dossier de presse essais cliniques
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dossier de presse essais cliniques
DOSSIER DE PRESSE ESSAIS CLINIQUES Octobre 2007 -------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------Contacts presse Leem : Stéphanie Fleurot – Tel : 01 45 03 88 38 – Fax : 01 45 03 88 75 – mail: [email protected] Virginie Pautre – Tel : 01 45 03 88 87 – mail : [email protected] Sommaire 1. Essais cliniques : fiche récapitulative ………………………………. 3 2. Essais cliniques : dix clés pour comprendre ……………………….. 4 3. Essais cliniques : trois étapes du parcours du médicament ………7 • Tableau récapitulatif : les trois phases des essais cliniques 4. Essais cliniques : le portail www.ifpma.org/clinicaltrials………….. 8 • Une initiative internationale pour améliorer le recensement et la transparence des essais cliniques • Le pari de la transparence • Une information en temps réel • Démonstration en ligne : www.ifpma.org/clinicaltrials 5. Essais cliniques : mobilisation des Entreprises du Médicament..13 • Une volonté affichée • Premier axe : la création du CeNGEPS • Deuxième axe : veiller à ce que les délais d’autorisation concilient les exigences d’un examen rigoureux des dossiers et l’efficacité administrative. 6. Glossaire ……………………………………………………………….. 2• 19 3• ESSAIS CLINIQUES : DIX CLÉS POUR COMPRENDRE 1. Qu’est-ce qu’un essai clinique ? Un essai clinique est une étude effectuée chez des malades pour prouver la validité d'un nouveau traitement, par comparaison avec un traitement classique ou à l'absence de traitement (placebo). Pour respecter les bonnes pratiques cliniques, ils doivent répondre à une méthodologie rigoureuse : c’est une expérience contrôlée au cours de laquelle des volontaires se soumettent à un protocole médical afin d’apprécier l’efficacité et la tolérance du nouveau médicament au-delà de la nouvelle stratégie thérapeutique. 2. Pourquoi fait-on des essais cliniques ? Les essais cliniques sont obligatoires dans la procédure autorisant la mise sur le marché d’un médicament. Ils permettent de déterminer sur quelles populations de patients le médicament est le plus efficace et de mieux déterminer les caractéristiques relatives au meilleur usage du médicament concerné. 3. Comment décide-t-on de procéder à des essais cliniques ? Le laboratoire pharmaceutique, au vu des résultats d’expériences menées sur l’animal, dépose une demande visant à tester la molécule sur l’homme. Un Comité d’Ethique Indépendant, chargé d’évaluer l’ensemble du protocole, va donner son avis sur la pertinence du projet et la protection des personnes appelées à y participer. L’essai ne peut commencer qu’après avis favorable du Comité et une autorisation des pouvoirs publics (en France par l'Afssaps). 4. Comment se déroule un essai clinique ? Mené par des médecins et des équipes hospitalières, un essai clinique se déroule en trois phases successives : • phase 1 : l’essai est mené habituellement sur un nombre limité de sujets volontaires sains. Il vise à déterminer comment le produit se comporte dans le corps humain et à dépister d'éventuelles intolérances • phase 2 : l’essai est mené chez des patients. Son objectif est de tester l'efficacité du produit et de déterminer la dose optimale (posologie). • phase 3 : l’essai est mené sur de larges populations de patients. Il vise à confronter l’efficacité thérapeutique de la molécule et sa bonne tolérance en la comparant au traitement de référence (quand il existe) ou à un placebo. Les essais ne s’achèvent pas avec l’autorisation de mise sur le marché, ils se poursuivent tout au long de la commercialisation du produit autorisé. 4• 5. Quels sont les risques inhérents aux essais cliniques ? Les essais cliniques ne sont conduits que lorsque le maximum de précautions est réuni pour la sécurité du patient mais il n'y a pas de risque zéro. Les effets indésirables éventuels sont expliqués par le médecin lorsqu'il propose au patient de participer à l'essai. Si le patient souhaite participer à l'étude, il signe un consentement libre et éclairé lui donnant des informations écrites assurant qu'il a bien été informé des modalités de l'étude, notamment de son déroulement, de ses risques et de ses contraintes. Le suivi biologique, médical et clinique dont il bénéficie durant l'étude lui assure la plus grande sécurité possible. Il est important de noter qu'un malade peut décider d'arrêter sa participation à un essai à tout moment. 