés!du!métabolisme,!qui!perturbent!la!transformation!de!l’ammoniaque!
en!urée.!Bien!que!chaque!dysfonctionnement!spécifique!donne!lieu!à!une!accumulation!de!différents!
précurseurs,! l’hyperammoniémie! et! l’hyperglutaminémie! sont! des! marqueurs! biochimiques!
communs.!Les!dysfonctionnements!!du!cycle!de!l’urée!sont!des!maladies!rares!qui!ont!une!incidence!
comprise!entre!1!sur!8!000!et!1!sur!44!000.!!
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L’étude!HEP002!est!un!essai!clinique!prospectif,!ouvert,!multicentrique,!destiné!à!évaluer!l’efficacité!
et!l’innocuité!du!produit!Promethera®!HepaStem.!L’objectif!principal!est!d’évaluer!l’efficacité!de!ce!
produit! chez! des! patients! atteints! de! désordres! du! cycle! de! l’urée! pendant! une! année! après! le!
traitement.! Le! premier! essai! clinique! HEP001! a! montré! que! Promethera®! HepaStem! est! un!
traitement!sûr!qui!peut!améliorer!le!métabolisme!fonctionnel!chez!des!patients!atteints!d’UCD.!!
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!«!Nous! sommes! ravis! de! poursuivre! le! développement! de! cette! thérapie! prometteuse,! qui! permet!
d’agir!sur!les!causes!mêmes!de!la!maladie.!Il!existe!un!besoin!urgent!pour!les!enfants!qui!vivent!avec!
ces! désordres! métaboliques! invalidants!»,! explique! le! Dr.! Béatrice! De! Vos,! Directrice! Médicale! de!
Promethera!Biosciences.!
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Le! Professeur! Etienne! Sokal,! Directeur! Scientifique! et! fondateur! de! Promethera! Biosciences,!
hépatologue!pédiatrique!aux!Cliniques!Universitaires!Saint!Luc!et!directeur!du!Cell$Therapy$Research$
Lab$(Belgique)!déclare!:!«!Cette!nouvelle!avancée!est!cruciale!dans!le!processus!de!transfert!depuis!la!
recherche! clinique! vers! le! stade! industriel.! Nous! souhaitons! qu’un! maximum! d’enfants! ait! accès! à!
cette!thérapie!innovante.!»!
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Eric!Halioua,!PDG!de!Promethera!Biosciences,!ajoute!:!«!L’obtention!de!cette!première!autorisation!
en! Belgique! pour! l’essai! de! Phase! IIb/III! est! une! nouvelle! étape! majeure! pour! la! société.! 5! ans!
seulement! après! la! création! de! Promethera! Biosciences,! nous! lançons! notre! deuxième! essai!
clinique.!»!
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A!propos!des!essais!cliniques!en!cours!
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M! L’étude! clinique! investigationnelle! HEP001! de! Phase! I/II! :! Promethera! Biosciences! termine!
actuellement! un! essai! clinique! multicentrique! de! Phase! I/II! dans! cinq! pays! (Belgique,! France,!
RoyaumeMUni,!Italie!et!Israël).!Cet!essai!inclut!20!patients!atteints!du!syndrome!de!CriglerMNajjar!et!
de!désordres!du!cycle!de!l’urée!traités!avec!Promethera®!Hepastem.!Ces!deux!pathologies!sont!des!
maladies!métaboliques!du!foie!d’origine!génétique.!!A!ce!jour,!tous!les!patients!ont!été!traités!et!sont!
dans!la!période!de!suivi.!!
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M! L’étude! clinique! observationnelle! OBS001! :! OBS001! est! une! étude! d’observation! rétrospective! et!
prospective! de! patients! pédiatriques! atteints! de! désordres! du! cycle! de! l’urée! ou! du! syndrome! de!
CriglerMNajjar.!Les!patients!sont!suivis!pendant!un!maximum!de!quatre!ans.!Cet!essai!multicentrique!
est!actuellement!réalisé!en!Belgique!et!en!France.!!