6. Comment les essais cliniques sont-ils encadrés en France ? Tous les essais cliniques publics ou privés étaient régis par la loi Huriet-Sérusclat de 1988. La loi du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique qui introduit dans le droit français la nouvelle directive européenne sur les essais cliniques renforce encore les mesures de protection des personnes se prêtant à des recherches biomédicales. 7. Qui participe à des essais cliniques ? Les participations à des essais cliniques sont volontaires et leurs rétributions plafonnées à 3 800€ par an. Les volontaires, dont l’anonymat est garanti, ne peuvent suivre deux protocoles à la fois. Des volontaires sains (pour la Phase I) ou malades pour les autres phases. La participation aux phases initiales est assortie de précautions spécifiques destinées à limiter les risques (registres, déclaration de participation) pour éviter qu'un volontaire participe à deux essais en même temps, limitation des compensations attribuées sur une base annuelle. 8. Où se déroulent les essais cliniques ? Les essais cliniques se déroulent dans des centres d’investigation clinique (CIC) implantés au sein d’établissements hospitaliers ou dans des centres privés d’investigation dûment autorisés et inspectés en matière de sécurité, en particulier par l'Afssaps. Afin de professionnaliser la gestion des CIC, il a été décidé de créer dans les régions sanitaires des Centres de Gestion des Essais des Produits de santé (CEGEPS) (Cf p17), véritables plate-formes de services dédiées aux essais cliniques. 9. Les essais cliniques permettent-ils de faire avancer la recherche ? Mener un nouveau médicament du stade expérimental vers la commercialisation : un processus long de 7 à 12 ans. De tels délais sont difficilement acceptables dans le cas de pathologies graves. Participer à un essai clinique, en particulier lorsqu'il n'existe pas de traitements ou que les traitements existants sont insuffisamment efficaces ou tolérés, peut permettre à un patient de bénéficier ultérieurement d'un traitement innovant. C’est aussi une façon de faire avancer la recherche. Les essais cliniques sont indispensables pour déterminer la justification de la mise sur le marché d'un nouveau médicament. 5• 10. Pourquoi encourager les essais cliniques en France? 600 à 800 000 patients dans le monde sont inclus chaque année dans un processus d’essais cliniques. Une moyenne annuelle de 50 000 participants à la recherche clinique en France, la place à son niveau dans le marché pharmaceutique mondial (7% de part de marché pour 8 % des essais cliniques mondiaux, troisième rang européen après l’Allemagne et le Royaume-Uni), l’écart devient plus important notamment entre le Royaume-Uni et la France, où le rapport par habitant est de 1 à 2,6 pour le nombre d’essais cliniques en cours et de 1 à 3,2 pour le nombre de publications de résultats d’essais. 6• ESSAIS CLINIQUES : TROIS ÉTAPES ESSENTIELLES DU PARCOURS DU MEDICAMENT Les phases d’essais cliniques impliquant des personnes ne peuvent être entreprises que si les résultats de l’expérimentation animale ont été jugés apporter une réponse positive en matière d'activité et de sécurité. Cette phase initiale dure 5 à 6 ans. PHASE 1 : TOLERANCE OU INNOCUITE Des quantités croissantes de la nouvelle molécule en commençant par des doses très faibles sont administrées à des volontaires sains, sous surveillance étroite. Cette phase permet d'évaluer les grandes lignes du profil de tolérance du produit et son devenir dans l'organisme, ceci en comparaison des résultats chez l'animal et de son activité pharmacologique. PHASE 2 : EFFICACITE DU PRODUIT SUR DES POPULATIONS DE MALADES ET RECHERCHE DE DOSE Cette phase se déroule chez des patients. Son objectif est de vérifier que le rapport bénéfice / tolérance est favorable. Elle permet surtout de déterminer la dose optimale (mais aussi la dose minimale efficace), c'est à dire celle pour laquelle l'effet thérapeutique est le meilleur pour le moins d'effets secondaires. PHASE 3 : ÉTUDES "PIVOT" Fondés sur les résultats de la phase II, les études de phase III permettent dans des conditions aussi proches que possible des conditions habituelles d'utilisation des traitements de vérifier le rapport efficacité-tolérance sur un grand groupe de malades. Précautions d'emploi et risques d’interactions avec d'autres produits sont recherchés. Les essais couvrent habituellement plusieurs milliers de patients. Ces trois phases d’études sont complétées par des études post AMM : ce sont soit des études cliniques soit des études pharmaco-épidémiologiques, qui peuvent être faites pendant toute la vie du médicament. Les essais cliniques peuvent être publics ou privés. Ils sont toujours pris à l’initiative d’un promoteur* et supervisés par un investigateur**. 71 % des études cliniques sont lancées par les Entreprises du Médicament. *Promoteur : le promoteur prend l’initiative de la recherche clinique. Il peut s’agir d’une entreprise du médicament, d’un centre de recherche publique, d’un établissement de soins… **Investigateur : l’investigateur est la personne qui dirige et surveille la réalisation de l’essai clinique. Il s’agit d’un médecin. 7• LES TROIS PHASES À LA LOUPE Objectif Durée Nombre de Résultat volontaires Phase 1 Sécurité du Quelques mois Petit nombre de 70 % des medicament volontaires sains médicaments Connaissance de Plusieurs dizaines expérimentés sa habituellement franchissent le cap des essais de pharmacocinétique phase 1 (son devenir dans le corps humain) Phase 2 Efficacité du Quelques mois Petit groupe Un tiers des produit à 2 ans homogène de substances Déterminer la patients atteints de testées posologie optimale la maladie franchissent le (quelques centaines de cap des essais de phase 1 et 2 malades) Phase 3 Etudier le rapport 1 ou plusieurs bénéfice/risque du années médicament Plusieurs milliers 70 à 90 % des de malades médicaments entrant en phase 3 sont retenus comme candidats à une demande d’AMM 8• ESSAIS CLINIQUES : LE PORTAIL www.ifpma.org/clinicaltrials • Une initiative internationale pour améliorer le recensement et la transparence des essais cliniques Elle s’est traduite, en janvier 2005, par une déclaration commune des quatre principales associations représentatives du secteur. Réunis sous l’égide de la FIIM, Fédération Internationale des Industries du Médicament (ou IFPMA, International Federation of Pharmaceutical Manufacturers and Associations), dont le Leem est adhérent. L'organisation représente les associations et les entreprises des pays développés et en voie de développement. Les représentants des entreprises en Europe (EFPIA), aux Etats-Unis (PhRMA) et au Japon (JPMA) ont décidé d'être proactifs sur ces sujets. Les membres de la FIIM – entreprises pharmaceutiques, biotechnologiques ou de vaccins, fondées sur la recherche, qui développent des centaines de nouveaux médicaments et vaccins contre les menaces pathologiques globales (cancer, maladies cardio-vasculaires, VIH/SIDA, paludisme…) – sont particulièrement mobilisées sur tout ce qui touche à la sécurité des patients, dans le but d'améliorer en permanence l’évaluation de l'efficacité et de la sécurité des médicaments. C’est dans cette logique qu’ils ont pris l’engagement d’une “position commune sur la divulgation d’informations relatives aux essais cliniques, par l’intermédiaire de registres d’essais cliniques en cours et de bases de données de résultats mis maintenant à disposition à l'échelon mondial. Il s’agit en effet du premier portail Internet mettant en lien les principaux sites sur les essais cliniques dans le monde entier, mettant en ligne des informations sur des sites d’entreprises ou de sites compilant de l’information des entreprises en nombre important sur ce sujet. Les laboratoires sont clairement prêts à jouer le jeu, plusieurs sociétés européennes ayant leurs propres sites dédiés (AstraZeneca, Bayer, Boehringer-Ingelheim, GlaxoSmithKline, Novartis, Organon, Roche…) sans