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M!L’étude!!SAF001!d’innocuité!à!long!terme!:!cet!essai!clinique!est!proposé!aux!patients!ayant!terminé!
la! période! de! suivi! de! l’étude! investigationnelle! avec! HepaStem.! L’objectif! principal! est! de!
documenter! l’innocuité! d’HepaStem! sur! une! période! de! quatre! ans.! Le! protocole! SAF001! a! été!
approuvé!en!Belgique,!en!France,!en!Italie,!au!RoyaumeMUni,!en!Israël!et!au!Portugal.!!!
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A!propos!de!Promethera!Biosciences!:!
Promethera! Biosciences! est! une! société! pharmaceutique! qui! développe! des! traitements! innovants!
pour! les! maladies! du! foie.! Deux! produits! sont! actuellement! en! cours! de! développement,! basés! sur!
cellules!progénitrices!du!foie!humain!:!!
M! ! Promethera®! HepaStem! est! un! produit! de! thérapie! cellulaire! basé! sur! l’utilisation! de! cellules!
souches!allogéniques!isolées!du!foie!humain!adulte!sain!(HHALPC).!Ces!cellules!peuvent!être!utilisées!
pour! le! traitement! d’un! grand! nombre! de! pathologies! touchant! le! foie,! des! maladies! métaboliques!
rares! d’origine! génétique! (pouvant! être! qualifiées! de! maladies! dites! orphelines! et! touchant!
principalement! les! enfants)! jusqu’aux! pathologies! acquises! affectant! l’adulte! comme! l’hépatite!
alcoolique!aiguë!ou!la!fibrose!hépatique.!Promethera(R)!HepaStem!a!reçu!le!statut!de!médicament!
orphelin! auprès! de! l’agence! européenne! du! médicament! et! de! l’agence! américaine! FDA! (Food! and!
Drug! Administration)! pour! les! dysfonctionnements! du! cycle! de! l’urée! et! le! syndrome! de! CriglerM
Najjar.!
M!Promethera®!H2Screen/H3Screen!est!un!produit!différent,!non!thérapeutique,!utilisant!des!cellules!
progénitrices!issues!du!foie!humain!adulte.!Ces!cellules!récemment!découvertes!et!ayant!fait!l’objet!
d’un!dépôt!de!brevet!sont!utilisées!comme!outil!technologique!pour!évaluation!de!nouvelles!entités!
chimiques.!!
Promethera! Biosciences! est! une! spinMoff! de! l’Université! Catholique! de! Louvain! (UCL)! localisée! à!
MontMSaintMGuibert!(Belgique).!Depuis!sa!création!en!2009,!Promethera!Biosciences!a!obtenu!plus!de!
39! millions! d’euros,! en! capital! ainsi! qu’en! subventions! et! avances! récupérables! de! la! région!
wallonne,.!Les!investisseurs!comprennent!notamment!Vesalius!Biocapital,!Mitsui!Global!Investment,!
Boehringer!Ingelheim!Venture!Fund,!Shire!et!la!SRIW.!!
Promethera! Biosciences! emploie! aujourd’hui! 44! collaborateurs! et! dispose! d’une! équipe! de!
management!expérimentée.!
Plus!d’informations!:!http://www.promethera.com!!
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Contact!Promethera!:!
Promethera!Biosciences!SA!M!Watson!&!Crick!Hill!!
Rue!Granbonpré!11!!
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BM1435!MontMSaintMGuibert!M!Belgique!!!
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Contact!Médias!&!Analystes!
Andrew!Lloyd!&!Associates!
Juliette!dos!Santos!/!Céline!Gonzalez!
[email protected]!/[email protected]!!
+33!(0)1!56!54!07!00!!
http://www.ala.com!
@ALA_Group!
Tel:!+32(0)10!394!300!
Media:!Frédérique!Ramon!
[email protected]!