oublier les autorités de santé – au sein d’une synergie en marche… et en devenir. Au sein de la FIIM, la mise en œuvre de cette action s'est faite sous la responsabilité du Docteur Yves Juillet, Président du Comité de la politique réglementaire et des standards techniques, qui a été chargé en mars 2005 du pilotage du projet, dans lequel l’investissement humain a été considérable. Il n’existe en effet aucun autre exemple d’un dispositif d’une telle ampleur – d’autant qu’il a été mené à bien, il faut le souligner, en un temps record : « Une telle entreprise aurait été ingérable autrement que par un comité de pilotage restreint, fonctionnant au-delà des heures ouvrables. Nous échangeons des dizaines de mails chaque jour – et les difficultés techniques, en particulier au niveau des traductions, nous ont valu des épisodes épiques ! » signale le Docteur Juillet. 9• • Le pari de la transparence Pour décourager tout accusation de dissimuler les points négatifs soulevés au cours des essais, les Entreprises du Médicament engagées dans cette démarche ont décidé de rendre public l’ensemble des résultats, qu’ils soient positifs ou non, aussitôt l’autorisation de mise sur le marché donnée. Les seuls résultats non publiés concerneront les essais menés sur des médicaments qui n’auront finalement pas été commercialisés. Les partenaires ont décidé d’un commun accord, pour les essais en cours, de publier tous les essais cliniques non-exploratoires – mais à partir des premières essais chez les malades, ce que l’on appelle la phase 2B, avec des informations précises divulguées dès le vingt et unième jour de tests. L’OMS a établi une liste de vingt éléments qui devraient être fournis sur chaque étude : les laboratoires ont globalement donné leur accord – en demandant néanmoins que certains points puissent rester confidentiels, mais uniquement dans les cas où il serait problématique que la concurrence y ait accès trop tôt. Parmi ces éléments “sensibles“ figurent le titre officiel de l’étude, le mode d’intervention, les populations cibles, les critères primaires et secondaires – potentiellement confidentiels (mais diffusés de toute façon une fois le produit sur le marché). Des accords spécifiques avec la presse médicale : la confidentialité à la source ! Les éditeurs de journaux et de magazines médicaux ont souvent fait planer le doute sur les conditions de suivi des protocoles – et émis des réserves sur la manière dont ils auraient pu évoluer entre le moment de leur mise en œuvre et l’arrivée sur le marché d’un nouveau médicament. Dans le cadre de cette politique de transparence, il est désormais prévu – sous réserve évidemment de la signature d’un accord de confidentialité – que ces journaux puissent avoir accès à l’intégralité d’un protocole. 10 • • Une information en temps réel Le lancement de la phase 1 du portail, le 22 septembre 2005, permettait de mener les recherches en anglais. Depuis le 22 mars 2006, le portail est consultable en cinq langues : français, allemand, japonais, espagnol – et toujours en anglais – tant pour ce qui concerne les registres sur les essais en cours que les résulats. Une navigation aisée, un système de recherche convivial. Avec un mode de recherche qui rapproche le dispositif des modèles de moteurs de recherche les plus fréquemment utilisés dans ce domaine, le portail propose aux patients et aux médecins une vision d’ensemble des essais cliniques en cours globalement – et localement. Toute information recherchée est obtenue en direct rapidement avec les précisions nécessaires. On y retrouve ainsi immédiatement les réponses essentielles : • où l’étude se déroule-t-elle ? • l’étude recrute-t-elle des malades ? • quels sont les critères d’éligibilité ? • qui contacter pour y participer ? Une recherche multi-critères, à base de mots clés, permet d’obtenir une information immédiate pour rassurer un malade – où lui permettre d’intégrer un protocole. Un langage simplifié, des données concrètes, des moteurs de recherche multi-critères (même sur les mots mal orthographiés !) : l’engagement de transparence est tenu. Le Dr. Harvey E. Bale, Directeur Général de la FIIM, le souligne : « La plupart des gens ne sont pas familiers des termes médicaux, aussi avons nous amélioré les outils de recherche qui à présent, suggèrent l’orthographe correcte, ainsi que les termes médicaux, pour les noms de maladies les plus courants… Afin d’aider les visiteurs à obtenir plus rapidement ce qu’ils recherchent, vous pouvez programmer le moteur de recherche pour les essais en cours, là où vous vivez et pour la maladie qui vous intéresse...» La recherche par localisation géographique est en effet un élément très important pour le grand public – en sachant que certains patients, en particulier ceux qui sont atteints de maladies rares, seraient capables dans certains cas d’aller au bout du monde pour entrer dans un protocole… Résultats des essais cliniques : les banques de données mondiales on-line. Pour tout ce qui concerne les résultats des tests terminés, leur publication intervient un an après la mise sur le marché. A noter que la publication des résultats de ces essais terminés reste anglais pour la raison que les banques de données sont exclusivement publiées ans cette langue et particulièrement issues de sites américains, comme www.clinicaltrialresults.org Cet inventaire donne accès aux banques de données de résultats dans un format standardisé (Clinical Study Report, harmonisé au niveau international sur le modèle E3 de la conférence ICH). 11 • • Démonstration en ligne : www.ifpma.org/clinicaltrials Fédération Internationale des Industries du Médicament Portail d’essais cliniques Ce service est fourni par la FIIM, pour le compte des entreprises et des associations adhérentes. Ce portail a été conçu comme une entrée unique qui vous permet de rechercher des informations complètes sur les essais cliniques en cours (registres) ou sur les résultats d’essais terminés (bases de données), menés par l’industrie pharmaceutique innovante. Conseils pour effectuer des recherches Si votre recherche ne vous permet pas de trouver ce que vous recherchez, nous vous engageons à lire les conseils suivants : - Critère de langues Vous pouvez formuler vos critères de recherche dans n’importe quelles langues du site. Un dictionnaire des termes courants incluera les traductions, tout comme les synonymes. - Langue des résultats Cependant, tous les résultats seront affichés en anglais. - Changement du nom Un médicament peut ne pas avoir le même nom dans tous les pays. Comment effectuer une recherche Vous pouvez localiser l’information en entrant une maladie et/ou le nom du produit dans les champs de recherche. Entrez un seul exemple par champ (cancer du sein ou hypertension) Entrez le texte de la recherche et ou utiliser des synonymes : avec les mots sans les mots Recherche d’Essais en Cours Vous pouvez effectuer des recherches sur des essais cliniques actuellement en cours de réalisation et, éventuellement recruter des patients dans votre pays. Recherche de Résultats d’essais Vous pouvez également rechercher des résultats d’essais terminés. Questions Fréquemment Posées (QFP) Questions sur des essais cliniques Glossaire de terme Définitions des mots qui ont trait aux essais cliniques 12 • ESSAIS CLINIQUES : LA MOBILISATION DES ENTREPRISES DU MEDICAMENT Une volonté affichée : Augmenter le nombre d’essais cliniques : un axe stratégique des Entreprises du Médicament. La Directive européenne sur les essais vise à renforcer l’attractivité de l’Europe en matière d’essais cliniques. Elle a été transposée dans le droit français en 2004. L'Afssaps a anticipé l'entrée en vigueur des décrets d'application de cette directive en mettant en place une phase pilote. Elle a reçu 417 demandes dans ce cadre en 2005 Un avis favorable a été rendu dans 40% des cas en première réponse, et au final toutes les demandes ont bénéficié d'un avis favorable. Avec une première réponse en une trentaine de jours et une réponse finale en 60 jours, l'Afssaps se place déjà dans les objectifs de la Directive européenne . Dans le cadre en Europe les Comités d'éthique français sont le seul à rendre un avis en 35 jours. Les industries de santé ont proposé au gouvernement, dans le cadre de la tenue du Conseil Stratégique des Industries de Santé du 25 avril 2005 (CSIS), d’agir en priorité sur certains facteurs d’environnement susceptibles de restaurer l’attractivité du territoire français pour la réalisation des essais cliniques. Deux axes ont été identifiés : • améliorer la gestion des aspects logistiques et administratifs des essais cliniques, • veiller à ce que les délais d’autorisation concilient les exigences d’un examen rigoureux des dossiers et l’efficacité administrative. 13 • Premier axe : Les essais cliniques en France : comment en améliorer l’organisation, la performance et la qualité ? La création du CeNGEPS Dans un contexte où la réduction des temps de développement d’un médicament est devenue une priorité pour les entreprises du médicament, les promoteurs d’essais cliniques choisissent les pays où les délais, la qualité et les coûts leur permettront de mener leurs essais de la manière la plus performante et rapide possible. Face à cette une compétition internationale croissante en matière de localisation d’essais cliniques, les entreprises du médicament (Leem) ont choisi de valoriser les atouts de la France en matière de développement clinique : excellence des équipes médicales, qualité des infrastructures, spécialisation dans les phases de développement précoces, preuves du concept, notamment dans les domaines du cardiovasculaire/métabolisme, de l’oncologie et de l’infectiologie, où il faut continuer d’investir. C’est dans cette optique, que lors de la tenue du premier Conseil Stratégique des Industries de Santé en avril 2005, il a été décidé de renforcer l’attractivité de la France pour la réalisation d’essais cliniques, en développant en liaison avec le secteur public la recherche clinique en CHU.(Centre hospitalier universitaire) ou dans le cadre des réseaux de soins. L’aboutissement de cette réflexion a conduit à la création le 28 mars 2007 du GIP CeNGEPS. (Centre national de gestion des essais de produits de santé), qui pour maintenir la place prépondérante de la France dans la réalisation d’essais cliniques internationaux , a réorganisé l’organisation administrative des essais, leur financement et leur gestion afin de « recruter plus, plus vite et mieux. » 1. La France doit rester un pays attractif pour la recherche clinique internationale. Dès 2002, le Leem a conduit une première enquête visant à évaluer la performance de la France dans l’organisation d’essais internationaux, enquête reconduite en 2004 et 2006. Aux termes de l’enquête 2006 ( 258 études, 74 pays, 17 000 centres, 138 000 patients) réalisée auprès de 20 entreprises du médicament, représentant 63% du marché du médicament en France, il ressort - que la France représente 8% des patients recrutés dans le monde ( études internationales impliquant la France) et est devancée par les Etats-Unis, l’Europe de l’est et l’Allemagne. - 14 • que les études réalisées en France sont majoritairement des études de phase III - mais que la France est mieux placée en termes de productivité pour les études de phase IIB, ce que démontre la vitesse de recrutement plus rapide : 2,1 patient/centre/mois en phase IIB contre 1,1 patient/centre/mois en phase III. - que le quart des études est réalisé en oncologie, puis dans le domaine cardiovasculaire/ diabète/obésité, à l’image de la plupart des pays développés. En nombre de patients recrutés pour 1 million d’ habitants, soit 4,1, la France se situe au dessus de la moyenne des pays européens (2,7)et n’est devancée que par la Scandinavie. On note une stabilité des données concernant les pays de l’Europe de l’est depuis la dernière enquête de 2004. 15 • Globalement, en France, la recherche clinique s’est bien maintenue depuis 2 ans malgré les délais de transposition de la directive européenne sur les essais cliniques, ce qui n’est pas le cas de l’Angleterre. Elle garde un potentiel important de patients et reste très compétitive dans les phases précoces de développement, des atouts qu’il lui faut préserver et développer. La productivité de la recherche clinique française souffre cependant d’une perception négative en termes de vitesse de recrutement et respect des objectifs de recrutement, axes qu’il lui faut améliorer en priorité, d’où les objectifs affichés du CeNGEPS de structurer l’organisation de la recherche clinique et « recruter plus, vite et mieux ». 16 • 2. Le CeNGEPS : objectifs, rôle et actions. Les objectifs : Pour combattre les carences relevées dans l’organisation de l’expérimentation clinique et pallier les délais trop longs de réalisation des essais, le CSIS a décidé de professionnaliser l’organisation de la recherche clinique pour la rendre plus compétitive. C’était un des moyens à mettre en œuvre pour que la présence en France des laboratoires pharmaceutiques ne se résume à de simples comptoirs commerciaux, avec pour conséquences : - un appauvrissement du tissu industriel français, - la délocalisation des centres de recherche et - la perte de chances pour les patients de profiter de façon précoce des innovations médicales qui font l’objet d’expérimentation. Dans ce contexte, l’industrie pharmaceutique a accepté le principe du prélèvement d’une taxe additionnelle à la taxe sur son chiffre d’affaires. Le rapport de cette taxe perçue par l’AFSSAPS est 9,4 millions d’euros pour sa première année d’instauration (sur le chiffre d’affaires de l’industrie pharmaceutique 2005). Le rôle : La gestion du produit de cette taxe est confiée à un groupement d’intérêt public réunissant l’ensemble des acteurs et opérateurs de la recherche clinique, qu’ils soient institutionnels, hospitaliers ou industriels. Ce caractère coopératif garantit la transversalité des actions décidées au-delà les cloisonnements institutionnels et répond également au souhait manifesté par les représentants de l’industrie pharmaceutique d’une participation directe à la répartition des ressources du GIP « CeNGEPS » et au suivi de leur utilisation. Le GIP « CeNGEPS » assure donc une fonction d’expertise et de sélection des projets et une fonction de de meilleure organisation de la recherche et de contrôle. Il dispose d’une faculté de répartition des ressources entre les sept Délégations interrégionales de recherche clinique (DIRRC), maîtres d’œuvre de la réalisation des objectifs de professionnalisation de l’organisation de la recherche clinique. 17 • Deuxième axe : Veiller à ce que les délais d’autorisation concilient les exigences d’un examen rigoureux des dossiers et l’efficacité administrative. Avec la loi Huriet-Sérusclat de 1988, la France s'était dotée d’une réglementation des études cliniques en veillant à la fois à la protection des malades et à la mise en place de délais d’autorisation satisfaisants et compétitifs. La loi du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique est venue renforcer les mesures de protection des personnes se prêtant à des recherches biomédicales. La loi modifie en profondeur le régime juridique des recherches biomédicales afin d’intégrer les dispositions de la directive européenne sur les essais cliniques. 1. Elle supprime les deux catégories de recherches, celles avec bénéfice individuel direct et celles sans bénéfice individuel direct, pour n’établir qu’un seul type de recherches, « celles qui sont organisées et pratiquées sur l’être humain en vue du développement des connaissances biologiques et médicales ». 2. Elle soumet toutes les recherches biomédicales à un double régime d’autorisation : seules peuvent être mises en œuvre les recherches qui ont obtenu un avis favorable du Comité de Protection des Personnes (avis obligatoire et non plus consultatif) et une autorisation de l’Afssaps pour les recherches sur les médicaments. 3. Elle prend mieux en compte les droits de la personne et ses intérêts qui doivent toujours primer sur ceux de la science et de la société. « La recherche biomédicale doit être conçue de telle façon que soient réduits au minimum la douleur, les désagréments, la peur et tout autre inconvénient prévisible lié à la maladie ou à la recherche ». 4. Elle améliore l’information des personnes participant aux essais cliniques, renforce les dispositions relatives au recueil du consentement des personnes protégées (mineurs, majeurs protégés) et réforme la création, la composition et le fonctionnement des Comités de Protection des Personnes. En effet, leur saisine est désormais effectuée par le promoteur des essais et non plus l’investigateur et il leur est demandé de se prononcer par avis motivé. 5. Enfin, il est prévu de renforcer l’Unité essais cliniques de l’Afssaps pour lui donner les moyens de répondre à sa nouvelle mission. Dans ce contexte, l’Afssaps a mis en place une organisation interne lui permettant de traiter les dossiers ne nécessitant pas d’objection motivée dans un délai de trente jours, sensiblement inférieur au délai maximal de 60 jours fixé par la directive, applicable aux autres dossiers. 18 • GLOSSAIRE Afssaps (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé) : C’est l’autorité Nationale notamment en matière d’autorisation de mise sur la marché de médicaments nouveaux et de surveillance de produits sur le marché. Tout nouvel essai clinique doit être autorisé par l’Afssaps. Audit : Examen systématique et indépendant des activités et documents relatifs aux essais visant à déterminer, d’une part, si ces activités ont été menées conformément au protocole, aux modes opératoires normalisés (MON) du promoteur, aux Bonnes Pratiques Cliniques (BPC) et aux exigences réglementaires applicables et, d’autre part, si les données ont été enregistrées, analysées et présentées avec précision et conformément à ces mêmes exigences. CEnGEPS (Centre national de Gestion des Essais des Produits de Santé) : Plate-forme de services dédiées aux essais cliniques. Le rôle du CEGEPS sera de faciliter et d’organiser l’interface entre les promoteurs des essais cliniques et les différents partenaires régionaux. CHU (Centre Hospitalier Universitaire) : Au nombre de 29, ce sont des établissements hospitaliers associés par convention avec une université, référents en matière de recherche. Selon le Code de la Santé Publique, ce sont “des centre de soins où dans le respect des malades, sont organisés sans préjudice des attributions des autres établissements de recherche… la recherche médicale et pharmaceutique“. CIC (Centre d’Investigation Clinique) : Il en existe 24 en France. Ce sont des structures à part entière, agissant à l’interface des laboratoires de recherche et des services cliniques, permettant ainsi le transfert de recherches fondamentales vers la recherche clinique, en réunissant en un même lieu, équipes compétentes, expertises scientifiques et ressources technologiques. CPP (Comité de Protection des Personnes) : Instance régionale composée de 24 membres, ou disposant de compétences reconnues en matière éthique, sociale ou juridique avec des représentants des professionnels de santé et des associations de malades. CRO (Contract Research Organization) : Entreprises privées réalisant des essais cliniques. 90 % des CRO , incluant les leaders mondiaux en la matière, sont situés en région parisienne. 19 • Effet indésirable d’un médicament (EIM) : Au cours des expérimentations cliniques précédant l’enregistrement et réalisées avec un nouveau médicament ou portant sur les nouvelles utilisations de celui-ci, particulièrement dans la mesure où les doses thérapeutiques ne peuvent pas être déterminées, toute réponse nocive ou non désirée, associée à une dose quelconque du médicament doit être considérée comme un effet indésirable du médicament. L’expression «réponse à un médicament» signifie qu’un lien de causalité en particulier temporel entre un médicament et un effet indésirable peut constituer, une possibilité que l’on ne peut raisonnablement écarter. Effet indésirable (concernant les médicaments commercialisés) : Ce sont les effets nocifs et non désirés d’un médicament qui surviennent lors de l'utilisation chez l’homme afin de prévenir, de diagnostiquer ou de traiter des maladies ou de modifier une fonction physiologique. Exigence(s) réglementaire(s) applicable(s) : C’est l’ensemble des lois et réglementations traitant de la réalisation d’essais cliniques avec des produits de recherche et en vigueur dans la juridiction du site où se déroule l’essai.. 20 •